Seglcelleanæmi er en arvelig sygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der ligner en segl eller måne i stedet for den normale runde form. Disse unormale blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusivt krise, som er perioder med intens smerte, når blodtilførslen til dele af kroppen bliver begrænset. Personer med seglcelleanæmi har ofte lavt hæmoglobin, som er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Dette undersøgelse evaluerer et nyt mundtligt medicin kaldet NDec, som er en kombination af to stoffer: decitabin og tetrahydrouridin.
Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om NDec kan forbedre hæmoglobinniveauet hos personer med seglcelleanæmi sammenlignet med placebo. Undersøgelsen vil teste to forskellige doser af NDec for at se, hvilken der fungerer bedst. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage en af de to NDec-doser eller placebo i 24 uger. Under undersøgelsen vil læger måle forskellige ting i blodet, herunder niveauer af føtal hæmoglobin, som er en type hæmoglobin, der kan hjælpe med at forbedre symptomerne på seglcelleanæmi.
Læger vil også holde øje med, hvor mange smertefulde kriser deltagerne oplever, og om de får akut thoraxsyndrom, som er en alvorlig komplikation, hvor lungerne bliver påvirket af seglcelleanæmi. Undersøgelsen vil følge deltagerne i op til 52 uger for at vurdere både hvor godt medicinen virker og hvor sikker den er. Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at måle forskellige markører og for at overvåge eventuelle bivirkninger.
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Spanien 
