Undersøgelse af lægemidlet olaparib til behandling af faste svulster hos børn og unge – er det sikkert at bruge?

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af lægemidlet olaparib hos børn og unge med solide tumorer, som er kræftsvulster der ikke indeholder væske eller hulrum. Studiet fokuserer på patienter med forskellige typer kræft, herunder osteosarkom (knoglekræft), rhabdomyosarkom og andre bløddelsarkom (muskel- og bindevævskræft), Ewing sarkom (en type knoglekræft), neuroblastom (nervecellekræft), medulloblastom og gliom (hjernetumorer). Alle disse kræfttyper har det til fælles, at de ikke har responderet på tidligere behandling eller er vendt tilbage efter behandling, og at der er påvist en defekt i generne, som normalt reparerer beskadiget DNA i cellerne.

Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af olaparib til børn og unge og undersøge, hvor godt de tåler medicinen. Olaparib virker ved at forhindre kræftceller i at reparere deres DNA, hvilket kan få dem til at dø. Under studiet vil patienterne modtage olaparib som tabletter, der tages gennem munden. Lægemidlet gives som den eneste kræftbehandling, hvilket kaldes monoterapi.

Studiet følger patienterne nøje for at overvåge bivirkninger og måle, hvor effektiv behandlingen er. Der tages regelmæssige blodprøver for at kontrollere organfunktion og måle koncentrationen af medicinen i blodet. Tumorstørrelsen vurderes med scanninger for at se, om kræften bliver mindre, forbliver stabil eller fortsætter med at vokse. Alle patienter skal have afleveret væv fra deres tumor til laboratorieundersøgelse for at bekræfte, at de har den type gendefekt, som gør dem egnede til behandling med olaparib.

1 Indledende evaluering og forberedelse

Du vil blive undersøgt grundigt for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver og billeddiagnostik for at vurdere din generelle sundhedstilstand og sygdommens udbredelse.

Der vil blive taget vævsprøver fra din tumor til analyse i et centralt laboratorium. Disse prøver skal undersøges for specifikke genændringer, der påvirker, hvordan celler reparerer beskadiget DNA.

Hvis du er over 2 år gammel, vil der også blive taget en blodprøve til genetisk testning, som sendes til det centrale laboratorium.

Din funktionsevne vil blive vurderet ved hjælp af standardiserede skalaer, afhængigt af din alder.

2 Start på behandlingen

Du vil begynde at tage olaparib som tabletter eller kapsler gennem munden. Medicinen hedder også Lynparza og kommer i styrken 100 mg.

Den nøjagtige dosis og hyppighed af medicinen vil blive bestemt baseret på din alder, vægt og hvordan du reagerer på behandlingen.

Du skal tage medicinen hver dag som anvist af undersøgelsesteamet.

3 Løbende overvågning og vurderinger

Du vil have regelmæssige lægebesøg for at overvåge din tilstand og kontrollere for eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver jævnligt for at kontrollere dine blodværdier og organfunktioner, herunder lever- og nyrefunktion.

Dine vitale funktioner som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt ved hvert besøg.

Du vil få foretaget billeddiagnostik som CT- eller MRI-scanninger for at se, hvordan din tumor reagerer på behandlingen.

4 Blodprøvetagning til medicin-måling

På bestemte tidspunkter vil der blive taget specielle blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen der er i dit blod.

Disse prøver hjælper med at forstå, hvordan din krop optager og nedbryder medicinen over tid.

5 Vurdering af behandlingsrespons

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt vurdere, hvordan din tumor reagerer på medicinen ved hjælp af standardiserede metoder.

For de fleste tumortyper bruges RECIST v1.1-kriterierne, som måler ændringer i tumorstørrelse.

For neuroblastom bruges INRC-kriterierne, og for hjernesvulster bruges RANO-kriterierne.

Der kan også bruges specielle scanninger som MIBG eller PET-scanninger til at vurdere sygdomsaktivitet.

6 Fortsættelse eller afslutning af behandling

Du vil fortsætte med at tage olaparib, så længe medicinen virker og du tolererer den godt.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger eller hvis din sygdom forværres, kan behandlingen blive justeret eller stoppet.

