Undersøgelse af nye lægemidler (frexalimab, SAR442970, rilzabrutinib) til behandling af nyresygdomme FSGS eller MCD hos personer mellem 16-75 år

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne nyresygdomme kaldet fokal segmental glomerulosklerose (FSGS) og minimal change disease (MCD). Begge sygdomme påvirker nyrernes filtersystem og fører til, at protein lækker ud i urinen, hvilket kan medføre hævelser og andre komplikationer. Studiet vil teste tre forskellige eksperimentelle lægemidler: frexalimab, SAR442970 og rilzabrutinib, som alle har til formål at påvirke immunsystemet for at reducere den mængde protein, der lækker ud i urinen.

Formålet med studiet er at evaluere, hvor effektive disse tre lægemidler er til at reducere proteinudskillelsen i urinen sammenlignet med placebo hos personer med FSGS eller MCD. Deltagerne vil blive opdelt i forskellige grupper, hvor nogle vil modtage et af de tre aktive lægemidler, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilket behandling der gives, indtil studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling over en længere periode, og der vil blive taget regelmæssige blod- og urinprøver for at måle, hvor meget protein der udskilles i urinen. Læger vil også overvåge deltagernes generelle helbred og eventuelle bivirkninger. Efter den blinde behandlingsperiode kan der være mulighed for, at deltagerne kan fortsætte med at modtage aktiv behandling i en forlængelsesperiode af studiet.

1 Randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til én af fire behandlingsgrupper. Denne proces kaldes randomisering og sikrer, at fordelingen sker helt tilfældigt.

Du kan få enten frexalimab, SAR442970, rilzabrutinib eller placebo (ikke-aktiv behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Frexalimab og SAR442970 gives som injektioner, mens rilzabrutinib gives som tabletter. Hvis du får placebo, vil det ligne den aktive medicin helt.

2 Behandlingsperiode med prøvemedicin

Du vil fortsætte med den behandling, du blev tildelt i randomiseringen gennem hele studieperioden.

Hvis du får injektionsmedicin (frexalimab eller SAR442970), vil du modtage disse på bestemte tidspunkter på hospitalet.

Hvis du får tabletter (rilzabrutinib), vil du tage disse derhjemme i henhold til instruktionerne.

Under hele behandlingsperioden må du maksimalt tage 10 mg prednisolon om dagen (eller tilsvarende anden kortikosteroid), og denne dosis skal være stabil i mindst en uge før du starter.

3 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du vil komme til regelmæssige besøg på hospitalet for at blive undersøgt og have taget blod- og urinprøver.

Ved hvert besøg vil du blive spurgt om bivirkninger og hvordan du har det.

Dine urinproteiner vil blive målt regelmæssigt for at se, om behandlingen virker. Dette kaldes UPCR-målinger (forholdet mellem protein og kreatinin i urinen).

Din nyrefunktion vil blive overvåget gennem hele studiet ved hjælp af blodprøver.

4 Opfølgning på behandlingseffekt

Studiet vil måle, hvor meget dine urinproteiner falder sammenlignet med før behandlingen startede.

Lægen vil vurdere, om du opnår delvis bedring af din FSGS (fokal segmental glomerulosklerose) eller fuldstændig bedring af din tilstand.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen der er i dit blod.

Blodprøverne vil også undersøge, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen.

5 Afslutning af hovedbehandling

Når den planlagte behandlingsperiode er færdig, vil du få en grundig afsluttende undersøgelse.

Alle fund og resultater vil blive dokumenteret, og din læge vil diskutere resultaterne med dig.

Der kan være mulighed for at fortsætte i en forlængelsesdel af studiet, hvis dette er relevant for din situation.

6 Sikkerhedsopfølgning

Efter behandlingen er stoppet, vil du blive fulgt i en periode for at overvåge din sikkerhed.

Du skal fortsat rapportere eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Din læge vil fortsætte med at overvåge din nyrefunktion og generelle helbredstilstand efter studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en biopsi-bekræftet primær FSGS eller primær MCD. Dette betyder, at lægen har taget en lille prøve af din nyre og bekræftet, at du har en specifik type nyresygdom kaldet fokal segmental glomerulosklerose eller minimal change sygdom
Dit UPCR skal være 3 g/g eller højere ved screening. UPCR er en måling af hvor meget protein der er i din urin sammenlignet med kreatinin – høje værdier viser, at dine nyrer lækker for meget protein
Din eGFR skal være 45 mL/min/1.73 m² eller højere ved screening. eGFR måler hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer fra blodet – denne værdi skal vise, at dine nyrer stadig fungerer rimeligt godt
Du skal have dokumentation for, at dit UPCR tidligere er faldet med mindst 40% som reaktion på kortisonbehandling eller anden immunhæmmende behandling, når dit UPCR før behandlingen var 3,5 g/g eller højere
Du må højst tage 10 mg prednisolon om dagen eller tilsvarende kortison, og dosis skal have været stabil i mindst 1 uge før du starter i studiet
Hvis du tager RAAS-hæmmere (medicin der hjælper med at beskytte nyrerne og sænke blodtrykket), skal dosis have været stabil i mindst 4 uger før screening. Du må ikke starte på denne medicin under studiet
Hvis du tager SGLT2-hæmmere (en type diabetesmedicin der også kan hjælpe nyrerne), skal dosis have været stabil i mindst 4 uger før screening. Du må ikke starte på denne medicin under studiet
Din kropsvægt skal være mellem 45 og 120 kg ved screening

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i studiet, hvis du har andre immunsygdomme (sygdomme hvor kroppens forsvarssystem angriber sig selv) ud over den primære FSGS eller MCD
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme) på en måde, der kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller tegn på immunsvækkelse (nedsat evne til at bekæmpe sygdomme)
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige nyresygdomme ud over FSGS eller MCD
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge) eller højt blodtryk
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger graviditet under studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de seneste fem år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller lungesygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper (blokering af blodkar) eller har høj risiko for at få dem
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke studiet negativt
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego W Lodzi	Łódź	Polen
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
F D Roosevelt University General Hospital Of Banska Bystrica	Banská Bystrica	Slovakiet
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.	Lissabon	Portugal
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E.	Vila Nova De Gaia	Portugal
University Hospital Bratislava	Bratislava	Slovakiet
Univerzitna Nemocnica Martin	Martin	Slovakiet
University General Hospital Of Heraklion	Iraklio	Grækenland
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori	Monza	Italien
Fundacio Puigvert	Barcelona	Spanien
Hippokration Hospital	Athen	Grækenland
University General Hospital Of Ioannina	Ioannina	Grækenland
Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice	Košice	Slovakiet
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Opolu	Opole	Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
University Hospital Olomouc	Olomouc	Tjekkiet
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Hospital Universitario Reina Sofía	Cordoba	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Unidade Local De Saude De Matosinhos E.P.E.	Senhora Da Hora	Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Udnrsmrbpe Msrbnyr Chvjfe Hfrlfioqyfbtkxxvq	Hamborg	Tyskland
Ayqrbbcuo Ugn	Amsterdam	Holland
Hpreepsw Vrpf dtcwjtdk	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.01.2025
Grækenland	rekrutterer	01.01.2025
Holland	rekrutterer	01.01.2025
Italien	rekrutterer	01.01.2025
Polen	rekrutterer	01.01.2025
Portugal	rekrutterer	01.01.2025
Slovakiet	rekrutterer	01.01.2025
Spanien	rekrutterer	01.01.2025
Tjekkiet	rekrutterer	01.01.2025
Tyskland	rekrutterer	01.01.2025
Ungarn	rekrutterer	01.01.2025

Forsøgssteder

Frexalimab er et eksperimentelt lægemiddel, der arbejder ved at blokere specifikke celler i immunsystemet. Dette lægemiddel er designet til at reducere betændelse i nyrerne ved at forhindre visse immunceller i at beskadige nyrevævet. I dette studie undersøges det, om frexalimab kan hjælpe med at mindske proteinmængden i urinen hos patienter med nyresygdomme.

SAR442970 er et eksperimentelt lægemiddel, der targeting specifikke signaler i immunsystemet. Dette lægemiddel er udviklet til at reducere skader på nyrerne ved at påvirke, hvordan immunsystemet reagerer. Forskerne undersøger, om SAR442970 kan hjælpe med at forbedre nyrefunktionen og reducere protein i urinen.

Rilzabrutinib er et eksperimentelt lægemiddel, der blokerer bestemte enzymer i immunsystemet. Dette lægemiddel arbejder ved at forhindre visse immunceller i at blive aktiveret og forårsage betændelse i nyrerne. I studiet evalueres det, om rilzabrutinib kan hjælpe med at beskytte nyrerne og reducere mængden af protein, der lækker ud i urinen.

Undersøgte sygdomme:

Fokal segmental glomerulosklerose (FSGS) – En nyresygdom der påvirker de små filtre i nyrerne kaldet glomeruli. Sygdommen forårsager dannelse af arvæv i dele af glomeruli, hvilket medfører at nyrerne ikke kan filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet ordentligt. Dette resulterer i tab af protein gennem urinen, hvilket kan føre til hævelser i kroppen. FSGS kan være primær, hvor årsagen er ukendt, eller sekundær, hvor den opstår som følge af andre tilstande. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke nyrefunktionen over tid.

Minimal change sygdom (MCD) – En nyresygdom der primært påvirker de små blodkar i nyrerne. Ved denne tilstand ser nyrerne næsten normale ud under mikroskop, men de kan ikke forhindre protein i at lække ud i urinen. Sygdommen er den hyppigste årsag til nefrotisk syndrom hos børn, men kan også forekomme hos voksne. MCD medfører ofte pludselig opståede hævelser, især omkring øjnene, anklerne og benene. Tilstanden kan komme og gå i perioder, hvor symptomerne kan forsvinde og senere vende tilbage.

Forsøgs-ID:

2024-511775-15-00

Protokolkode:

ACT18064

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af nye lægemidler (frexalimab, SAR442970, rilzabrutinib) til behandling af nyresygdomme FSGS eller MCD hos personer mellem 16-75 år

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?