Undersøgelse af ny stamcellebehandling til patienter med knoglemarvssygdommen myelofibrose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger myelofibrose, som er en sygdom i knoglemarven hvor der dannes arvæv, der forstyrrer den normale produktion af blodceller. Myelofibrose kan være primær, hvilket betyder at den opstår af sig selv, eller sekundær, hvilket betyder at den udvikler sig fra andre blodsygdomme som essentiel trombocytemi eller polycythemia vera. Sygdommen kan give symptomer som vægttab, feber, muskelsmerter, ekstrem træthed, blodmangel og problemer med blodpladeproduktionen.

Behandlingen i dette studie er en haplo-identisk transplantation, som er en form for stamcelletransplantation hvor stamceller kommer fra en donor, der kun er halvt matchende genetisk set. Før selve transplantationen får patienterne konditioneringsbehandling med medicin som treosulfan for at forberede kroppen. Formålet med studiet er at undersøge hvor mange patienter der overlever et år efter transplantationen uden at få tilbagefald af sygdommen eller få afstødning af de nye stamceller.

Under studiet følges patienterne nøje for at vurdere hvordan de nye stamceller vokser fast i knoglemarven, og om der opstår komplikationer som graft-versus-host sygdom, hvor de transplanterede celler angriber patientens eget væv. Der tages regelmæssige blodprøver for at måle forskellige værdier som antal hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader. Patienterne overvåges også for infektioner og andre bivirkninger gennem det første år efter transplantationen.

1 forberedende behandling – dag -12 til -10

Du vil modtage treosulfan gennem drop i din blodåre i tre dage i træk. Treosulfan er et lægemiddel, der hjælper med at forberede din krop til transplantationen ved at reducere antallet af dine egne blodceller.

Doseringen af treosulfan vil blive beregnet baseret på dit kropsvægt og gives som en infusion gennem en slange direkte ind i dit blodomløb.

Denne behandling foregår på dag -12, -11 og -10 før din stamcelletransplantation.

2 forberedende behandling – dag -6 til -2

Du vil modtage fludarabine phosphat gennem drop i din blodåre i fem dage i træk. Dette lægemiddel hjælper yderligere med at forberede din krop til transplantationen.

Fludarabine phosphat gives som en infusion direkte ind i dit blodomløb gennem en slange.

Denne behandling foregår dagligt fra dag -6 til dag -2 før din stamcelletransplantation.

3 forberedende behandling – dag -6 til -4

Du vil samtidig modtage thiotepa gennem drop i din blodåre i tre dage. Thiotepa er et andet lægemiddel, der hjælper med at forberede din krop til transplantationen.

Thiotepa gives som en infusion direkte ind i dit blodomløb gennem en slange sammen med de andre lægemidler.

Denne behandling foregår på dag -6, -5 og -4 før din stamcelletransplantation.

4 stamcelletransplantation – dag 0

På dag 0 vil du modtage stamcellerne fra din donor. Stamcellerne kommer fra en donor, der er delvist matchende med dig (dette kaldes haplo-identisk transplantation).

Stamcellerne gives gennem drop i din blodåre, ligesom en blodtransfusion.

Dette er selve transplantationsdagen, hvor de nye stamceller kommer ind i din krop for at begynde at producere nye, sunde blodceller.

5 overvågning efter transplantation – dag 1 til 60

Efter transplantationen vil du blive nøje overvåget for at se, hvordan dit immunsystem reagerer på de nye stamceller.

Lægen vil tjekke for tegn på graft-versus-host sygdom, som opstår når donorens celler angriber dit eget væv.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle dit antal hvide blodlegemer og se, om de nye stamceller begynder at fungere korrekt.

6 vurdering af stamcelle-indgroningen – dag 60

På dag 60 vil lægen vurdere, om stamcellerne har groet ind korrekt i din knoglemarv.

Dette måles ved at tjekke, om dit antal hvide blodlegemer (neutrofile) er mindst 0,5 G/L i tre dage i træk.

Der vil blive taget en specialblodprøve for at bekræfte, at de nye blodceller kommer fra donoren og ikke fra dine egne stamceller.

7 vurdering af blodplade-genoprettelse – dag 100

På dag 100 vil lægen tjekke, om dine blodplader er kommet sig ordentligt.

Målet er at have mindst 20 G/L blodplader uden at have brug for blodpladetransfusioner i de sidste syv dage.

Blodpladerne er vigtige for din krops evne til at stoppe blødninger.

8 cytokine-målinger under transplantationsperioden

Der vil blive taget særlige blodprøver på dag -7, dag 0 og dag 7 omkring transplantationen.

Disse prøver måler cytokiner, som er små proteiner, der hjælper immunsystemets celler med at kommunikere med hinanden.

Disse målinger hjælper lægerne med at forstå, hvordan dit immunsystem reagerer på transplantationen.

9 opfølgning – 12 måneder efter transplantation

Tolv måneder efter transplantationen vil lægen lave en omfattende vurdering af din tilstand.

Der vil blive tjekket for tegn på, om myelofibrose (din oprindelige sygdom) er kommet tilbage.

Lægen vil også vurdere, om du har udviklet kronisk graft-versus-host sygdom, som kan opstå længere tid efter transplantationen.

10 løbende overvågning for infektioner

Gennem hele forløbet, især i de første 100 dage og op til 12 måneder, vil lægen holde øje med tegn på infektioner.

