Dette studie undersøger fibrøs dysplasi og McCune-Albright syndrom, som er sjældne knoglelidelser der kan forårsage smerter og knogleskørhed. Fibrøs dysplasi er en tilstand hvor normal knogle erstattes af arvæv, hvilket kan medføre svækkelse af knoglerne og kroniske smerter. McCune-Albright syndrom er en relateret lidelse der kan påvirke flere organsystemer. Studiet tester behandling med denosumab, som er et lægemiddel der kan påvirke knogleomsætningen og potentielt reducere smerter hos patienter med disse tilstande.
Formålet med studiet er at undersøge om denosumab kan reducere smerter hos voksne patienter med fibrøs dysplasi eller McCune-Albright syndrom. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage denosumab eller placebo gennem injektioner under huden. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller læger ved, hvilken behandling der gives. Behandlingen gives som injektioner hver tredje måned i seks måneder, hvorefter alle deltagere kan vælge at fortsætte med den aktive behandling i yderligere seks måneder.
Under studiet vil deltagernes smerteniveau blive målt regelmæssigt gennem spørgeskemaer og smerteregistrering. Der vil også blive taget blodprøver for at måle knoglemarkører, som er stoffer i blodet der viser, hvor aktiv knogleomsætningen er. Knoglescanninger vil blive udført for at se, om behandlingen påvirker aktiviteten i de syge knogleområder. Derudover vil livskvalitet og fysisk aktivitet blive vurderet gennem forskellige spørgeskemaer. Der vil også blive foretaget knogletæthedsmåling ved hjælp af DXA-scanning for at overvåge knoglernes sundhed og opdage eventuelle bivirkninger.



Holland
