Undersøgelse af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af sjældne nyresygdomme (C3 glomerulopati og IC-MPGN)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne nyresygdomme kaldet C3 glomerulopati og immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis. Disse sygdomme påvirker de små filtre i nyrerne, som kaldes glomeruli, og kan føre til protein i urinen samt nedsat nyrefunktion. Behandlingen, der testes, hedder pegcetacoplan og gives som en indsprøjtning under huden to gange ugentligt. Dette lægemiddel virker ved at blokere en del af kroppens immunsystem, der kaldes komplementsystemet, som bidrager til betændelsen i nyrerne ved disse sygdomme.

Formålet med studiet er at vurdere, om pegcetacoplan er mere effektivt end placebo til at reducere mængden af protein i urinen hos patienter med disse nyresygdomme. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives. Studiet er planlagt til at vare 26 uger, hvor deltagerne skal give sig selv indsprøjtninger eller få hjælp fra en omsorgsperson til at give medicinen.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje med regelmæssige undersøgelser, herunder blodprøver og urinprøver for at måle, hvor godt behandlingen virker. Der vil også blive taget nyrebiopsi hos nogle deltagere for at undersøge forandringer i nyrevævet. Udover at måle proteinmængden i urinen vil læger også følge nyrefunktionen og andre vigtige markører for sygdomsaktivitet. Alle deltagere skal have fået specifikke vacciner før start af studiet, da lægemidlet kan øge risikoen for visse infektioner.

1 Indledende forberedelser og vaccination

Du skal have modtaget alle nødvendige vaccinationer mindst 14 dage før behandlingen begynder. Dette inkluderer vaccinationer mod pneumokokker (S pneumoniae), meningokokker (N meningitidis typer A, C, W, Y og B) og Haemophilus influenzae (type B).

Disse vaccinationer er påkrævet, fordi medicinen påvirker dit immunsystem og gør dig mere modtagelig for infektioner.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage pegcetacoplan (den undersøgte medicin) eller placebo (en inaktiv medicin, der ligner den rigtige medicin).

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får, indtil studiet er afsluttet.

3 Læring af selvadministration

Du skal lære at give dig selv injektioner under huden (subkutane injektioner) to gange om ugen.

Hvis du ikke kan give dig selv injektionerne, skal en omsorgsperson lære at gøre det for dig.

Medicinen kommer i en dosis på 1.080 mg som en opløsning til injektion.

4 Ugentlig behandlingsrutine

Du skal tage to injektioner hver uge i løbet af hele studieperioden.

Injektionerne skal gives under huden på forskellige steder på kroppen.

Du skal fortsætte med din nuværende stabile behandling for din nyresygdom gennem hele studiet.

5 Uge 26 – Primær evaluering

Efter 26 ugers behandling vil der blive foretaget den vigtigste måling af, om behandlingen virker.

Dette sker ved at sammenligne mængden af protein i din urin (proteinuri) med niveauet ved studiestart.

Du skal indsamle urin i 24 timer og afgive urinprøver om morgenen.

6 Løbende overvågning gennem studiet

Du skal regelmæssigt afgive blodprøver og urinprøver for at overvåge din nyrefunktion.

Din eGFR (et mål for hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer) vil blive målt jævnligt.

Hvis du har albumin (et protein) under det normale niveau i blodet, vil dette blive overvåget.

Hvis du har C3-protein under det normale niveau i blodet, vil dette også blive fulgt.

7 Nyrebiopsi evaluering (hvis relevant)

Hvis du har en nyrebiopsi som del af studiet, vil ændringerne i nyrevævets aktivitet blive målt.

Der vil blive undersøgt for ændringer i C3c-farvning, som viser sygdomsaktivitet i nyrerne.

8 Livskvalitetsvurderinger

Du skal udfylde spørgeskemaer om træthed ved hjælp af FACIT-Fatigue Scale.

Du skal også udfylde spørgeskemaer om livskvalitet relateret til nyresygdom ved hjælp af KDQOL-skalaen.

9 Sikkerhedsforanstaltninger gennem studiet

Du skal være opmærksom på tegn på infektioner og straks kontakte studielægen, hvis du føler dig syg.

Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal anvende sikker prævention gennem hele studiet og i mindst 90 dage efter den sidste dosis.

Mandlige deltagere skal anvende sikker prævention og må ikke donere sæd gennem studiet og i mindst 90 dage efter den sidste dosis.

10 Afslutning af behandlingsperioden

Behandlingen fortsætter indtil studiet afsluttes officielt.

Du skal fortsætte med alle planlagte besøg og tests, selvom du oplever bivirkninger eller ønsker at stoppe behandlingen.

