Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er lavet til
- Hvad forskerne måler
- Forsøgets fase og status
- Hvad det kan betyde for patienter og familier
Oversigt over forsøget
Der er ét registreret klinisk forsøg i det materiale, der er givet her, og det undersøger 5′-MOEMC-(SP)-MOEMC-(P)-MOEA-(P)-MOEMC-(P)-MOEG-(P)-MOEA-(P)-DMC-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DMC-(SP)-MOET-(P)-MOEA-(SP)-MOEMC-(SP)-MOEA 3′ hos børn med SCN2A-DEE.[1]
Forsøget er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne over tid.[1]
Studiet har fokus på effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik, som er et ord for, hvordan kroppen håndterer behandlingen.[1]
Hvem forsøget er lavet til
Forsøget er målrettet børn med tidligt opstået SCN2A-DEE, som er en sjælden sygdom med epileptiske anfald og udviklingspåvirkning.[1]
Den sygdom, der undersøges, kaldes i fuld form voltage-gated sodium channel type II alpha subunit (SCN2A) developmental and epileptic encephalopathy.[1]
Materialet beskriver ikke flere detaljer om alder, andre krav eller hvem der ikke kan deltage, så den endelige vurdering afhænger af forsøgets egne kriterier.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste mål i studiet er ændringen i motoriske anfald pr. måned over 28 dage fra start til behandling efter 24 uger.[1]
Det betyder, at forskerne ser på, om antallet af anfald ændrer sig over tid hos deltagerne.[1]
Studiets korte beskrivelse siger også, at formålet er at vurdere, om behandlingen kan reducere anfaldsfrekvensen hos deltagere med tidligt opstået SCN2A-DEE.[1]
Forsøgets fase og status
Forsøget er i fase 3, som er en sen del af udviklingen af en behandling, hvor man tester den i en større gruppe deltagere.[1]
Status er angivet som Authorised, hvilket betyder, at studiet er godkendt til at blive gennemført.[1]
Det planlagte antal deltagere er 40.[1]
Behandlingen i forsøget er angivet som PRAX-222 med intratekal brug, men materialet forbinder dette forsøg med 5′-MOEMC-(SP)-MOEMC-(P)-MOEA-(P)-MOEMC-(P)-MOEG-(P)-MOEA-(P)-DMC-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DMC-(SP)-MOET-(P)-MOEA-(SP)-MOEMC-(SP)-MOEA 3′.[1]
Hvad det kan betyde for patienter og familier
For familier kan et sådant forsøg give mulighed for at deltage i forskning om en meget sjælden sygdom, hvor der er behov for bedre behandlinger.[1]
Det vigtigste for deltagerne er, at forskerne følger anfald, sikkerhed og kroppens håndtering af behandlingen nøje over 24 uger.[1]
Da materialet kun beskriver ét forsøg, er det ikke muligt at sige noget om andre sygdomme, andre aldersgrupper eller andre forsøgsfaser ud fra dette datagrundlag.[1]
