Undersøgelse af lægemidlet pembrolizumab til behandling af PML-hjerneinfektion hos patienter med svækket immunforsvar uden HIV

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af progressiv multifokal leukoencefalopati, også kaldet PML, hos patienter med svækket immunforsvar. PML er en sjælden og alvorlig hjerneinfektion forårsaget af JC-virus, som primært rammer personer med nedsat immunforsvar. Sygdommen påvirker den hvide substans i hjernen og kan føre til alvorlige neurologiske symptomer. Studiet fokuserer på patienter, hvis immunsystem er svækket af andre årsager end HIV-infektion eller behandling med biologiske lægemidler mod kroniske betændelsessygdomme.

Behandlingen, der undersøges, er pembrolizumab, som er et lægemiddel, der hjælper immunsystemet med at bekæmpe sygdomme mere effektivt. Formålet med studiet er at vurdere, om pembrolizumab kan hjælpe med at eliminere JC-virus fra cerebrospinalvæsken, som er den væske, der omgiver hjernen og rygmarven. Dette måles ved at undersøge væskeprøver udtaget gennem lumbalpunktur, hvor en tynd nål indsættes i ryggen for at udtage cerebrospinalvæske.

Under studiet vil deltagerne blive fulgt tæt over en periode på 12 måneder med regelmæssige undersøgelser og tests. Der vil blive foretaget lumbalpunkturer på forskellige tidspunkter for at måle mængden af JC-virus i cerebrospinalvæsken ved hjælp af PCR-test, som er en følsom metode til at påvise virus. Deltagernes neurologiske tilstand vil blive vurderet med forskellige standardiserede skalaer, der måler neurologisk funktion og grad af handicap. Der vil også blive foretaget MRI-scanninger af hjernen for at følge sygdommens udvikling.

1 Baseline undersøgelse

På dag 0 gennemfører du en grundig medicinsk undersøgelse. Lægen vil foretage forskellige tests og vurderinger for at fastslå din aktuelle helbredstilstand.

Du vil få taget blodprøver og andre nødvendige prøver til analyse.

Lægen vil foretage en lumbalpunktur (rygmarvsvæskeprøve), hvor der tages en prøve af væsken omkring rygmarven og hjernen. Denne prøve analyseres for JCV virus ved hjælp af PCR-test, som kan påvise virusets genetiske materiale.

Din neurologiske tilstand vurderes ved hjælp af forskellige skalaer, der måler funktionsevne og symptomer.

2 Start af behandling med pembrolizumab

Du vil modtage pembrolizumab, som er et lægemiddel, der styrker immunsystemets evne til at bekæmpe infektioner og sygdomme.

Medicinen gives som en infusion direkte i blodårene gennem et drop. Behandlingen foregår på hospitalet.

Infusionen tager typisk omkring 30 minutter at gennemføre.

Du vil blive overvåget under og efter behandlingen for eventuelle bivirkninger.

3 Måned 1 kontrol

Efter én måned vender du tilbage til hospitalet for opfølgning.

Der foretages igen en lumbalpunktur for at kontrollere, om JCV virus stadig kan påvises i rygmarvsvæsken.

Din neurologiske tilstand vurderes ved hjælp af NIH Stroke Scale, Modified Rankin Scale og Glasgow Outcome Scale Extended. Disse skalaer måler forskellige aspekter af hjernefunktion og daglig funktionsevne.

Lægen vil kontrollere for eventuelle bivirkninger fra behandlingen og vurdere din generelle helbredstilstand.

4 Måned 2 kontrol

Du gennemfører samme type undersøgelser som ved måned 1 kontrollen.

Der foretages lumbalpunktur med PCR-analyse for JCV virus i rygmarvsvæsken.

Neurologiske vurderinger gennemføres for at følge udviklingen i din tilstand.

Lægen dokumenterer eventuelle ændringer i symptomer eller bivirkninger.

5 Måned 3 kontrol

Den tredje måneds kontrol følger samme mønster som de tidligere kontroller.

