Undersøgelse af oral corticosteroid‑nedtrapning med ravulizumab, prednison og prednisolon hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

3 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studien fokuserer på voksne med Generalized Myasthenia Gravis, en sjælden autoimmun sygdom hvor musklerne bliver svage og træthed opstår ved aktivitet. Deltagerne får behandling med ravulizumab, et lægemiddel som gives som en infusion i en vene, samt et oral kortikosteroid, prednisone, som normalt tages som tabletter.

Formålet er at undersøge, om en planlagt nedtrapning af de orale kortikosteroider kan opnås uden forværring af sygdommen. Efter start af infusionen med ravulizumab får deltagerne en fastlagt tidsplan, hvor dosis af prednisone gradvist reduceres, indtil den enten stoppes helt eller nås på højst 5 mg per dag i mindst fire uger uden forværring.

Resultaterne vil blive evalueret ved at registrere, hvor mange deltagere der kan stoppe eller holde den lave dosis, samt ved at følge symptomer, livskvalitet og eventuelle bivirkninger såsom træthed fra binyrerne (adrenal insufficiens). Derudover vil blodprøver og enkle spørgeskemaer blive indsamlet for at vurdere påvirkning på blodsukker, kolesterol og søvn.

1 opstart og baseline vurdering

du får en grundig undersøgelse, hvor lægen bekræfter diagnosen generaliseret myasthenia gravis og registrerer din nuværende medicin.

blodprøver og andre undersøgelser udføres for at fastlægge udgangsværdier for bl.a. blodsukker, kolesterol og hormonstatus.

2 første infusion af <b>ravulizumab</b>

du modtager en intravenøs (i en vene) infusion af ravulizumab i en samlet dosis på 3600 mg.

infusionen gives som en enkelt administration i løbet af en kortere periode på hospitalet.

3 start på oral prednison

samme dag eller inden for få dage begynder du at tage prednison i en dosis på 100 mg pr. dag, som en tablet, der sluges gennem munden.

dosen tages hver dag, indtil taperingsplanen starter.

4 taperingsplan for oral kortikosteroider

en foruddefineret plan anvendes til gradvist at sænke din prednison-dosis.

målet er at reducere dosis til enten 0 mg pr. dag eller højst 5 mg pr. dag, hvis yderligere reduktion kan medføre mistanke om binyrebarkinsufficiens.

reduktionen sker over flere uger afhængigt af din toleranse og kliniske tilstand.

når du har nået den laveste dosis, skal denne dosis opretholdes i mindst 4 uger uden forværring af myasthenia gravis-symptomer.

5 løbende opfølgning og sikkerhedsovervågning

du mødes regelmæssigt med forskerteamet for kliniske vurderinger af myasthenia gravis, herunder spørgsmål om træthed, muskelsvaghed og eventuelle kriser.

blodprøver tages for at kontrollere blodsukker, kolesterol, hbA1c og cortisol for at opdage mulige bivirkninger som binyrebarkinsufficiens.

eventuelle bivirkninger eller alvorlige hændelser registreres og vurderes løbende.

6 slutvurdering efter tapering

når taperingen er afsluttet og den laveste dosis er holdt i mindst 4 uger, foretages en afsluttende evaluering.

der måles ændringer i livskvalitet, symptomscore og laboratorieværdier for at vurdere effekten af behandlingen.

resultaterne sammenlignes med startværdierne for at bestemme, om målet om at stoppe eller reducere oral kortikosteroid-behandlingen er opnået.

Hvem kan deltage i forsøget?

Alderen skal være mindst 18 år ved tilmelding.
Har en klinisk diagnosticeret generaliseret myasthenia gravis.
Modtager allerede behandlingen ravulizumab i overensstemmelse med den lokale godkendelse.
Har taget oral kortikosteroid (f.eks. prednisone/prednisolon) i en dosis svarende til mindst 7,5 mg om dagen i mindst 4 sammenhængende uger før tilmelding. Alternativ dosering (fx hver anden dag) er tilladt, hvis den gennemsnitlige daglige dosis svarer til mindst 7,5 mg, og man er villig til at skifte til daglig indtagelse ved første besøg.
Kan have brugt andre kortikosteroider (f.eks. methylprednisolon) før tilmelding, så længe man er villig til at skifte til daglig prednisone/prednisolon ved første besøg.
Man skal være registreret som mand eller kvinde ved fødslen.
Man skal acceptere at følge de angivne kontracptions (præventions) retningslinjer.
Hvis man er i fertil alder, skal man have en negativ, meget følsom graviditetstest (blod eller urin) før nedtrapning af kortikosteroiderne starter, samt følge eventuelle yderligere testkrav.
Man skal være villig til at give et skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Deltager i et andet interventionelt klinisk forsøg, hvor en ny behandling testes.
Har en historie med kronisk hypoadrenalisme (også kaldet Addisons sygdom), hvilket betyder at binyrerne ikke producerer nok hormoner.
Bruger orale kortikosteroider (OCS) til andre sygdomme end myasthenia gravis.
Har modtaget et biologisk lægemiddel til myasthenia gravis (f.eks. efgartigimod, rozanolixizumab, inebilizumab, rituximab eller intravenøs immunglobulin) inden for fem halveringstider før tilmelding (halveringstid er den tid, det tager for halvdelen af lægemidlet at forlade kroppen).
Er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studiet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre	Rom	Italien
Bwtpcwdszvwixofsdnklwsmlje Uowwbbmqqfvqjkhiyrmmx Byoyjcbyyzgtd gzxib	Bochum	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Prednisone er en oral kortikosteroid, der hjælper med at dæmpe betændelse og immunsystemets aktivitet. I dette studie får patienterne denne medicin for at kontrollere symptomer på myasthenia gravis, og dosen vil blive gradvist sænket (tapered) i løbet af behandlingen.

Prednisolon er også en oral kortikosteroid, meget lig prednisone, og den virker på samme måde ved at reducere betændelse og immunsystemets reaktion. Ligesom med prednisone vil dosen af prednisolon blive langsomt nedjusteret i forsøget for at se, hvor meget patienterne kan klare uden høj dosering.

Ravulizumab gives som en intravenøs infusion og er en målrettet behandling, der blokerer et specifikt område af immunsystemet kaldet komplementsystemet. Dette hjælper med at forbedre muskelstyrken hos personer med myasthenia gravis. I studiet fortsætter patienterne med ravulizumab, mens deres orale kortikosteroider gradvist reduceres.

Undersøgte sygdomme:

Myasthenia gravis

Generalized Myasthenia Gravis – En autoimmun lidelse, hvor immunsystemet angriber de signalstoffer, der styrer musklerne. Dette fører til svaghed og hurtig udtrætning i flere muskelgrupper, især i ansigt, hals og lemmer. Symptomerne kan variere fra lette til mere udtalte og bliver typisk værre ved aktivitet og bedre ved hvile. Over tid kan svagheden gradvist sprede sig, så flere muskler påvirkes. Tilstanden kan give udfordringer med tale, tygning, syn og vejrtrækning, men forløbet kan variere fra person til person.

Forsøgs-ID:

2025-522555-26-00

Protokolkode:

ALX-MG-502

NCT ID:

NCT07221838

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af oral corticosteroid‑nedtrapning med ravulizumab, prednison og prednisolon hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?