Undersøgelse af ny medicin (empasiprubart) til behandling af muskelbetændelse (dermatomyositis) hos voksne

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet dermatomyositis, som er en sjælden tilstand, der påvirker både muskler og hud. Dermatomyositis hører til en gruppe af sygdomme kaldet myositis, som betyder betændelse i musklerne. Personer med denne sygdom oplever ofte muskelsvaghed, især i armene og benene, samt karakteristiske hudforandringer som udslæt og rødme, særligt omkring øjnene, på knoglerne i fingrene og andre steder på kroppen. Sygdommen kan gøre det svært at udføre daglige aktiviteter som at gå på trapper, rejse sig fra en stol eller løfte ting over hovedet.

Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og virkningen af et nyt lægemiddel kaldet empasiprubart hos voksne med dermatomyositis. Empasiprubart er et eksperimentelt lægemiddel, der endnu ikke er godkendt til behandling af denne sygdom. I studiet vil nogle deltagere få empasiprubart, mens andre vil få placebo. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel, og hvem der får placebo, før studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagerne modtage behandling i flere måneder og blive fulgt tæt af læger og sygeplejersker. Der vil blive taget blodprøver for at overvåge sikkerhed og måle forskellige markører i blodet, som kan vise, om behandlingen virker. Deltagerne vil også blive undersøgt regelmæssigt for at vurdere deres muskelfunktion, hudsymptomer og generelle helbred. Studiet vil følge deltagerne i op til 90 uger for at få et komplet billede af, hvordan behandlingen påvirker deres tilstand over tid.

1 Screening og baseline vurdering

Du gennemgår forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene for at deltage i studiet. Dette omfatter blodprøver, fysiske undersøgelser og vurdering af din dermatomyositis (en sjælden autoimmun sygdom, der påvirker muskler og hud).

Dine muskler og hud vil blive undersøgt for at måle sværhedsgraden af din sygdom. Du skal have mindst mild hudsygdom for at kunne deltage.

Blodprøver tages for at måle niveauerne af forskellige enzymer som kreatinkinase, aldolase og andre markører, der viser muskelskade.

Du skal være vaccineret mod meningokokker, pneumokokker og Haemophilus influenza type B mindst 14 dage før første behandling.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du bliver tilfældigt tildelt til at modtage enten empasiprubart (det undersøgende lægemiddel) eller placebo (en inactive væske). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Behandlingen gives som intravenøs infusion (direkte i blodåren gennem et drop). Lægemidlet leveres som et koncentrat, der blandes med væske før administration.

Du fortsætter med din nuværende baggrundsbehandling for dermatomyositis under hele studieperioden.

3 Behandlingsperiode og opfølgning

Behandlingen fortsætter i op til 25 uger. Under denne periode vil du have regelmæssige besøg på klinikken for at modtage infusioner og blive overvåget.

Ved hver visit vil dit behandlingsteam vurdere din sikkerhed og eventuelle bivirkninger. De vil også måle, hvor godt behandlingen virker på dine muskler og hud.

Der tages regelmæssigt blodprøver for at overvåge din helbred og sikkerhed under behandlingen.

4 Effektmåling på uge 13 og 25

På uge 13 og 25 vil din tilstand blive vurderet ved hjælp af Total Improvement Score (TIS). Dette er en samlet score, der måler forbedringer i forskellige aspekter af din dermatomyositis, herunder muskelstyrke, hudsymptomer og andre relevante faktorer.

Disse målinger hjælper med at bestemme, hvor effektiv behandlingen har været for din specifikke tilstand.

5 Opfølgningsperiode efter behandling

Efter behandlingsperioden fortsætter opfølgningen i op til 90 uger i alt for at overvåge din sikkerhed og eventuelle langsigtede effekter.

Under denne periode vil du stadig have regelmæssige besøg eller kontakter for at rapportere eventuelle bivirkninger eller ændringer i din tilstand.

