Dette studie undersøger behandling af akut myeloid leukæmi (AML), en type blodkræft der udvikler sig hurtigt og påvirker de hvide blodlegemer. Studiet fokuserer specifikt på patienter med AML, der har bestemte genændringer kaldet NPM1-mutation eller KMT2A-rearragement, og som ikke er egnede til intensiv kemoterapi på grund af deres alder eller andre helbredsmæssige forhold. Behandlingen består af tre lægemidler: revumenib, azacitidin og venetoclax. Formålet med studiet er at undersøge, om tilføjelsen af revumenib til den sædvanlige kombination af azacitidin og venetoclax kan forlænge patienternes samlede overlevelse.
Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til enten at modtage den nye tredobbelte behandling med revumenib, azacitidin og venetoclax eller kun den standard todelte behandling med azacitidin og venetoclax eller placebo. Behandlingen gives i cyklusser, hvor patienterne modtager medicinen gennem flere uger efterfulgt af en pause. Læger vil regelmæssigt overvåge patienternes tilstand gennem blodprøver, knoglemarvsprøver og andre undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger.
Studiet vil også undersøge andre vigtige faktorer såsom, hvor lang tid det tager for patienterne at opnå komplet remission (når kræftcellerne ikke længere kan påvises), hvor længe denne remission varer, og hvordan behandlingen påvirker patienternes livskvalitet. Forskerne vil desuden analysere, hvordan kroppen behandler medicinen, og undersøge eventuelle mekanismer, der kunne gøre kræften resistent over for behandlingen. Gennem detaljerede analyser af blod- og knoglemarvsprøver vil studiet hjælpe med at identificere, hvilke patienter der har størst gavn af denne nye behandlingskombination.
1randomisering og behandlingsstart
Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at computeren beslutter, om du får den aktive medicin revumenib eller et placebo (inaktiv medicin), sammen med to andre lægemidler.
Alle patienter får azacitidin og venetoclax, men kun halvdelen får den aktive revumenib, mens den anden halvdel får placebo i stedet for revumenib.
Hverken du eller dit behandlingsteam ved, hvilken gruppe du er i under studiet.
2daglig tabletbehandling
Du skal tage tabletter hver dag. Disse tabletter indeholder enten revumenib eller placebo (afhængigt af din randomisering).
Tabletterne fås i forskellige styrker: 25 mg, 110 mg eller 160 mg.
Din læge vil bestemme den korrekte dosis til dig.
3venetoclax tabletter
Du skal også tage venetoclax tabletter dagligt. Disse tabletter findes i 10 mg og 50 mg styrker.
Din læge vil justere dosis af venetoclax baseret på din tilstand og reaktion på behandlingen.
Venetoclax er en filmovertrukken tablet, som du sluger hel.
4azacitidin injektioner
Du vil få azacitidin som injektioner under huden. Medicinen kommer som et pulver, der blandes til en suspension før injektion.
Azacitidin gives i koncentrationen 25 mg/mL.
Disse injektioner gives på hospitalet eller klinikken af sundhedspersonale.
5behandlingscyklusser
Din behandling er organiseret i cyklusser. En cyklus er en bestemt periode, hvor du får medicin efterfulgt af hvileperioder.
Du vil fortsætte med disse behandlingscyklusser, så længe medicinen virker, og du ikke får for alvorlige bivirkninger.
Dit behandlingsteam vil overvåge dig tæt gennem hver cyklus.
6regelmæssige hospitalsbesøg
Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet for at få azacitidin injektioner.
Under disse besøg vil dit behandlingsteam tage blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.
Du vil også blive undersøgt for bivirkninger og generel sundhedstilstand.
7overvågning af blodtal
Dit behandlingsteam vil nøje overvåge dine blodtal, især antallet af hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader.
Hvis dine blodtal bliver for lave, kan du have brug for blodtransfusioner eller andre støttebehandlinger.
Målet er at se dine normale blodtal vende tilbage (dette kaldes hæmatopoietisk restitution).
8evaluering af behandlingsrespons
Dit behandlingsteam vil regelmæssigt kontrollere, om behandlingen virker ved at tage knoglemarvsbiopsier og blodprøver.
De leder efter tegn på komplet remission (CR), hvilket betyder, at leukæmicellerne ikke længere kan påvises.
De kan også teste for minimal residual sygdom (MRD) for at se, om der stadig er meget små mængder leukæmiceller tilbage.
9langtidsopfølgning
Selv efter at behandlingen er afsluttet, vil du fortsætte med at have regelmæssige opfølgningsbesøg.
Formålet er at overvåge din sundhed, kontrollere for tegn på, at leukæmien kommer tilbage, og håndtere eventuelle langsigtede virkninger.
Du vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet for at hjælpe forskerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.