Dit behandlingsteam vil løbende evaluere fordele og risici ved at fortsætte behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være et barn eller en teenager med en kræfttype i kroppen eller hjernen, som er kommet tilbage eller ikke reagerer på behandling, og som har en bestemt type genændring (ændring i arvematerialet), og hvor der ikke findes andre standardbehandlinger
  • Kræfttyper kan inkludere osteosarkom (knoglekræft), rhabdomyosarkom (muskelkræft), andre bløddels-sarkomer (kræft i blødt væv), Ewing sarkom (knoglekræft), neuroblastom (nervekræft), medulloblastom (hjernekræft) og gliom (hjernekræft)
  • Du kan have fået et vilkårligt antal tidligere kræftbehandlinger
  • Lægen skal kunne få en vævsprøve fra din tumor, som er behandlet og opbevaret på en særlig måde, så den kan sendes til et centralt laboratorium for undersøgelse
  • Hvis du er 2 år eller ældre, skal der tages en blodprøve til undersøgelse af dine gener
  • Hvis du ikke har en gemt vævsprøve, kan lægen tage en ny biopsi (lille vævsprøve) som en del af din normale behandling
  • Du skal have en funktionsscore på mindst 50 på en skala, der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
  • Hvis du ikke har neuroblastom, skal du have mindst ét område med kræft, som ikke tidligere er blevet bestrålet, og som lægen kan måle og følge med scanninger
  • Hvis du har neuroblastom, skal du enten have kræft som kan ses på scanninger, eller kræft som kan påvises med særlige undersøgelser som MIBG-scanning eller PET-scanning (særlige røntgenundersøgelser)
  • Dine organer og dit knoglemarv (hvor blodet dannes) skal fungere normalt, hvilket kontrolleres med blodprøver taget inden for 28 dage før behandlingen starter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er gravid eller ammer dit barn
  • Du har en alvorlig allergi eller overfølsomhed over for olaparib eller andre stoffer i medicinen
  • Du har alvorlige problemer med knoglemarven – det væv inde i knoglerne der danner blodceller
  • Du har alvorlige problemer med dine nyrer eller din lever
  • Du har en aktiv infektion der kræver behandling med antibiotika givet direkte i blodet
  • Du har en anden type kræft end den solide tumor du behandles for
  • Du har tidligere haft alvorlige bivirkninger fra lignende medicin kaldet PARP-hæmmere
  • Du tager medicin der kan påvirke hvordan olaparib virker i kroppen
  • Du har problemer med at synke tabletter eller har sygdomme i mave-tarm systemet der forhindrer optagelse af medicin
  • Du har hjerteproblemer eller hjertearytmi – uregelmæssig hjerterytme
  • Du har fået anden eksperimentel behandling inden for de sidste 4 uger
  • Du har fået blodtransfusion eller medicin der stimulerer dannelsen af blodceller inden for de sidste 2 uger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Rigshospitalet København Danmark
Semmelweis University Budapest Ungarn
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Aiozpuvdpm Pehqjkbc Hyfgddpn Dj Meotrpmjp Marseille Frankrig
Fwnnzqzya Pzwq Li Itprvxdvmudts Bqpbijhmv Dfh Howbmobt Uspzqeyoclgvd Lb Pks Madrid Spanien
Hgatagly Vjny devifkzx Barcelona Spanien
Cgthgj Oivsw Lxoqway Lille Frankrig
Ihkafryg Cukre Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
17.10.2019
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
17.10.2019
Italien Italien
rekrutterer ikke
17.10.2019
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
17.10.2019
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
17.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Olaparib er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse former for kræft. Det virker ved at blokere et protein kaldet PARP, som hjælper kræftceller med at reparere skader i deres DNA. Når dette protein blokeres, kan kræftcellerne ikke reparere sig selv ordentligt og dør derfor. Olaparib gives som tabletter, der tages gennem munden. I dette studie undersøges det, om olaparib er sikkert og effektivt til behandling af børn og unge med solide tumorer (faste kræftknuder). Lægemidlet er allerede godkendt til voksne med visse kræftformer, men dette studie skal finde den rigtige dosis til børn og unge.

Undersøgte sygdomme:

Solide tumorer – Solide tumorer er en gruppe af kræftformer, hvor cancercellerne danner en fast masse eller knude i kroppens væv. Disse tumorer opstår, når normale celler begynder at vokse ukontrolleret og danner en samlet masse i stedet for at sprede sig som løse celler. Solide tumorer kan udvikle sig i mange forskellige organer og væv, herunder lunger, bryst, tyktarm, lever, nyre eller andre kropsdele. Sygdommen udvikler sig gradvist, hvor tumoren vokser i størrelse og kan påvirke det omkringliggende væv. De cancerceller, der udgør tumoren, kan have forskellige egenskaber afhængigt af, hvilket organ eller væv de stammer fra. Solide tumorer adskiller sig fra blodkræft, hvor cancercellerne cirkulerer frit i blodet eller lymfesystemet.

Forsøgs-ID:
2023-507904-30-00
Protokolkode:
D0816C00025
NCT ID:
NCT04236414
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ALE.

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Holland Spanien
  • Et studie af lægemidlet BMS-986517 hos voksne patienter med fremskreden kræft i form af solide tumorer

    Rekrutterer

    1 1
    Danmark Spanien