Undersøgelse af om medicinen Denosumab kan lindre smerter hos voksne med knoglesygdommen fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom, som er sjældne knoglelidelser der kan forårsage smerter og knogleskørhed. Fibrøs dysplasi er en tilstand hvor normal knogle erstattes af arvæv, hvilket kan medføre svækkelse af knoglerne og kroniske smerter. McCune-Albright syndrom er en relateret lidelse der kan påvirke flere organsystemer. Studiet tester behandling med denosumab, som er et lægemiddel der kan påvirke knogleomsætningen og potentielt reducere smerter hos patienter med disse tilstande.

Formålet med studiet er at undersøge om denosumab kan reducere smerter hos voksne patienter med fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage denosumab eller placebo gennem injektioner under huden. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller læger ved, hvilken behandling der gives. Behandlingen gives som injektioner hver tredje måned i seks måneder, hvorefter alle deltagere kan vælge at fortsætte med den aktive behandling i yderligere seks måneder.

Under studiet vil deltagernes smerteniveau blive målt regelmæssigt gennem spørgeskemaer og smerteregistrering. Der vil også blive taget blodprøver for at måle knoglemarkører, som er stoffer i blodet der viser, hvor aktiv knogleomsætningen er. Knoglescanninger vil blive udført for at se, om behandlingen påvirker aktiviteten i de syge knogleområder. Derudover vil livskvalitet og fysisk aktivitet blive vurderet gennem forskellige spørgeskemaer. Der vil også blive foretaget knogletæthedsmåling ved hjælp af DXA-scanning for at overvåge knoglernes sundhed og opdage eventuelle bivirkninger.

1 Baseline undersøgelser og første behandling

Du starter med omfattende undersøgelser for at fastslå dit udgangspunkt før behandlingen begynder. Dette inkluderer blodprøver for at måle knoglemarkører (stoffer i blodet, der viser, hvor aktiv din knoglesygdom er), samt calcium, parathyroidhormon og vitamin D niveauer.

Du får taget en knoglescanining med natrium fluorid (18F), som er et radioaktivt sporingstof, der sprøjtes ind i en blodåre. Dette hjælper lægerne med at se, hvor aktive dine fibrøse dysplasi områder er. Sporingsstoffet kommer i en dosis på 0,1-4 GBq/ml.

Du gennemgår en DXA-scanning (en specialscanningstype, der måler knogletæthed) samt en VFA-undersøgelse (som kontrollerer for brud i rygsøjlen).

Du udfylder forskellige spørgeskemaer om din smerte, livskvalitet og fysiske aktivitet. Dette inkluderer Brief Pain Inventory (BPI), SF-36 livskvalitetsskema, Health Assessment Questionnaire for fysisk aktivitet, og Pain Detect spørgeskema for at vurdere, om din smerte har nerve-relaterede komponenter.

Du får din første injektion med enten denosumab (det aktive lægemiddel) eller saltvandsopløsning (placebo). Ingen ved på dette tidspunkt, hvad du får. Injektionen gives under huden.

2 3-måneders opfølgning

Efter 3 måneder kommer du til kontrol, hvor du får taget nye blodprøver for at måle knoglemarkører og se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Du udfylder igen spørgeskemaerne om smerte, livskvalitet og fysisk aktivitet for at se, om der er sket ændringer siden behandlingsstart.

Du skal opgive, hvilke smertestillende medicin du bruger og i hvilke doser, så lægerne kan se, om dit medicinforbrug har ændret sig.

3 6-måneders opfølgning og anden injektion

Efter 6 måneder får du din anden og sidste injektion med enten denosumab eller saltvandsopløsning, afhængigt af hvilken gruppe du blev tildelt i starten.

Du får taget blodprøver igen for at måle knoglemarkører og vurdere behandlingens effekt på din knoglesygdom.

Du gennemgår en ny knoglescanning med natrium fluorid (18F) for at sammenligne med din første scanning og se, om aktiviteten i dine fibrøse dysplasi områder har ændret sig.

Du udfylder alle spørgeskemaerne igen for at vurdere ændringer i smerte, livskvalitet og fysisk aktivitet.

På dette tidspunkt afsluttes den blinde fase af undersøgelsen, hvor hverken du eller lægerne vidste, hvad du fik.

4 Åben behandlingsfase (hvis du ønsker det)

Efter 6 måneder kan du vælge at fortsætte i en åben behandlingsfase, hvor alle deltagere får denosumab (det aktive lægemiddel). Denne fase er frivillig.

Hvis du vælger at fortsætte, får du denosumab-injektioner hver 6. måned (efter 6 og 12 måneder fra start).

5 9-måneders opfølgning (kun hvis du fortsætter i åben fase)

Hvis du fortsætter i den åbne behandlingsfase, kommer du til kontrol efter 9 måneder fra starten.

