Denne undersøgelse omhandler en sjælden nyresygdom kaldet idiopatisk immunekompleks-medieret membranoproliferativ glomerulonefritis, som er en sygdom hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber nyrerne og forårsager betændelse. Dette medfører, at protein lækker ud i urinen, hvilket normalt ikke sker hos raske personer. Sygdommen kan føre til nedsat nyrefunktion over tid og kan påvirke både børn og voksne.
Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet iptacopan med kodenavnet LNP023, som skal sammenlignes med placebo for at se, om medicinen kan reducere mængden af protein i urinen efter 6 måneders behandling. Formålet med studiet er at vise, at iptacopan er bedre end placebo til at mindske proteinudskillelsen i urinen. Deltagerne vil blive inddelt i grupper ved hjælp af tilfældighed, og hverken deltagere eller læger vil vide, hvem der får det rigtige lægemiddel og hvem der får placebo.
Under forløbet vil deltagerne skulle tage medicin dagligt og komme til regelmæssige undersøgelser, hvor der bliver taget blod- og urinprøver for at måle, hvor godt nyrerne fungerer og hvor meget protein der udskilles. Deltagerne skal også være vaccineret mod visse bakterieinfektioner før behandlingen starter, da medicinen påvirker immunsystemet. Studiet vil følge deltagerne i 12 måneder for at se på både virkning og sikkerhed af behandlingen, herunder eventuelle bivirkninger og påvirkning af hjertefunktionen, særligt hos yngre deltagere.



Danmark
Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Polen
Slovakiet
Spanien
Tjekkiet
Tyskland