Lumbalpunktur og virusanalyse gennemføres igen.

Neurologiske tests fortsætter for at vurdere behandlingens effekt.

Denne periode fra start til måned 3 er særligt vigtig for at vurdere, om behandlingen har haft den ønskede effekt på virus niveauet.

6 Måned 6 kontrol

Ved 6 måneders kontrollen foretages neurologiske vurderinger med de samme skalaer som tidligere.

Der tages ikke nødvendigvis rygmarvsvæskeprøve på dette tidspunkt, medmindre lægen vurderer det nødvendigt.

Din funktionsevne og eventuelle neurologiske forandringer dokumenteres.

Bivirkninger og generel helbredstilstand vurderes fortsat.

7 Måned 12 kontrol

Den afsluttende kontrol efter ét år inkluderer samme neurologiske vurderinger som ved tidligere besøg.

Lægen vil foretage en samlet vurdering af behandlingens langsigtede effekter.

Din funktionsevne måles igen ved hjælp af de etablerede skalaer.

Eventuelle længerevarende bivirkninger dokumenteres og vurderes.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have fået stillet diagnosen PML (en hjernesygdom forårsaget af en virus) inden for de sidste 2 måneder ifølge de officielle retningslinjer
  • Der skal være påvist JCV virus (den virus der forårsager PML) i din cerebrospinalvæske (væsken omkring hjernen og rygmarven) ved den seneste prøve
  • Du skal have et svækket immunsystem (kroppens naturlige forsvar mod sygdomme) på grund af en tilstand, der ikke let kan ændres – dette gælder ikke patienter med HIV eller dem, der får biologisk behandling for kroniske betændelsessygdomme
  • Du eller din stedfortræder skal have underskrevet et informeret samtykke (et dokument der viser, at du forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen)
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge sikker prævention i 8 måneder (indtil 6 måneder efter den eksperimentelle behandling er slut)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har HIV (humant immundefektvirus), som er en virus der svækker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du får biologiske lægemidler til behandling af kroniske betændelsessygdomme – disse er særlige mediciner der påvirker immunsystemet og bruges til sygdomme som gigt eller psoriasis
  • Du kan ikke deltage hvis din immunsvækkelse kan vendes tilbage til normal – det betyder at dit immunsystem kan blive stærkt igen med den rigtige behandling
  • Du kan kun deltage hvis du har en form for immunsvækkelse som ikke kan ændres eller forbedres væsentligt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Aaaanzvbdi Patxuxgi Hqpwatyi Df Ppief Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pembrolizumab er en type kræftmedicin, der kaldes en immunterapi eller checkpoint-hæmmer. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe kroppens eget immunsystem med at blive stærkere og bedre til at bekæmpe infektioner og sygdomme. Pembrolizumab blokerer et protein kaldet PD-1, som normalt bremser immunsystemet. Ved at blokere dette protein kan immunsystemet arbejde mere effektivt. I dette studie undersøges det, om pembrolizumab kan hjælpe patienter med en alvorlig hjerneinfekt kaldet PML, som opstår når immunsystemet er svækket. Medicinen gives som en indsprøjtning direkte i blodbanen gennem en vene.

Progressiv multifokal leukoencefalopati – En sjælden og alvorlig hjerneinfektion forårsaget af JC-virus, der primært rammer personer med svækket immunforsvar. Sygdommen angriber den hvide hjernesubstans og ødelægger myelinskeden omkring nervecellerne. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan omfatte svaghed, synsforstyrrelser, taleforstyrrelser, hukommelsestab og personlighedsændringer. Sygdommen forværres typisk progressivt over tid, da immunforsvaret ikke er i stand til at bekæmpe virusinfektionen effektivt. JC-virus findes normalt inaktivt i kroppen hos de fleste mennesker, men når immunforsvaret er svækket, kan viruset reaktiveres og angribe hjernen. Neurologiske symptomer varierer afhængigt af, hvilke områder af hjernen der er påvirket.

Forsøgs-ID:
2023-503520-31-00
Protokolkode:
APHP211001
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland