Undersøgelse af ny behandling med navitoclax alene eller sammen med ruxolitinib hos patienter med myelofibrose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myeloproliferative neoplasmer, som er en gruppe af blodsygdomme hvor knoglemarven producerer for mange blodceller. De specifikke sygdomme der studeres omfatter myelofibrose, essentiel trombocytæmi, polycytæmi vera og kronisk myelomonocytær leukæmi. Myelofibrose er en tilstand hvor knoglemarven bliver arret og har svært ved at producere normale blodceller. Studiet vil teste medicinen navitoclax både alene og i kombination med ruxolitinib, som allerede bruges til behandling af disse sygdomme.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af navitoclax samt undersøge hvordan medicinen optages og nedbrydes i kroppen. Studiet består af flere forskellige dele, hvor hver del fokuserer på forskellige aspekter af behandlingen. I nogle dele vil deltagerne kun få navitoclax, mens andre vil få det sammen med ruxolitinib. En del af studiet undersøger specifikt hvordan navitoclax påvirker hjerterytmen ved at måle elektrisk aktivitet i hjertet med elektrokardiogram. En anden del ser på hvordan navitoclax påvirker nedbrydningen af andre mediciner i kroppen.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres helbred og sikkerhed. Dette inkluderer blodprøver, fysiske undersøgelser, måling af vitale tegn som blodtryk og puls, samt elektrokardiogrammer for at tjekke hjertefunktionen. Der vil også blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle mængden af medicin i blodet. Læger vil nøje overvåge eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov. En særlig del af studiet er designet til at give fortsat adgang til navitoclax for patienter i Frankrig og Bulgarien, som allerede har deltaget i tidligere studier og har gavn af behandlingen.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil modtage navitoclax som hovedbehandling. Navitoclax er et lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kræftceller for at hjælpe med at stoppe deres vækst.

Afhængigt af hvilken del af undersøgelsen du deltager i, kan du også modtage andre lægemidler som ruxolitinib (Jakavi tabletter i enten 5 mg eller 10 mg styrke) eller celecoxib.

Ruxolitinib er et lægemiddel, der hæmmer bestemte enzymer kaldet JAK-proteiner, som spiller en rolle i sygdomsprocessen. Celecoxib er et smertestillende og betændelseshæmmende lægemiddel.

2 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du vil gennemgå regelmæssige fysiske undersøgelser for at vurdere din generelle helbredstilstand.

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle niveauerne af lægemidlerne i dit blod og for at overvåge din lever-, nyre- og knoglemarvsfunktion.

Du vil få taget hjerterytmeundersøgelser (EKG) for at overvåge din hjertefunktion, herunder målinger af QTcF-intervallet, som er et mål for hjertets elektriske aktivitet.

3 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele undersøgelsen vil eventuelle bivirkninger blive nøje overvåget og registreret.

Din vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt regelmæssigt.

Der vil blive udført laboratorietest including blod- og urinprøver for at overvåge din krops reaktion på behandlingen.

4 Specifikke undersøgelser afhængig af undersøgelsesdel

Hvis du deltager i del 3 af undersøgelsen, vil fokus være på at måle, hvordan navitoclax påvirker dit hjertesrytme gennem detaljerede EKG-målinger.

Hvis du deltager i del 4, vil du få en enkelt dosis celecoxib for at undersøge, hvordan navitoclax påvirker den måde, din krop behandler dette lægemiddel.

Hvis du deltager i del 5, vil du modtage både navitoclax og ruxolitinib for at undersøge, hvordan disse lægemidler interagerer i din krop.

5 Vurdering af behandlingseffekt

Der vil blive foretaget foreløbige vurderinger af, hvor godt behandlingen virker på din sygdom.

Dette kan inkludere målinger af symptomer, blodværdier og andre faktorer relateret til din tilstand med myeloproliferativ neoplasme (en gruppe af sygdomme, hvor knoglemarven producerer for mange blodceller).

6 Fortsættelse af behandling (del 6)

Hvis du deltager i del 6 af undersøgelsen, vil du fortsætte med at modtage navitoclax, hvis du allerede har deltaget i andre navitoclax-undersøgelser i Frankrig eller Bulgarien og har haft gavn af behandlingen.

Du skal have afsluttet alle nødvendige undersøgelser i dit tidligere studie, før du kan begynde i denne fortsættelsesdel.

7 Afsluttende vurderinger

Ved afslutningen af behandlingsperioden vil der blive foretaget omfattende vurderinger af din tilstand.

Dette inkluderer finale blodprøver, fysisk undersøgelse og evaluering af eventuelle bivirkninger.

