Dette studie undersøger myelofibrose, som er en sjælden blodsygdom, der påvirker knoglemarven. Knoglemarven er det bløde væv inde i knoglerne, som producerer blodceller. Ved myelofibrose bliver knoglemarven gradvist erstattet af ardannelse, hvilket gør det sværere at producere nok røde blodlegemer. Dette kan føre til anæmi (lavt antal røde blodlegemer), som ofte kræver regelmæssige blodtransfusioner for at hjælpe kroppen med at få nok ilt. Der findes to typer myelofibrose: primær myelofibrose, som opstår af sig selv, og sekundær myelofibrose, som udvikler sig fra andre blodsygdomme.
Formålet med dette studie er at vurdere virkningen af kombinationen af to lægemidler: Momelotinib og Luspatercept. Momelotinib tilhører en gruppe lægemidler kaldet JAK-hæmmere, som blokerer bestemte proteiner, der bidrager til sygdommen. Luspatercept hjælper kroppen med at producere flere og mere modne røde blodlegemer. Målet er at se, om denne kombination kan hjælpe deltagerne med at blive uafhængige af blodtransfusioner inden for 24 uger efter behandlingsstart. Dette kaldes transfusionsuafhængighed og betyder, at kroppen igen kan producere nok røde blodlegemer til at fungere normalt uden behov for regelmæssige blodtransfusioner.
Under studiet vil deltagerne få begge lægemidler samtidig og blive fulgt tæt af læger og sygeplejersker. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge, hvordan kroppen reagerer på behandlingen, og for at tjekke antallet af røde blodlegemer. Lægerne vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og justere behandlingen, hvis det er nødvendigt. Studiet vil vare i mindst 24 uger, hvor deltagernes behov for blodtransfusioner vil blive nøje overvåget for at se, om kombinationsbehandlingen kan hjælpe dem med at opnå transfusionsuafhængighed.



Frankrig
Italien
Spanien
Tyskland