Studie af ravulizumab med prednison og prednisolon for nedtrapning af orale kortikosteroider hos voksne med generel myasthenia gravis

3 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Undersøgelsen fokuserer på Generalized Myasthenia Gravis, en sjælden sygdom, hvor immunsystemet angriber de forbindelser, der styrer muskler, hvilket kan give svaghed i øjne, ansigt, tale og vejrtrækning. Deltagerne får behandling med ravulizumab, et lægemiddel, der gives som en infusion i en vene, samt med prednisone, et oral kortikosteroid‑medikament, der tages som tablet. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af en fastlagt nedtrapningsplan for orale kortikosteroider hos voksne patienter med sygdommen, som allerede får ravulizumab.

Studiet starter med en infusion af ravulizumab, hvorefter patienterne følger en struktureret plan, hvor dosis af oral kortikosteroid gradvist sænkes over flere uger. Deltagerne overvåges nøje, så læger kan sikre, at sygdommen ikke forværres, og at de kan stoppe eller reducere medicinen til højst 5 mg om dagen uden problemer. En vigtig del af overvågningen er at holde øje med tegn på adrenal insufficiency, en tilstand hvor kroppen har svært ved at producere sine egne steroider, når den eksterne medicin stoppes. Efter mindst fire uger med den laveste dosis eller uden medicin, vurderes patientens tilstand for at bekræfte, at muskelfunktionen forbliver stabil.

1 opstart af studiet

efter tilmelding udføres en baseline‑undersøgelse, hvor der indsamles data om den generelle tilstand, blodprøver og spørgeskemaer om myasthenia gravis‑symptomer.

patienten får information om de anvendte lægemidler, herunder ravulizumab (en intravenøs behandling) og prednisone (et oral kortikosteroid).

2 første infusion af ravulizumab

patienten modtager en enkelt infusion af ravulizumab i en dosis på 3600 mg, givet intravenøst på klinikken.

infusionen foregår under observation for at sikre, at der ikke opstår umiddelbare bivirkninger.

3 start af oral prednisone

samme dag eller kort tid efter infusionen påbegyndes behandlingen med prednisone i en dosis på 100 mg dagligt, indtaget via munden.

dosen tages én gang om dagen, typisk om morgenen, indtil en taper‑plan igangsættes.

4 tapering af oral corticosteroid

patienten følger en foruddefineret taper‑plan, hvor dosis af prednisone gradvist reduceres.

formålet er enten at stoppe prednisone (0 mg/dag) eller at nå en vedligeholdelsesdosis på ≤ 5 mg/dag, med mindre reduktion stoppes på grund af mistanke om binyrebarkinsufficiens.

den endelige dosis skal opretholdes i mindst 4 uger uden klinisk forværring af myasthenia gravis.

5 opfølgende besøg og vurderinger

under taper‑perioden og efter afslutningen af taper‑planen foretages regelmæssige kliniske besøg for at vurdere symptomforandringer, blodprøver (herunder blodsukker og kolesterol) og eventuelle bivirkninger.

patienten udfylder spørgeskemaer om livskvalitet (mg‑qol‑15r) og daglige symptomer (mg‑adl) ved hver besøgsdato.

fire uger efter taper‑perioden afsluttes en endelig evaluering, hvor primære og sekundære endepunkter registreres.

6 afslutning af studiet

ved studiets afslutning indsamles de sidste data om medicinens effekt, sikkerhed og eventuelle ændringer i laboratorieværdier.

patienten får en samlet oversigt over resultaterne og afslutter sin deltagelse i undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Alder på mindst 18 år på tidspunktet for tilmelding.
  • Har en klinisk diagnose af generel myasthenia gravis (en sjælden sygdom, der giver muskelsvaghed).
  • Modtager allerede behandlingen ravulizumab i overensstemmelse med de lokale godkendelsesregler.
  • Har i mindst fire på hinanden følgende uger før tilmelding fået orale kortikosteroider (piller, der reducerer betændelse) i en samlet dosis svarende til mindst 7,5 mg prednisone/prednisolon hver dag.
  • Hvis kortikosteroiderne tages på anden måde (fx hver anden dag), skal den gennemsnitlige daglige dosis stadig svare til mindst 7,5 mg prednisone/prednisolon, og man skal være villig til at skifte til daglig indtagelse ved første studievisit.
  • Hvis andre kortikosteroider såsom methylprednisolon er blevet brugt før tilmelding, skal man være villig til at skifte til daglig prednisone/prednisolon ved første studievisit.
  • Er registreret som mand eller kvinde ved fødslen.
  • Accepterer at følge studie‑kontraseptiv vejledning (regler for prævention) som beskrevet i protokollen.
  • Hvis man kan blive gravid, skal man have en negativ gravitetstest (blod‑ eller urinprøve) før kortikosteroid‑nedtrapning påbegyndes, samt opfylde yderligere testkrav senere i studiet.
  • Er villig til at give et informeret samtykke, dvs. at underskrive en formular der viser, at man forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke deltage, hvis du allerede er med i en anden interventionel klinisk prøve, hvor man tester en ny behandling.
  • Personer med en historie af kronisk hypoadrenalisme (også kaldet Addisons sygdom), hvor binyrerne ikke producerer nok hormoner, kan ikke medvirke.
  • Hvis du bruger oral kortikosteroid (OCS) til andre sygdomme end din myasthenia gravis, er du udelukket.
  • Har du fået et biologisk lægemiddel til myasthenia gravis (såsom efgartigimod, rozanolixizumab, inebilizumab, rituximab eller intravenøs immunglobulin) inden for de sidste fem halveringstider før du tilmelder dig, må du ikke deltage.
  • Gravide, ammende eller kvinder, der planlægger at blive gravide under forsøgets forløb, er udelukket.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Btmhjsmdrrolyrpbjfrxslhasi Umktpjyubglzvuglfrezi Bepaspvfyifzd gsfav Bochum Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Ingen data tilgængelige

Forsøgssteder

Prednisone er et oral kortikosteroid, som bruges til at reducere betændelse og dæmpe immunsystemets aktivitet. I dette forsøg får deltagerne prednisone i starten for så gradvist at blive trappet ned, så man kan se, hvor meget de kan klare uden høj dosis.

Prednisolon er også et oral kortikosteroid, der virker på samme måde som prednisone ved at dæmpe betændelse og immunrespons. Det gives som en del af den planlagte nedtrapning af oral steroidbehandling i studiet.

Ravulizumab er et intravenøst lægemiddel, der hæmmer et specifikt protein i immunsystemet, som kan forværre myasthenia gravis. Det gives som en infusion, og i dette studie undersøges, hvordan patienterne klarer sig, når de samtidig får deres orale kortikosteroider trappet ned.

Undersøgte sygdomme:

Generalized Myasthenia Gravis – Generalized Myasthenia Gravis er en autoimmun sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette fører til svaghed i mange forskellige muskler i kroppen. Svagheden bliver typisk værre ved fysisk aktivitet eller efter hvileperioder. Symptomerne kan starte i ansigtet, øjnene eller halsen og sprede sig til arme, ben og respirationsmuskulatur. Tilstanden udvikler sig ofte gradvist, men kan også variere fra dag til dag.

Forsøgs-ID:
2025-522555-26-00
Protokolkode:
ALX-MG-502
NCT ID:
NCT07221838

Andre forsøg at overveje

  • Aritinercept (AUR200) ved generaliseret myasthenia gravis hos patienter med sygdommen

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen
  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    2 1
    Undersøgte sygdomme:
    Polen