Dette studie undersøger myelofibrose, som er en sygdom i knoglemarven hvor der dannes arvæv, der forstyrrer den normale produktion af blodceller. Myelofibrose kan være primær, hvilket betyder at den opstår af sig selv, eller sekundær, hvilket betyder at den udvikler sig fra andre blodsygdomme som essentiel trombocytemi eller polycythemia vera. Sygdommen kan give symptomer som vægttab, feber, muskelsmerter, ekstrem træthed, blodmangel og problemer med blodpladeproduktionen.
Behandlingen i dette studie er en haplo-identisk transplantation, som er en form for stamcelletransplantation hvor stamceller kommer fra en donor, der kun er halvt matchende genetisk set. Før selve transplantationen får patienterne konditioneringsbehandling med medicin som treosulfan for at forberede kroppen. Formålet med studiet er at undersøge hvor mange patienter der overlever et år efter transplantationen uden at få tilbagefald af sygdommen eller få afstødning af de nye stamceller.
Under studiet følges patienterne nøje for at vurdere hvordan de nye stamceller vokser fast i knoglemarven, og om der opstår komplikationer som graft-versus-host sygdom, hvor de transplanterede celler angriber patientens eget væv. Der tages regelmæssige blodprøver for at måle forskellige værdier som antal hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader. Patienterne overvåges også for infektioner og andre bivirkninger gennem det første år efter transplantationen.



Frankrig 