10sikkerhedsovervågning
Gennem hele studiet vil dit behandlingsteam nøje overvåge dig for bivirkninger og uønskede hændelser.
Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet for deres alvorlighed.
Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din behandling blive justeret eller stoppet.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel – der er ingen øvre aldersgrænse
Du skal have nydiagnosticeret NPM1-muteret AML eller KMT2A-rearrrangeret AML – dette er bestemte typer af blodkræft, som skal bekræftes af et speciallaboratorium
Du skal have mindst 10% blaster i dit blod – blaster er umodne kræftceller
Du må ikke være egnet til intensiv kemoterapi. Dette kan være fordi:
Du er 75 år eller ældre
Du er mellem 18-74 år, men har helbredsproblemer som gør intensiv kemoterapi uegnet, såsom hjerteproblemer, lungeproblemer eller nyreproblemer
Dit hvide blodtal skal være under 25 x 10⁹/L – dette kan reguleres med medicin før studiet starter
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt – dit kreatinin (et mål for nyrefunktion) må ikke være for højt
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt – dine levertal må ikke være for høje
Du skal forventes at leve mindst 12 uger ifølge din læge
Du skal kunne forstå og være villig til at underskrive en samtykke-erklæring
Hvis du er mand, skal du:
Bruge kondom under seksuel kontakt med kvinder, der kan blive gravide
Ikke donere sæd under studiet og 6 måneder efter
Undgå at blive far under behandlingen og 6 måneder efter
Hvis du er kvinde, skal du:
Enten ikke kunne blive gravid (efter overgangsalderen eller steriliseret)
Eller hvis du kan blive gravid: bruge sikker prævention, have en negativ graviditetstest og undgå graviditet under studiet og 6 måneder efter
Ikke amme under studiet og i 2 måneder og 1 uge efter
Ikke donere æg under studiet og 6 måneder efter
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du er under 18 år gammel
Du har tidligere fået behandling for akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) med undtagelse af kortvarig behandling med hydroksiurea (medicin der sænker antallet af hvide blodlegemer)
Du er egnet til intensiv kemoterapi (kraftig cancerbehandling)
Din NPM1-mutation (en bestemt genetisk forandring i kræftcellerne) er ikke bekræftet
Du har en anden type kræft, som ikke er blevet behandlet med succes eller som er kommet tilbage inden for de sidste 2 år
Du har alvorlige problemer med hjertet, som gør det farligt at få denne behandling
Du har akut promyelocytisk leukæmi (en særlig type blodkræft)
Du har en aktiv infektion, som ikke kan kontrolleres
Du har alvorlige problemer med leveren eller nyrerne
Du er gravid eller ammer
Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under studiet
Du har tidligere haft en alvorlig allergisk reaktion over for medicin, der ligner den, som bruges i studiet
Du deltager i andre medicinske studier samtidig
Du har en tilstand, som gør det umuligt at følge studiets regler og procedurer
Revumenib er et eksperimentelt lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kræftcellerne. Dette lægemiddel er designet til at forhindre kræftceller i at vokse og dele sig ved at målrette specifikke forandringer i cellernes DNA. Revumenib gives som en del af kombinationsbehandlingen for at øge effektiviteten af de andre lægemidler.
Azacitidin er et kemoterapi-lægemiddel, der virker ved at ændre måden, som kræftcellernes gener fungerer på. Det hjælper med at gendanne normale celleprocesser og kan få kræftceller til at stoppe med at vokse eller endda dø. Azacitidin gives normalt som indsprøjtning under huden og er allerede godkendt til behandling af visse blodkræftformer.
Venetoclax er et målrettet kræftlægemiddel, der blokerer et protein kaldet BCL-2, som hjælper kræftceller med at overleve. Ved at blokere dette protein kan venetoclax få kræftcellerne til at dø. Dette lægemiddel tages som tabletter gennem munden og er allerede godkendt til behandling af flere typer blodkræft.
Akut myeloid leukæmi (AML) – Akut myeloid leukæmi er en type kræft, der påvirker blodets hvide blodlegemer og knoglemarven. Sygdommen opstår, når de umodne hvide blodlegemer, kaldet myeloide celler, begynder at vokse og formere sig ukontrolleret i knoglemarven. Disse unormale celler kan ikke fungere normalt og fortrænger de sunde blodceller. Sygdommen udvikler sig hurtigt, og de abnorme celler spreder sig fra knoglemarven til blodbanen og kan påvirke andre organer. NPM1-muteret AML er en specifik undertype, hvor der er sket ændringer i NPM1-genet. KMT2A-rearrangeret AML er en anden undertype, hvor der er sket omlejringer i KMT2A-genet, hvilket påvirker cellernes normale funktion.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Estland 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Italien 
Litauen 
Norge 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
Østrig 