Opfølgningsperioden fortsætter i mindst 90 dage efter din sidste injektion.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel. I nogle tilfælde kan unge mellem 12-17 år deltage, hvis de vejer mindst 30 kg
  • Du skal have en diagnose af primær C3G (complement 3 glomerulopathy) eller IC-MPGN (immune complex membranoproliferative glomerulonephritis). Dette er to typer af nyresygdomme, der påvirker de små filtre i nyrerne
  • Du skal have tegn på aktiv nyresygdom, som vurderes gennem forskellige tests af din nyrebiopsi, blodprøver eller urinprøver
  • Du skal have mindst 1 gram protein i urinen per dag, målt over 24 timer
  • Din nyrefunktion skal være mindst 30 mL/min/1,73 m². Dette måles gennem en beregning baseret på din kreatinin (et stof i blodet, der viser, hvor godt nyrerne fungerer)
  • Du skal have været på stabil medicinbehandling for din nyresygdom i mindst 12 uger før du kan deltage
  • Du skal være vaccineret mod visse bakterier (pneumokokker, meningokokker og Haemophilus influenzae) mindst 14 dage før deltagelse
  • Du skal være villig og i stand til at give dit informerede samtykke til deltagelse
  • Du skal kunne give dig selv medicinen under huden eller have en hjælper, der kan gøre det
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under studiet og i 90 dage efter sidste medicindosis
  • Hvis du er en mand, skal du bruge sikker prævention og ikke donere sæd under studiet og i 90 dage efter sidste medicindosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner over for medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk, som betyder blodtryk over 160/100 mmHg trods behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en nyretransplantation eller står på venteliste til nyretransplantation
  • Du kan ikke deltage, hvis din nyrefunktion er for dårlig, med en eGFR under 30 – dette er et mål for, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har systemisk lupus, som er en autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre nyresygdomme end C3G eller IC-MPGN
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger immunsupprimerende medicin – medicin der dæmper immunsystemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med blodpropper eller øget risiko for blodpropper
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske studier med eksperimentel medicin

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Østrig
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Medical University Of Vienna Wien Østrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Ranica Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Udlhhnztuvrv Mklwweq Czplghg Glogsacat Groningen Holland
Snrvxstvn Rfeqcnm Ukwnqjzhnb Mqzyocg Cxotyf Nijmegen Holland
Adnibixyr Upq Amsterdam Holland
Azlhqqi Uherc Sdleunmzw Lrofim Dt Bkvryxt Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
13.04.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
13.04.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
13.04.2022
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
13.04.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pegcetacoplan er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden to gange om ugen. Det virker ved at blokere en bestemt del af kroppens immunsystem, der kaldes komplementsystemet. Dette system kan nogle gange blive overaktivt og beskadige nyrerne hos patienter med visse nyresygdomme. Ved at blokere denne aktivitet kan pegcetacoplan hjælpe med at beskytte nyrerne og reducere mængden af protein, der udskilles i urinen, hvilket er et tegn på nyreskade.

Undersøgte sygdomme:

Komplement 3 glomerulopati (C3G) – En sjælden nyresygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber nyrernes filtrerende enheder kaldet glomeruli. Sygdommen opstår på grund af problemer med komplementsystemet, som normalt hjælper med at bekæmpe infektioner. Dette fører til ophobning af et protein kaldet C3 i nyrerne, hvilket beskadiger de små blodkar, der filtrerer blodet. Over tid bliver nyrernes evne til at rense blodet for affaldsstoffer gradvist forringet. Patienter udvikler ofte protein i urinen og hævelser i kroppen. Sygdommen progredierer langsomt, men kan føre til alvorlig nedsat nyrefunktion.

Immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis (IC-MPGN) – En type nyrebetændelse, hvor immunkomplekser aflejres i nyrernes filtrerende strukturer. Disse immunkomplekser dannes, når antistoffer binder sig til antigener og skaber klumper, der sætter sig fast i glomeruli. Dette udløser en betændelsesreaktion, som medfører fortykkelse af de små blodkars vægge i nyrerne. Betændelsen påvirker nyrernes evne til at filtrere blodet korrekt og kan medføre blod og protein i urinen. Sygdommen udvikler sig ofte gradvist over måneder til år. Den påvirker begge nyrer og kan føre til nedsat nyrefunktion, hvis den ikke behandles.

Forsøgs-ID:
2024-514130-20-00
Protokolkode:
APL2-C3G-310
NCT ID:
NCT05067127
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsbehandling med iptacopan mod sjældne nyresygdomme (C3G og IC-MPGN): Undersøgelse af virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +1
  • Undersøgelse af lægemidlet iptacopan til behandling af sjælden nyresygdom (IC-MPGN)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Grækenland Italien +4