Alle bivirkninger, der opstår under hele studieperioden, vil blive registreret og vurderet af behandlingsteamet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel og have nået den lovlige alder for at give samtykke til kliniske studier i dit område
  • Du skal være i stand til at give skriftligt samtykke og følge kravene i studiet
  • Du skal acceptere at bruge passende prævention i overensstemmelse med lokale regler. Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest både ved screeningen og lige før du får studiemedicinen
  • Du skal have en klinisk diagnose af dermatomyositis (en sygdom der påvirker hud og muskler) eller juvenil dermatomyositis (samme sygdom hos børn). Hvis du har juvenil dermatomyositis, skal diagnosen være stillet inden for de sidste 5 år
  • Du skal have aktiv muskelsygdom forbundet med klassisk dermatomyositis eller juvenil dermatomyositis ved screeningen og før den første dosis studiemedicin, og mindst én af følgende:
    • Forhøjede niveauer af kreatinkinase, aldolase, laktatdehydrogenase, aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase (alle er stoffer i blodet der viser muskelskade) ved screeningen
    • En elektromyografi (en test der måler musklernes elektriske aktivitet) udført inden for 18 uger før den første dosis studiemedicin
    • En MR-scanning der viser aktiv muskelbetændelse inden for 18 uger før den første dosis studiemedicin
    • En muskelbiopsi (hvor et lille stykke muskelvæv udtages til undersøgelse) der viser tegn på aktiv betændelse inden for 18 uger før den første dosis studiemedicin
  • Du skal have mindst mild hudsygdom ved screeningen
  • Du skal overholde kravene til tilladt baggrundsbehandling for dermatomyositis ved screeningen
  • Du skal have fået de første vaccinationer mod meningokokker (bakterier der kan forårsage hjernehindebetændelse), pneumokokker (bakterier der kan forårsage lungebetændelse) og Haemophilus influenza type B (en bakterie der kan forårsage alvorlige infektioner) mindst 14 dage før den første dosis studiemedicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har anden type muskelbetændelse end dermatomyositis (en sygdom der påvirker både muskler og hud)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller alvorlige immunsygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der undertrykker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem) i høje doser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tidligere haft alvorlige bivirkninger til lignende medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske forsøg samtidig
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge instruktionerne i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået visse vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser unormale værdier for lever- eller nyrefunktion

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Hospital Universitario Rio Hortega Valladolid Spanien
Nova Reuma Domyslawska I Rusilowicz Lekarza Reumatologa I Fizjoterapeuty sp.p. Białystok Polen
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma Rom Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Andreas Syngros Hospital Of Venereal And Dermatological Diseases Athen Grækenland
General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou Thessaloniki Grækenland
Hospital Quirón Salud Infanta Luisa Sevilla Spanien
Pelfuskd Pfrqejex Lmlyirqe Pmqc Do Hwq Mac Phufu Hzyysh Poznań Polen
Aisuuyp Umomw Svslhxdib Ljitax Dd Btleqri Bologna Italien
Ujvqybudyb Gslatmu Hkqedajr Adyrlyi Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
01.02.2025
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.02.2025
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.02.2025
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.02.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Empasiprubart er et eksperimentelt lægemiddel, der testes som en mulig behandling for dermatomyositis. Dette lægemiddel er designet til at påvirke immunsystemet og kan hjælpe med at reducere inflammation og forbedre muskelsymptomer hos patienter med dermatomyositis. Empasiprubart gives som en indsprøjtning og er stadig under udvikling, så forskerne undersøger, om det er sikkert og effektivt til behandling af denne tilstand.

Placebo er en inaktiv behandling, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive stoffer. Placebo bruges i denne undersøgelse til at sammenligne med empasiprubart for at afgøre, om det nye lægemiddel virkelig virker. Patienter, der får placebo, vil ikke vide, at de ikke får den aktive behandling, hvilket hjælper forskerne med at få mere nøjagtige resultater om, hvor godt empasiprubart virker.

Undersøgte sygdomme:

Myositis – En gruppe af inflammatoriske sygdomme, der påvirker musklerne og forårsager muskelsvaghed og -betændelse. Tilstanden opstår, når immunsystemet fejlagtigt angriber kroppens egne muskelvæv. Sygdommen kan udvikle sig gradvist over måneder eller år, eller den kan opstå pludseligt. Symptomerne inkluderer progressiv muskelsvaghed, især i arme og ben, samt muskelsmerter og -ømhed. Tilstanden kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen og kan variere i sværhedsgrad fra person til person.

Dermatomyositis – En autoimmun sygdom, der påvirker både muskler og hud, og som tilhører gruppen af inflammatoriske muskelsygdomme. Sygdommen karakteriseres ved muskelsvaghed kombineret med karakteristiske hudforandringer. De typiske hudtegn inkluderer rødlilla udslæt på øjenlåg, knoer, albuer og knæ, samt en rødlig udslæt på brystet og ryggen. Muskelsvaghed udvikler sig typisk gradvist og påvirker først muskler tæt på kroppens centrum, såsom hofter, skuldre og nakke. Sygdommen kan også påvirke indre organer som lungerne. Tilstanden forløber ofte i perioder med forværring og forbedring.

Forsøgs-ID:
2023-508337-14-00
Protokolkode:
ARGX-117-2301
NCT ID:
NCT06284954
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet dazukibart til behandling af muskelbetændelse (dermatomyositis eller polymyositis)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Bulgarien Ungarn Italien Polen Spanien Sverige
  • Undersøgelse af lægemidlet anifrolumab til behandling af muskelbetændelse (polymyositis og dermatomyositis) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig +7