Nuvisertib (også kaldet TP-3654) er et eksperimentelt lægemiddel, som tages gennem munden i tabletform. Det er designet til at blokere specifikke proteiner i kræftceller, der hjælper dem med at vokse og overleve. Ved at blokere disse proteiner håber forskerne, at medicinen kan bremse sygdommens udvikling hos patienter med myelofibrose, en type blodsygdom der påvirker knoglemarven.

Momelotinib er et mundtligt lægemiddel, der bruges til behandling af myelofibrose. Det virker ved at blokere bestemte signaler i kroppen, som får sygdommen til at udvikle sig. Momelotinib kan hjælpe med at forbedre symptomer som træthed og reducere størrelsen af milten. I dette studie bruges det sammen med Nuvisertib for at undersøge, om kombinationen kan være mere effektiv end at bruge kun ét lægemiddel alene.

Primær myelofibrose – En kronisk blodsygdom hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket påvirker kroppens evne til at producere normale blodceller. Sygdommen opstår når stamceller i knoglemarven udvikler sig unormalt og danner fibrotisk væv i stedet for sunde blodceller. Over tid bliver knoglemarven mindre i stand til at fungere normalt, hvilket fører til nedsat produktion af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Milten bliver ofte forstørret, da den forsøger at kompensere for den reducerede blodcelleproduktion. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og ubehag på grund af den forstørrede milt.

Sekundær myelofibrose – En tilstand hvor myelofibrose udvikler sig som følge af en anden eksisterende blodsygdom, typisk polycythaemia vera eller essentiel trombocythaemi. Disse sygdomme kan over tid udvikle sig til myelofibrose gennem en gradvis transformation af knoglemarven. Knoglemarven bliver progressivt erstattet af fibrotisk væv, ligesom ved primær myelofibrose. Processen sker langsomt over flere år, hvor den oprindelige sygdom gradvist ændrer karakter. Symptomerne ligner dem ved primær myelofibrose, herunder miltforstørrelse og reduceret blodcelleproduktion. Tilstanden repræsenterer en progression af den underliggende myeloproliferative sygdom.