Undersøgelse af lægemidlet linaclotide til behandling af forstoppelse hos børn mellem 6 måneder og 2 år

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger funktionel forstoppelse hos små børn i alderen 6 måneder til næsten 2 år. Funktionel forstoppelse er en tilstand, hvor børn har svært ved at have afføring regelmæssigt, ofte med hård afføring eller smerter ved toiletbesøg. Studiet tester et lægemiddel kaldet linaclotide, som er designet til at hjælpe med at forbedre afføringsmønstret og gøre afføringen blødere og lettere at passere.

Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af linaclotide og undersøge, om det er sikkert og effektivt til behandling af funktionel forstoppelse hos meget små børn. Studiet er opdelt i to dele, hvor den første del fokuserer på at identificere den bedste og sikreste dosis, mens den anden del undersøger, hvor godt denne dosis virker over en periode på 4 uger.

Studiet følger børnene over en behandlingsperiod på 4 uger, hvor de vil modtage linaclotide dagligt. Under hele forløbet vil forældrene eller værger føre dagbog over barnets afføringsmønstre, herunder hvor ofte barnet har afføring, konsistensen af afføringen og eventuelle tegn på anstrengelse eller ubehag. Forskerne vil overvåge sikkerheden og effektiviteten af behandlingen ved at sammenligne ændringer fra starten af studiet til slutningen af behandlingsperioden.

1 Indledende screening og registrering

Du vil gennemgå en screeningsproces for at sikre, at dit barn opfylder alle krav til deltagelse i undersøgelsen.

Din værge/forælder/guardian skal underskrive et informeret samtykke før enhver undersøgelsesspecifik aktivitet kan begynde.

Dit barn skal være mellem 6 måneder og mindre end 2 år gammel for at deltage.

Dit barn skal have en vægt-for-højde ratio på mindst 3. percentil baseret på standardvækstdiagrammer.

Dit barn skal opfylde Rome IV-kriterierne for funktionel forstoppelse, hvilket betyder mindst 2 af følgende symptomer i mindst 1 måned: 2 eller færre afføringer per uge, historie med tilbageholdt afføring, smertefulde eller hårde afføringer, store afføringer, eller tilstedeværelse af en stor afføringsmasse i endetarmen.

2 Dagbogs-registreringsperiode

Du skal føre en elektronisk dagbog (eDiary) i 14 dage før behandlingen starter.

I dagbogen skal du registrere dit barns spontane afføringer, som er afføringer der sker uden brug af afføringsmidler, klyster eller stikpiller.

Dit barn skal have i gennemsnit 2 eller færre spontane afføringer per uge i denne periode for at kunne fortsætte i undersøgelsen.

Du skal også registrere afføringens konsistens og eventuel anstrengelse under afføring.

3 Randomisering og behandlingsstart

Dit barn vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage linaclotid eller placebo (en inaktiv behandling).

Behandlingen gives som hårde kapsler, men den præcise dosis vil blive bestemt i del 1 af undersøgelsen.

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling dit barn får (blindet undersøgelse).

4 Del 1 – Dosisfinding

Formålet med del 1 er at finde den rigtige, sikre og effektive dosis af linaclotid til børn i dit barns aldersgruppe.

Dit barn vil modtage behandlingen i 4 uger.

Du skal fortsætte med at føre den elektroniske dagbog gennem hele behandlingsperioden.

Lægen vil overvåge dit barns sikkerhed og reaktion på behandlingen nøje.

5 Del 2 – Effektivitetsevaluering

Baseret på resultaterne fra del 1 vil dit barn modtage enten den optimale dosis linaclotid eller placebo i 4 uger.

Formålet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af behandlingen.

Du skal fortsætte med at registrere dit barns afføringsmønstre i den elektroniske dagbog.

Lægen vil måle ændringer i antallet af spontane afføringer per uge sammenlignet med baseline.

6 Løbende overvågning og vurderinger

Gennem hele undersøgelsen vil lægen overvåge afføringshyppigheden hos dit barn.

Du skal rapportere om afføringskonsistensen ved hjælp af Bristol afføringsskala, som er en standardiseret måde at beskrive afføringens udseende.

Du skal også rapportere om eventuel anstrengelse under afføring.

Lægen vil sammenligne disse målinger med baseline-værdierne for at vurdere behandlingens effekt.

7 Sikkerhedsovervågning

Lægen vil nøje overvåge dit barn for eventuelle bivirkninger eller sikkerhedsproblemer gennem hele undersøgelsen.

Du skal rapportere eventuelle ændringer i dit barns tilstand, herunder irritabilitet, nedsat appetit eller tidlig mæthedsfølelse.

Regelmæssige sikkerhedsvurderinger vil blive foretaget for at sikre dit barns velbefindende.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnets forælder eller værge skal frivilligt underskrive et samtykke-dokument, før nogen undersøgelser eller procedurer i forbindelse med studiet kan påbegyndes
Barnet skal være mellem 6 måneder og næsten 2 år gammelt på det tidspunkt, hvor forælderen eller værgen underskriver samtykke-dokumentet
Barnet skal have en vægt-til-højde forhold på mindst 3. percentil for deres alder, målt når forælderen har givet samtykke. Dette betyder, at barnets vægt skal være normal i forhold til deres højde
Barnet skal opfylde Rome IV kriterier for forstoppelse, hvilket betyder at barnet i mindst 1 måned før screeningsbesøget skal have haft 2 eller flere af følgende problemer:
Barnet har 2 eller færre afføringer om ugen uden brug af afføringsmidler, klyster eller stikpiller i de foregående 24 timer
Barnet har en historie med at holde på afføringen i lang tid
Barnet har en historie med smertefulde eller hårde afføringer
Barnet har en historie med store afføringer
Der kan findes en stor mængde afføring i endetarmen ved undersøgelse
Barnet kan have ledsagende symptomer som irritabilitet, nedsat appetit og/eller at blive mæt hurtigt
Baseret på en dagbog, skal barnet have et gennemsnit på 2 eller færre spontane afføringer om ugen i de 14 dage før studiet starter. En spontan afføring betyder en afføring, der sker uden brug af afføringsmidler, klyster eller stikpiller på dagen for afføringen eller dagen før

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis dit barn har organisk konstipation (forstoppelse forårsaget af fysiske problemer i tarmen eller andre organer)
Hvis dit barn har sekundær konstipation (forstoppelse forårsaget af andre sygdomme eller medicin)
Hvis dit barn har anatomiske misdannelser i maven eller tarmen (når mave-tarm-systemet ikke er dannet normalt)
Hvis dit barn har aktiv inflammatorisk tarmsygdom (betændelse i tarmen, som Crohns sygdom eller colitis ulcerosa)
Hvis dit barn har mistanke om eller bekræftet mekanisk intestinal obstruktion (blokering i tarmen)
Hvis dit barn har Hirschsprungs sygdom (en medfødt tilstand hvor nerverne i tarmen ikke fungerer normalt)
Hvis dit barn har imperforate anus (når endetarmsåbningen ikke er udviklet normalt)
Hvis dit barn har pseudo-obstruktion (når tarmen fungerer som om den er blokeret, selvom der ikke er fysisk blokering)
Hvis dit barn har megakolon (unormal udvidelse af tyktarmen)
Hvis dit barn har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Hvis dit barn har en aktiv infektion
Hvis dit barn får medicin, der kan påvirke tarmfunktionen
Hvis dit barn har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Hvis dit barn er allergisk over for linaclotide eller andre bestanddele i medicinen
Hvis dit barn har andre alvorlige sygdomme, som forskerne mener vil påvirke undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Klinički bolnički centar Zagreb (University Hospital Center Zagreb)	Zagreb	Kroatien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD	Plovdiv	Bulgarien
Helios Universitaetsklinikum Wuppertal	Wuppertal	Tyskland
Children’s Hospital Zagreb	Zagreb	Kroatien
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Specialized Hospital For Active Treatment Of Childrens Diseases Professor Ivan Mitev	Sofia	Bulgarien
Tokuda Hospital	Sofia	Bulgarien
Medcenter Nova Clinic Ltd.	Varna	Bulgarien
University Multiprofessional Hospital For Active Treatment Kanev AD	Ruse	Bulgarien
Clinical Medical Center Osijek	Osijek	Kroatien
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Ffdrdblyt Gptbuqsycfojvvaakrw	Forchheim	Tyskland
Uygyrqtbcqnqhyiqbgwjs Mbzfzwlz Ans	Münster	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	11.09.2023
Kroatien	rekrutterer ikke	11.09.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	11.09.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	11.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Linaclotide

Linaclotid er et lægemiddel, der hjælper med at behandle forstoppelse hos små børn. Det virker ved at øge mængden af væske i tarmene, hvilket gør afføringen blødere og lettere at passere. I dette studie bliver linaclotid givet til spædbørn og småbørn mellem 6 måneder og 2 år, som har problemer med forstoppelse. Lægemidlet hjælper med at regulere tarmfunktionen og gøre det lettere for børnene at have afføring. Studiet undersøger, hvilken dosis der er sikker og effektiv for denne aldersgruppe, og hvordan medicinen påvirker børnenes forstoppelsesproblemer over en periode på 4 uger.

Undersøgte sygdomme:

Forstoppelse

Funktionel forstoppelse – En tilstand hvor tarmbevægelserne bliver sjældne og hårde, hvilket gør det svært at have afføring. Sygdommen opstår når tarmen ikke fungerer normalt, selvom der ikke er nogen underliggende organisk årsag. Børn med denne tilstand har ofte færre end tre afføringer om ugen, og afføringen kan være hård og smertefuld at passere. Symptomerne omfatter også anstrengelse under afføring og følelsen af ufuldstændig tømning af tarmen. Tilstanden kan føre til ubehag i maven og generel irritabilitet hos små børn. Sygdommen påvirker den normale rytme af fordøjelsessystemet og kan variere i sværhedsgrad fra mild til mere udtalt.

Forsøgs-ID:

2022-501947-34-00

Protokolkode:

M21-862

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet linaclotide til behandling af forstoppelse hos børn mellem 6 måneder og 2 år

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?