Du får taget blodprøver for at måle knoglemarkører og udfylder spørgeskemaerne om smerte, livskvalitet og fysisk aktivitet.

Du skal opgive dit aktuelle forbrug af smertestillende medicin.

6 12-måneders afsluttende undersøgelser

Efter 12 måneder gennemgår du de afsluttende undersøgelser, uanset om du har deltaget i den åbne behandlingsfase eller ej.

Du får taget omfattende blodprøver for at måle knoglemarkører og vurdere behandlingens langsigtede effekter.

Du gennemgår en ny knoglescanning med natrium fluorid (18F) for at sammenligne med dine tidligere scanninger.

Du får taget en ny DXA-scanning samt VFA-undersøgelse for at kontrollere din knogletæthed og eventuelle nye brud i rygsøjlen.

Du får taget en udvidet DXA-scanning for at kontrollere for sjældne bivirkninger som atypiske lårbensbrud (usædvanlige brud i lårbenet, der kan forekomme efter behandling med visse knoglebehandlinger).

Du udfylder alle spørgeskemaerne en sidste gang og opgiver dit aktuelle forbrug af smertestillende medicin.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 18 år og have lukket vækstplader (knoglerne er færdige med at vokse)
  • Du skal have en bekræftet diagnose af fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom og have symptomer fra sygdommen
  • Du skal have smerter i et område, hvor der er fibrøs dysplasi, og disse smerter skal ikke reagere på passende smertebehandling
  • Dine smerter må ikke skyldes mekaniske problemer som for eksempel risiko for knoglebrud
  • Du skal have en smertescore på mindst 4 ud af 10 på en smerteskala for din maksimale eller gennemsnitlige smerte fra de påvirkede knogler
  • Du skal have øget aktivitet i dine knogleforandringer, hvilket kan ses ved forhøjede knoglemarkører i blodet eller øget aktivitet på specielle røntgenundersøgelser
  • Du skal have normale niveauer af calcium, parathyroidhormon og vitamin D i blodet (du må gerne tage tilskud)
  • Hvis du har haft lave phosphatniveauer i blodet, skal disse være behandlet og over 0,7 ved to separate målinger
  • Du skal have god tandsundhed med et tandlægetjek inden for de sidste 12 måneder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 65 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer ikke arbejder ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har lave niveauer af calcium i dit blod – calcium er et vigtigt mineral for dine knogler og muskler
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige tandproblemer eller har haft operationer i munden inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem – det er dit krops naturlige forsvarssystem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller lungeproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion i kroppen, som ikke er behandlet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin mod osteoporose – det er en sygdom, hvor knoglerne bliver skøre
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft brud på lårbenet på en usædvanlig måde inden for de sidste 2 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Lmivr Uerlkmwcznsg Midwetr Cdevgzp (prmqg Leiden Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
13.06.2023

Forsøgssteder

Denosumab er et lægemiddel, der gives som en injektion under huden. Det virker ved at blokere bestemte celler i kroppen, som nedbryder knoglerne. Dette lægemiddel hjælper med at styrke knoglerne og reducere knogledestruktion. I dette studie undersøges det, om denosumab kan hjælpe med at lindre smerter hos voksne patienter med en sjælden knoglesygdom kaldet fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom. Patienter vil få to injektioner over en periode på 6 måneder for at se, om behandlingen kan forbedre deres smerteniveau.

Fibrøs dysplasi – Fibrøs dysplasi er en sjælden knoglesygdom, hvor normal knogle og knoglemarv erstattes af fibrøst væv og unormal knogle. Sygdommen kan påvirke en enkelt knogle eller flere knogler i kroppen. De påvirkede knogler bliver svagere og kan deformeres over tid. Sygdommen opstår på grund af genetiske mutationer, der sker under udviklingen. Fibrøs dysplasi kan forårsage smerter, deformiteter og øget risiko for knoglebrud. Når sygdommen er forbundet med hormonelle forstyrrelser og hudpletter, kaldes den McCune-Albright syndrom.

McCune-Albright syndrom – McCune-Albright syndrom er en sjælden genetisk lidelse, der kombinerer fibrøs dysplasi i knoglerne med hormonelle forstyrrelser og karakteristiske hudforandringer. Syndromet forårsages af mutationer i et specifikt gen, der påvirker forskellige væv i kroppen. Patienterne udvikler ofte lysebrune pletter på huden, der har uregelmæssige kanter og ligner et kort over verden. De hormonelle problemer kan føre til for tidlig pubertet, skjoldbruskkirtelproblemer og andre endokrine forstyrrelser. Knogleforandringerne ligner dem, der ses ved fibrøs dysplasi, med smerter og deformiteter. Syndromet påvirker typisk flere organsystemer samtidig og udvikler sig gradvist gennem barndommen.

Forsøgs-ID:
2024-511090-30-00
NCT ID:
NCT05966064
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland