Dette studie undersøger personer med primær immundefekt, som er en tilstand hvor kroppens immunforsvar ikke fungerer korrekt. Deltagerne vil modtage behandling med medicinen leniolisib, som gives som filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden. Leniolisib kan også være kendt under kodenavnet CDZ173. Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af leniolisib ved behandling af forstyrrelser i immunsystemet hos personer med primær immundefekt.
Studiet er en forlængelse af tidligere studier, hvilket betyder at kun personer som allerede har deltaget i de tidligere studier med leniolisib kan være med. Deltagerne vil fortsætte med at tage leniolisib i en længere periode for at undersøge hvordan medicinen virker over tid. Under studiet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at følge deltagernes helbred og sikkerhed, herunder måling af vitale tegn, blodprøver og fysiske undersøgelser.
Der vil også blive foretaget forskellige målinger for at vurdere hvordan behandlingen påvirker forskellige dele af immunsystemet og kroppen. Dette inkluderer målinger af blodceller som hæmoglobin, blodplader og forskellige typer af immunceller. Der vil blive lavet scanninger af lungerne og milten for at se om der sker ændringer i disse organer. Desuden vil der blive foretaget lungefunktionstest og måling af forskellige stoffer i blodet som kan vise hvordan immunsystemet fungerer. Studiet forventes at vare i flere år for at kunne følge den langsigtede effekt og sikkerhed af behandlingen.
Spanien 
