Europas førende søgning efter kliniske forsøg

AAV9-CTNT-COBAG3

Kliniske forsøg med AAV9-CTNT-COBAG3 undersøger behandling til voksne med BAG3-associeret dilateret kardiomyopati, en hjertesygdom hvor hjertet bliver udvidet og svagere. Studierne ser især på sikkerhed, tålelighed og mulig klinisk effekt hos voksne deltagere.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det beskrevne studie er et interventionelt klinisk forsøg, hvor forskerne giver en behandling og følger, hvad der sker bagefter.[1] Forsøget undersøger AAV9-CTNT-COBAG3 hos voksne med BAG3-associeret dilateret kardiomyopati.[1]

Studiets formål er først at se på sikkerhed og tålelighed, og derefter at vurdere mulig klinisk effekt.[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er målrettet voksne deltagere med BAG3-associeret dilateret kardiomyopati.[1] Det betyder, at deltagerne har en hjertesygdom, som er knyttet til en ændring i BAG3-genet.[1]

Der er oplyst en samlet planlagt inklusion på 18 deltagere.[1]

Studiedesign og faser

Studiet er i fase 1/2.[1] I denne type tidligt forsøg ser man både på, om behandlingen kan gives sikkert, og om der er tidlige tegn på effekt.[1]

Forsøget er opdelt i to dele: Del A og Del B.[1] Del A undersøger sikkerhed og tålelighed efter én intravenøs infusion, mens Del B undersøger klinisk effekt sammenlignet med en ekstern kontrol.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i Del A er forekomsten og sværhedsgraden af TEAE og SAE samt andre klinisk vigtige sikkerhedsresultater.[1]

Forskerne vurderer også fysiske undersøgelser, vitale tegn, kliniske laboratorieprøver og EKG.[1] Disse målinger bruges til at se, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.[1]

Behandlinger og forsøgsdelene

Den undersøgte behandling i studiet er AAV9-CTNT-COBAG3, som i forsøgsbeskrivelsen er knyttet til en enkelt intravenøs infusion.[1]

Forsøgsdata nævner også flere ledsagende behandlinger i interventionslisten, herunder Rapamune, prednison og Co-Trimoxazole Forte.[1] Disse er nævnt som en del af forsøgsopstillingen, men studiets hovedfokus er stadig sikkerhed og klinisk effekt af den undersøgte behandling.[1]

Status og størrelse

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført i den angivne registrering.[1] Den planlagte deltagergruppe er lille, med 18 deltagere i alt.[1]

Da dette er et tidligt fase 1/2-studie, bruges resultaterne typisk til at forstå, om man kan gå videre til større forsøg senere.[1]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2024-519674-40-00 Phase 1/2 BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy Authorised 18

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med AAV9-CTNT-COBAG3? Forsøgene undersøger, om AAV9-CTNT-COBAG3 kan være sikkert og tåleligt, og om det kan have en klinisk effekt hos voksne med BAG3-associeret dilateret kardiomyopati.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Det beskrevne forsøg er for voksne deltagere med BAG3-associeret dilateret kardiomyopati. Der er tale om et studie med en lille gruppe deltagere.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 1/2. Det betyder, at man både undersøger sikkerhed og tidlige tegn på effekt.
  • Hvad måler forskerne i forsøget? De måler blandt andet bivirkninger, alvorlige bivirkninger og klinisk vigtige sikkerhedsresultater som fysiske undersøgelser, vitale tegn, blodprøver og EKG.
  • Er der mere end én del af studiet? Ja. Del A undersøger sikkerhed og tålelighed efter én intravenøs infusion, mens del B undersøger klinisk effekt sammenlignet med en ekstern kontrol.

Igangværende kliniske forsøg for AAV9-CTNT-COBAG3

  • Undersøgelse af ALXN2350-genterapi til voksne med BAG3-mutationsrelateret dilateret kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Spanien

Ordliste

  • BAG3-associeret dilateret kardiomyopati: En hjertesygdom, hvor hjertet bliver udvidet og pumper dårligere. 'BAG3-associeret' betyder, at sygdommen er knyttet til en ændring i BAG3-genet.
  • Fase 1/2: Et tidligt klinisk forsøg, hvor man både ser på sikkerhed og på tidlige tegn på, om behandlingen kan hjælpe.
  • Intravenøs infusion: Behandling, der gives direkte i en blodåre.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer eller risici i forsøget.
  • Tålelighed: Hvor godt deltagerne kan klare behandlingen.
  • TEAE: En behandlingsopstået bivirkning, altså en bivirkning som kommer efter, at behandlingen er givet.
  • SAE: En alvorlig bivirkning, som kan være mere bekymrende end almindelige bivirkninger.
  • EKG: En hjertemåling, der viser hjertets elektriske aktivitet.
  • Ekstern kontrol: En sammenligningsgruppe, som ikke nødvendigvis deltager samtidig i samme del af forsøget, men bruges som reference.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor forskerne giver en behandling og følger resultaterne.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519674-40-00