Undersøgelse af methylprednisolon behandling til spædbørn med NEHI – en sjælden lungesygdom med unormal vækst af nerveceller

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger neuroendokrine cellers hyperplasi i spædbarnsalderen, som er en sjælden lungesygdom, der påvirker meget små børn. Sygdommen medfører abnorm vækst af særlige celler i lungerne, hvilket kan gøre det svært for barnet at trække vejret normalt og kan kræve iltbehandling. Behandlingen, der vil blive undersøgt, er methylprednisolon, som er et steroid-lægemiddel, der gives i korte intensive perioder kaldet pulser over en periode på 6 måneder.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt methylprednisolon-pulser er til at reducere behovet for iltbehandling hos børn med denne lungesygdom. Under studiet vil børnene modtage medicinen i bestemte intervaller og blive fulgt tæt af læger i 18 måneder efter behandlingens start. Lægerne vil overvåge børnenes vejrtrækning, iltbehov og generelle helbred gennem forskellige undersøgelser og tests.

Studiet vil også undersøge sikkerheden ved behandlingen ved at holde øje med eventuelle bivirkninger som højt blodtryk eller forhøjet blodsukker. Derudover vil forskerne måle, hvordan behandlingen påvirker både børnenes og familiernes livskvalitet gennem spørgeskemaer. CT-scanninger af lungerne vil blive brugt til at følge ændringer i lungevævet over tid og vurdere, om behandlingen hjælper med at forbedre de områder af lungerne, der er påvirket af sygdommen.

1 Optagelse i undersøgelsen

Du vil blive optaget i undersøgelsen på baggrund af din diagnose og dit behov for iltbehandling. Din tilstand kaldes neuroendokrine cellers hyperplasi i spædbarnsalderen (NEHI), som er en lungesygdom der påvirker åndedræt.

Dit startpunkt i undersøgelsen kaldes M0, hvilket betyder måned 0. Fra dette tidspunkt vil alle efterfølgende besøg blive talt i måneder fremad.

2 Indledende vurdering

Ved M0 vil din læge foretage forskellige målinger og tests for at vurdere din aktuelle tilstand. Dette inkluderer vurdering af dit iltstofbehov både når du er vågen og når du sover.

Du vil få målt din åndefrekvens i hvile og din iltmætning (SpO2), som viser hvor godt dit blod optager ilt.

Dine forældre vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om livskvalitet og hvordan sygdommen påvirker familien. Disse spørgeskemaer hedder PedsQL og chILD QoL.

3 Start på medicinbehandling

Du vil begynde behandling med medicinen methylprednisolon, som er et kortikosteroid (binyrebarkhormon). Dette gives som pulsbehandling, hvilket betyder høje doser givet i korte perioder.

Før hver methylprednisolon-behandling vil din læge kontrollere dit blodsukker på fastende mave for at sikre, at det ikke er for højt.

På de dage hvor du får methylprednisolon, vil dit blodtryk blive målt for at sikre, at det ikke bliver for højt.

4 Behandlingsperiode – første 6 måneder

Methylprednisolon-behandlingen vil fortsætte i 6 måneder fra M0 til M6. Du vil modtage medicinen som pulsbehandling i denne periode.

Din læge vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger ved medicinen, herunder forhøjet blodtryk og blodsukker.

Hvis du får brug for sondeernæring på grund af vægttab eller dårlig vægtøgning, vil dette blive registreret.

5 Vurdering ved 6 måneder (M6)

Ved M6 vil du få foretaget en CT-scanning af dine lunger for at se, om de karakteristiske forandringer er blevet bedre, værre, eller uændrede.

Din læge vil kontrollere dit blodtryk og blodsukker på de dage, hvor du får methylprednisolon-behandling.

Behandlingen med methylprednisolon vil stoppe efter 6 måneder ved M6.

6 Opfølgningsperiode – måneder 6 til 18

Efter at methylprednisolon-behandlingen er stoppet, vil du fortsætte med at blive fulgt i undersøgelsen uden at få studiemedicin.

Din læge vil registrere, hvis du får brug for antibiotika på grund af lungeinfektioner eller hvis du bliver indlagt på hospital på grund af åndedrætsbesvær.

Din iltbehandling vil fortsætte som normalt baseret på dit behov, og din læge vil følge dit iltstofbehov nøje.

7 Slutvurdering ved 18 måneder (M18)

Ved M18 vil din læge vurdere, om du stadig har behov for iltbehandling. Dette er undersøgelsens vigtigste måleparameter.

Du vil få målt din åndefrekvens i hvile for at se, om den er normal.

Der vil blive foretaget en ny CT-scanning af dine lunger for at vurdere eventuelle forandringer siden M6.

Dine forældre vil igen udfylde de samme spørgeskemaer om livskvalitet som ved M0 for at se, om der er sket forbedringer.

8 Afslutning af undersøgelsen

Efter M18-besøget er din deltagelse i undersøgelsen afsluttet.

Din læge vil samle alle data fra de 18 måneder for at vurdere, om methylprednisolon-behandlingen har været effektiv til at reducere dit behov for iltbehandling.

Du vil fortsætte med at få almindelig lægebehandling for din lungesygdom efter undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Dit barn skal være under 12 måneder gammelt
  • Dit barn skal have fået stillet diagnosen NEHI (en sjælden lungesygdom hos spædbørn) på en af følgende måder:
    • En Liptzin score på mindst 7 ud af 10 point (dette er en vurdering af symptomer) sammen med en CT-scanning af brystet, der viser specielle forandringer i lungerne kaldet mælkeglas-områder i bestemte dele af lungerne
    • Eller mistanke baseret på symptomer og CT-scanning sammen med en lungebiopsi (prøve af lungevæv), der viser for mange neuroendokrine celler (specielle celler i luftvejene) – mindst 10% af cellerne i luftvejenes vægge
  • Dit barn skal have behov for iltbehandling (ekstra ilt) enten når barnet er vågen og/eller sover, baseret på de normale retningslinjer for børn
  • Dit barn skal følges på et af de deltagende RespiRare-centre (specialiserede børnelungeklinikker)
  • Du som forælder eller værge skal have givet skriftligt samtykke til, at dit barn kan deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion i kroppen, der kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke være med, hvis du har fået vaccination med levende vacciner inden for de sidste 4 uger – dette er vacciner, der indeholder svækkede, men stadig levende sygdomsfremkaldende organismer
  • Du udelukkes, hvis du har en kronisk sygdom, der påvirker dit immunsystem og gør det svagere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom – dette er en tilstand, hvor kroppens eget immunsystem angriber sunde celler
  • Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige hjerte- eller nyreproblemer
  • Du udelukkes, hvis du har ukontrolleret diabetes – sukkersyge hvor blodsukkeret ikke er stabilt reguleret
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv tuberkulose eller andre alvorlige lungeinfektioner
  • Du kan ikke være med, hvis du tager andre immunsuppressive lægemidler – medicin, der svækker immunsystemet
  • Du udelukkes, hvis du har en aktiv kræftsygdom eller har fået kræftbehandling inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har osteoporose – knogleskørhed hvor knoglerne bliver svage og skrøbelige
  • Du kan ikke være med, hvis du har glaukom – øjensygdom med forhøjet tryk i øjet
  • Du udelukkes, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykiatriske lidelser, der ikke er stabilt behandlet – mentale sygdomme som depression eller angst
  • Du kan ikke være med, hvis du har været udsat for varicella eller herpes zoster inden for de sidste 21 dage – skoldkopper eller helvedesild

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil Créteil Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion St Denis Frankrig
Fondation Lenval Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Cfrell Hpxssyqmczm Ufezhtmjhnavc Ravkh Reims Frankrig
Avuukzuzdp Plwxhram Haeqsnjd Dl Meeeabidf Marseille Frankrig
Cpyevg Hhdczoitjed Rsisghfz Dkemmkifwbycmk Angers Frankrig
Ccztvi Hkmalxiovmj Rvastqsr Uhcwbrkuzkpdm Dq Tgjmg Tours Frankrig
Cyszsk Hsokkqrmwhq Eu Uactbhdtpzkox Dz Lxmusqe Limoges Frankrig
Bnjchqyy Ufkgsyazdr Hrxoopbq Cjdtyq Besançon Frankrig
Cmyr Dz Nzxzu Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Hhdclqsp Uiajuuswxcjgky Scranbyoav &fweryi Hfixamz dk Hdrxiznhynv Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
15.04.2024

Forsøgssteder

Methylprednisolone er et steroid-medicin, der bruges til at reducere betændelse i kroppen. Dette lægemiddel virker ved at dæmpe immunsystemet og mindske hævelse i lungerne. I dette studie gives methylprednisolone i form af “pulser”, hvilket betyder høje doser givet over korte perioder. Målet er at hjælpe børn med NEHI (en sjælden lungesygdom) med at få mindre brug for iltbehandling ved at reducere betændelsen i deres lunger.

Neuroendokrin celleproliferation i spædbarnsalderen – Dette er en sjælden lungesygdom, der påvirker meget små børn, typisk under to år. Sygdommen er karakteriseret ved en unormal ophobning af neuroendokrine celler i lungernes små luftveje. Disse celler producerer normalt hormoner og signalstoffer, men ved denne tilstand samler de sig i uforholdsmæssigt store mængder. Tilstanden påvirker barnets evne til at trække vejret normalt og kan føre til vedvarende behov for ekstra ilt. Symptomerne omfatter hurtig vejrtrækning, iltmangel og træthed under fysisk aktivitet. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan påvirke barnets vækst og udvikling over tid.

Forsøgs-ID:
2023-508132-65-00
Protokolkode:
APHP230821
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland