Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Linaclotide

Denne artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger Linaclotide hos børn med funktionel forstoppelse. Forsøgene ser på sikkerhed, effekt og passende doser i meget små børn og børn i førskolealderen. De målretter børn fra 6 måneder til under 2 år og børn i alderen 2 til 5 år.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data beskriver to interventionelle kliniske forsøg med Linaclotide hos børn med funktionel forstoppelse.[1][2] Det ene forsøg undersøgte børn fra 6 måneder til under 2 år, og det andet undersøgte børn i alderen 2 til 5 år.[1][2]

Begge forsøg var afsluttede, og begge havde fokus på sikkerhed og effekt i deres respektive aldersgrupper.[1][2] Forsøgene brugte også sammenligninger med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel.[2]

Hvem deltog i forsøgene

I fase 2-forsøget deltog pædiatriske deltagere, altså børn, som var 6 måneder til under 2 år gamle og havde funktionel forstoppelse.[1] Forsøget havde 29 inkluderede deltagere.[1]

I fase 3-forsøget deltog børn i alderen 2 til 5 år med funktionel forstoppelse, og de skulle opfylde modificerede Rome IV-kriterier for barndomsforstoppelse.[2] Dette forsøg havde 116 inkluderede deltagere.[2]

Disse aldersgrupper viser, at forskningen ikke handler om voksne, men om meget små børn og førskolebørn med samme type tarmproblem.[1][2]

Forsøgsdesign og faser

Det første forsøg var et fase 2 dosisfindingsstudie, hvilket betyder, at forskerne forsøgte at finde en passende og tålelig dosis, mens de samtidig vurderede sikkerhed og effekt.[1] Forsøget var opdelt i dele, hvor den første del skulle hjælpe med at finde den rigtige dosis til den næste del.[1]

Det andet forsøg var et fase 3-studie, hvor Linaclotide blev sammenlignet med placebo over 12 uger i en dobbeltblind periode.[2] Dobbeltblind betyder, at hverken familierne eller forskerne i den periode ved, hvem der får hvilken behandling, så resultatet bliver mere retvisende.

I fase 3-forsøget blev der også beskrevet en del om langtids-sikkerhed for børn, som havde afsluttet den første del af studiet eller et andet nævnt studie, LIN-MD-67.[2]

Hvad forskerne målte

Det vigtigste mål i fase 2-forsøget var ændring fra start i den samlede SBM-frekvens over 4 uger, hvor SBM betyder spontane afføringer pr. uge.[1] Forskerne målte også ændringer i afføringskonsistens og pressebesvær, som blev rapporteret af forælder, værge eller anden ansvarlig omsorgsperson.[1]

I fase 3-forsøget var det primære mål også ændring i SBM-frekvens, men over 12 uger og under den dobbeltblinde behandlingsperiode.[2] Det viser, at forskerne ønskede at se, om børnene fik flere spontane afføringer, når de fik Linaclotide, sammenlignet med placebo.[2]

Disse mål er vigtige, fordi de giver et mere konkret billede af, om behandlingen hjælper i hverdagen, ikke kun om den virker i teori.[1][2]

Hvad forsøgsbeskrivelserne viser

Forsøgsbeskrivelserne viser først og fremmest, at Linaclotide blev undersøgt i to forskellige børnegrupper med funktionel forstoppelse.[1][2] De viser også, at forskningen gik fra et mindre fase 2-studie med dosisvalg til et større fase 3-studie med sammenligning mod placebo.[1][2]

Den yngste gruppe fik flere forskellige doser i fase 2-forsøget, mens fase 3-forsøget brugte en fast dosis på 72 mikrogram sammen med placebo.[1][2] Det passer med, at forskerne først ville finde den rigtige dosis og derefter teste den mere systematisk i en større gruppe.[1][2]

Begge studier var interventionelle, hvilket betyder, at forskerne gav en behandling og derefter målte resultatet.[1][2]

Vigtige begreber for patienter

Funktionel forstoppelse betyder, at barnet har forstoppelse uden at man har fundet en anden tydelig sygdomsårsag.[1][2] Det kan blandt andet vise sig som sjældne afføringer, hård afføring eller besvær med at komme af med afføringen.

SBM står for spontane afføringer, altså afføringer der sker uden ekstra hjælp i den periode, forskerne måler.[1][2] Når forskerne ser på SBM-frekvens, prøver de at forstå, om barnet får flere naturlige afføringer i løbet af en uge.

Bristol Stool Form Scale er en skala, som beskriver, hvor fast eller blød afføringen er.[1] Den bruges til at gøre afføringskonsistens lettere at vurdere på en ensartet måde.

Placebo er vigtigt i forskning, fordi det hjælper med at vise, om en effekt skyldes den aktive behandling og ikke andre forhold.[2] Langtids-sikkerhed betyder, at forskerne også ser på, hvordan behandlingen fungerer over længere tid.[2]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
2022-501947-34-00 Phase 2 Funktionel forstoppelse hos børn 6 måneder til under 2 år Completed 29
NCT05652205 Phase 3 Funktionel forstoppelse hos børn 2 til 5 år Completed 116

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Linaclotide? Forsøgene undersøger, om Linaclotide kan hjælpe børn med funktionel forstoppelse. De ser især på sikkerhed, effekt og hvilken dosis der passer bedst til aldersgruppen.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Ét forsøg omfattede børn fra 6 måneder til under 2 år med funktionel forstoppelse. Et andet omfattede børn i alderen 2 til 5 år med funktionel forstoppelse, som opfyldte modificerede Rome IV-kriterier.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Det ene forsøg var fase 2 og fokuserede på dosisvalg hos spæd- og småbørn. Det andet var fase 3 og sammenlignede Linaclotide med placebo hos børn i førskolealderen.
  • Hvad måler forskerne i forsøgene? De måler blandt andet ændring i antal spontane afføringer pr. uge, afføringskonsistens og pressebesvær. I det ældre børneforsøg blev resultatet målt over 12 uger.
  • Er forsøgene afsluttet? Ja, begge forsøg er angivet som afsluttede. Det betyder, at dataindsamlingen er færdig.

Igangværende kliniske forsøg for Linaclotide

  • Undersøgelse af lægemidlet linaclotide til behandling af forstoppelse hos børn mellem 6 måneder og 2 år

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Tyskland Ungarn

  • Test af medicinen linaclotid mod forstoppelse hos børn mellem 2-5 år

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Holland

Ordliste

  • Funktionel forstoppelse: Forstoppelse uden en anden tydelig sygdomsårsag. Børn kan have sjældne afføringer, hård afføring eller besvær med at komme af med afføring.
  • Fase 2: Et tidligt forsøg, der ofte bruges til at finde en passende dosis og se, om behandlingen ser lovende ud.
  • Fase 3: Et større forsøg, der sammenligner behandlingen med placebo eller anden behandling for bedre at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges til at sammenligne med den rigtige behandling i et forsøg.
  • Dosis: Mængden af et lægemiddel, der gives. I disse forsøg blev forskellige doser undersøgt for at finde den bedst egnede.
  • Spontan afføring (SBM): Afføring, der sker uden hjælp fra afføringsmiddel eller anden redningstreatment i den nærmeste tid før.
  • Afføringskonsistens: Hvor fast eller blød afføringen er. Forsøgene brugte en skala kaldet Bristol Stool Form Scale.
  • Bristol Stool Form Scale: En skala, der beskriver afføringens form og hårdhed. Den hjælper med at vurdere, om afføringen er for hård eller normal.
  • Pressebesvær: Når barnet har svært ved at presse afføringen ud. Det er et almindeligt mål i forstoppelsesforskning.
  • Modificerede Rome IV-kriterier: Et sæt regler, som læger og forskere bruger til at afgøre, om et barn har funktionel forstoppelse.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2022-501947-34-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-medicinen-linaclotid-mod-forstoppelse-hos-born-mellem-2-5-ar/