Alle data om lægemidlernes virkning og sikkerhed vil blive samlet og analyseret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have en dokumenteret diagnose af primær myelofibrose (en type blodsygdom), sekundær myelofibrose, essentiel trombocytæmi (en tilstand med for mange blodplader), polycytæmi vera (en tilstand med for mange røde blodlegemer) eller kronisk myelomonocytær leukæmi som defineret af WHO-klassifikationen
Du skal have behov for behandling og have fejlet eller ikke kunne tåle mindst én tidligere behandling
Du skal være uegnet til allogen stamcelletransplantation (en behandling hvor stamceller fra en donor transplanteres)
Du skal have en ECOG performance status på 2 eller mindre (dette er en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
Dine laboratorieprøver skal vise acceptable værdier for knoglemarvsreserver (hvor mange blodceller din knoglemarv kan producere), blodpladeantal, neutrofil antal (en type hvide blodlegemer), nyrefunktion, leverfunktion og leverenzymer, AST og ALT (leverenzymer), bilirubin (et stof der viser leverfunktion), koagulation (blodets evne til at størkne) og kalium i blodet
Ved screening skal dit QTcF-interval (et mål for hjerterytmen på et EKG) være 450 millisekunder eller mindre
Hvis du deltager i del 5 af studiet, skal du have primær myelofibrose eller myelofibrose efter polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi
Hvis du deltager i del 5, skal du enten aldrig have fået JAK2-hæmmer behandling før, eller have fået ruxolitinib behandling der opfylder specifikke kriterier
Hvis du deltager i del 6, skal du i øjeblikket modtage navitoclax i Frankrig eller Bulgarien i et navitoclax klinisk studie og få klinisk gavn af behandlingen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke myelofibrose (en sygdom hvor knoglemarven danner arvæv i stedet for sunde blodceller) eller andre lignende blodsygdomme som kræves for dette studie
Du er ikke japansk eller taiwanesisk statsborger (dette gælder kun for visse dele af studiet)
Du har alvorlige hjerteproblemer eller unormal hjerterytme (uregelmæssig hjertebanken)
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du tager medicin som kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i din krop
Du har haft alvorlige blødningsproblemer eller har høj risiko for blødning
Du har meget lave blodtal (for få blodceller i blodet)
Du har fået stamcelletransplantation (behandling hvor sunde stamceller sættes ind i knoglemarven)
Du har en aktiv infektion som kræver behandling
Du kan ikke tage de mediciner som kræves i studiet
Du har deltaget i et andet medicinstudie inden for de sidste 30 dage
Du har problemer med at forstå eller følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Centre Antoine Lacassagne	Nice	Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Klinikum Kassel GmbH	Kassel	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie	Amiens	Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD	Sofia	Bulgarien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD	Plovdiv	Bulgarien
Idiobaih Cjbhzf Djcycfbeevhzhxfbu	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Aqcawquyya Paecgwgd Hlqhxqdx De Pqcen	Paris	Frankrig
Cqvkrp Haweacnqsdt Rbrcjjmi Dqgtrnmqkvkkvq	Angers	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	22.04.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	22.04.2021
Italien	rekrutterer ikke	22.04.2021
Kroatien	rekrutterer ikke	22.04.2021
Spanien	rekrutterer ikke	22.04.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	22.04.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Navitoclax er en eksperimentel medicin, der undersøges som en potentiel behandling for blodkræft. Denne medicin virker ved at blokere bestemte proteiner i kræftcellerne, hvilket kan få cellerne til at dø. I dette studie testes navitoclax både alene og i kombination med anden medicin for at se, hvor sikkert og effektivt det er for patienter med forskellige typer blodkræft.

Ruxolitinib er en medicin, der allerede er godkendt til behandling af visse typer blodkræft. Den virker ved at blokere specifikke enzymer, der bidrager til sygdommens udvikling. Ruxolitinib hjælper med at reducere symptomer som forstørret milt og andre problemer forbundet med blodkræft. I dette studie undersøges det, hvordan denne medicin fungerer sammen med navitoclax.

Celecoxib er en smertestillende og betændelseshæmmende medicin, der normalt bruges til at behandle smerter og hævelser. I dette studie bruges celecoxib ikke til at behandle patienternes blodkræft, men for at teste, hvordan navitoclax påvirker kroppens evne til at bearbejde andre medikamenter. Dette hjælper forskerne med at forstå, hvordan navitoclax kan påvirke andre medikamenter, som patienter måske tager.

Undersøgte sygdomme:

Myelofibrose

Myelofibrose – En sygdom i knoglemarven hvor det normale blodproducerende væv gradvist erstattes af arvæv. Knoglemarven mister sin evne til at producere normale blodceller effektivt. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder eller år. I tidlige stadier kan patienterne have få eller ingen symptomer. Efterhånden som sygdommen skrider frem, kan der opstå forstørrelse af milten og leveren. Blodproduktionen kan flytte fra knoglemarven til andre organer som milt og lever.

Myeloproliferative neoplasmer – En gruppe af sygdomme hvor knoglemarven producerer for mange af én eller flere typer blodceller. Disse sygdomme opstår når celler i knoglemarven vokser og deler sig ukontrolleret. Sygdommene udvikler sig typisk langsomt over flere år. De påvirkede celler kan være røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Knoglemarven kan blive tykkere og mere tæt end normalt. Milten kan blive forstørret fordi den forsøger at hjælpe med blodproduktionen.

Forsøgs-ID:

2023-507274-40-00

Protokolkode:

M19-753

NCT ID:

NCT04041050

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny behandling med navitoclax alene eller sammen med ruxolitinib hos patienter med myelofibrose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?