Dit immunsystem vil være svækket efter transplantationen, så risikoen for infektioner er højere end normalt.

Du vil få vejledning om, hvordan du beskytter dig selv mod infektioner i hjemmet og i det daglige liv.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 70 år gammel
  • Du skal have primær myelofibrose (en type blodsygdom hvor knoglemarven bliver ar-lignende) eller myelofibrose som følge af essentiel trombocytemi (for mange blodplader) eller polycythemia vera (for mange røde blodlegemer). Dette skal være bekræftet ved en knoglemarvsbiopsi (prøve fra knoglemarven)
  • Din myelofibrose skal opfylde mindst 2 af følgende betingelser:
    • Generelle symptomer: vægttab på mere end 10% på et år, feber uden infektion, gentagne muskel-, knogle- eller ledsmerter, eller ekstrem træthed
    • Blodmangel med hæmoglobin (ilt-bærende stof i blodet) under 10 gram per deciliter eller behov for blodtransfusioner (tilførsel af røde blodlegemer)
    • Trombocytopeni (for få blodplader) med mindre end 100 milliarder blodplader per liter blod
    • Mere end 1% blaster (umodne blodceller) i blodet, fundet mindst 2 gange
    • Hvide blodlegemer over 25 milliarder per liter (før behandling for at sænke antallet)
    • Specifikke kromosomændringer (ændringer i cellernes genetiske materiale) som +8, -7/7q-, i(17q), -5, 5q-, 12p-, inv(3), eller 11q23
  • Din funktionsstatus ifølge ECOG (skala der måler hvor godt du klarer daglige aktiviteter) skal være 0, 1 eller 2, hvilket betyder at du kan klare dig selv helt eller delvist
  • Du skal have sygesikringsdækning
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke (dokument hvor du accepterer at deltage efter at have fået information om studiet)
  • Hvis du er kvinde, skal du acceptere at bruge nomegestrolacetat (en form for hormonpræparat) som prævention under og indtil 6 måneder efter behandling med treosulfan (et kemoterapimiddel)
  • Hvis du er mand, skal du acceptere ikke at gøre en kvinde gravid under og indtil 6 måneder efter behandling med treosulfan

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har primær eller sekundær myelofibrose. Myelofibrose er en sygdom, hvor knoglemarven danner for meget bindevæv, hvilket påvirker produktionen af blodceller.
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke er egnet til haplo-identisk transplantation. Dette er en type knoglemarvstransplantation, hvor donoren kun matcher halvdelen af dine vævstyper.
  • Du kan ikke deltage, hvis din helbredstilstand er for dårlig til at gennemgå transplantationen.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige infektioner, som ikke er under kontrol.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for kræft, som ikke er behandlet eller er aktive.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyresygdomme, som gør transplantationen for risikabel.
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer.
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge behandlingsplanen og mødeplanen for studiet.
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske forsøg, som kan påvirke resultaterne af dette studie.
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil give dit informerede samtykke til at deltage i studiet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Cdypte Hktbhbckuzt Rkzgnzqw Ddhautvppbhnnk Angers Frankrig
Ctqobl Hhytozpjrex Eq Uuutllingtxlt Dq Lbueoxk Limoges Frankrig
Bneornlw Ukofxkvciu Hafnopbq Cotpyj Besançon Frankrig
Cdovvc Hcyhrywhbzg Rorwjtlf Uqvxkpbxinjtv Dt Tjkwj Tours Frankrig
Cmlr Dq Nouny Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Ibseayxm Pphcopxfssdffxy Cznurf Cwkefx Marseille Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
03.02.2021

Forsøgssteder

Haplo-identisk transplantation

Dette er en form for knoglemarvstransplantation, hvor du modtager sunde stamceller fra en donor, der kun er halvt genetisk matchende med dig (normalt et familiemedlem som en forælder, søskende eller barn). Stamcellerne hjælper med at erstatte de syge celler i din knoglemarv, som forårsager myelofibrose. Denne behandling kan potentielt kurere din sygdom ved at give dig et nyt, sundt immunsystem og blodcelle-produktionssystem.

Undersøgte sygdomme:

Myelofibrose – Myelofibrose er en sjælden blodsygdom, der påvirker knoglemarven. Sygdommen opstår, når knoglemarven producerer for meget bindevæv (fibrose), hvilket forstyrrer den normale produktion af blodceller. Dette kan være en primær tilstand, der opstår af sig selv, eller en sekundær tilstand, der udvikler sig fra andre blodsygdomme. Når sygdommen skrider frem, bliver knoglemarven gradvist erstattet af arvæv, hvilket reducerer dens evne til at producere røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Som følge heraf kan milten og leveren blive forstørrede, fordi disse organer forsøger at overtage blodcelleproduktionen. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og andre symptomer relateret til nedsat antal blodceller.

Forsøgs-ID:
2024-513325-23-00
Protokolkode:
APHP190648
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af pacritinib til behandling af knoglemarvsfibrose hos patienter med myelofibrose og lavt antal blodplader

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Fortsat behandling med RVU120 til patienter med tilbagefald af myelodysplastisk syndrom, akut myeloid leukæmi eller fremskredne solide tumorer, som tidligere har deltaget i RVU120-studier

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig Italien Polen Spanien