Undersøgelse af lægemidlet AMX0035 til behandling af ALS (amyotrofisk lateral sklerose) hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Amyotrofisk lateralsklerose er en neurologisk sygdom, der gradvist påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som kontrollerer musklerne. Denne tilstand fører til progressiv muskelsvaghed og -svind, da nervecellerne langsomt mister deres evne til at sende signaler til musklerne. Dette undersøgelseslægemiddel AMX0035 bliver testet for at se, om det kan hjælpe med at bremse sygdommens udvikling.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om AMX0035 er sikkert og effektivt til behandling af voksne patienter med amyotrofisk lateralsklerose sammenlignet med placebo. Undersøgelsen vil vare i 48 uger, og deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage det aktive lægemiddel eller placebo. Under hele forløbet vil patienternes tilstand blive nøje overvåget gennem regelmæssige besøg på klinikken og fjernkonsultationer.

Deltagerne vil blive evalueret ved hjælp af forskellige målinger, herunder vurdering af deres daglige funktionsevne og muskelfunktion. Nogle deltagere kan fortsætte med at tage deres nuværende lægemidler som riluzol eller edaravon, hvis de allerede er i stabil behandling med disse. Undersøgelsen vil også følge patienternes generelle overlevelse og livskvalitet gennem hele behandlingsperioden.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil modtage enten AMX0035 eller placebo (et inaktivt stof uden medicinsk virkning). Ingen ved, hvilket du får, da dette er en dobbeltblind undersøgelse.

AMX0035 indeholder to aktive stoffer: phenylbutyrat og ursodoxicoltaurin. Disse stoffer undersøges for deres potentielle gavnlige effekter på ALS.

Medicinen kommer som pulver i små poser, som du tager gennem munden.

2 Daglig medicinindtagelse

Du skal tage din tildelte behandling hver dag i 48 uger (cirka 11 måneder).

Medicinen skal tages som anvist af dit behandlingsteam. Pulveret skal blandes og indtages oralt.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme måde hver dag og følger instruktionerne nøje.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have planlagte besøg på klinikken gennem de 48 uger.

Ved disse besøg vil dit behandlingsteam overvåge din tilstand og registrere eventuelle ændringer.

Nogle opfølgninger kan foregå som fjernbesøg, hvor du ikke behøver at komme fysisk til klinikken.

4 Vurdering af sygdomsudvikling

Din ALS-tilstand vil blive vurderet ved hjælp af ALSFRS-R skalaen. Dette er et standardiseret værktøj til at måle, hvordan ALS påvirker dine daglige funktioner.

Du vil blive bedt om at besvare spørgsmål om dine symptomer og evnen til at udføre forskellige opgaver.

Disse vurderinger vil blive foretaget ved uge 24 og uge 48 for at se eventuelle ændringer fra starten af undersøgelsen.

5 Livskvalitetsvurdering

Du vil udfylde ALSAQ-40 spørgeskemaet. Dette måler, hvordan ALS påvirker din livskvalitet.

Spørgeskemaet fokuserer på forskellige aspekter af dit daglige liv og velbefindende.

Denne vurdering vil blive gentaget ved uge 48 for at sammenligne med dine svar fra starten.

6 Lungefunktionstest

Din lungefunktion vil blive målt ved hjælp af en test kaldet SVC (Slow Vital Capacity). Dette måler, hvor meget luft dine lunger kan indeholde.

Testen bliver udtrykt som en procentdel af, hvad der forventes for en person af din alder og størrelse.

Denne måling vil blive foretaget ved uge 48 for at se eventuelle ændringer fra starten af undersøgelsen.

7 Fortsættelse af eksisterende ALS-behandling

Hvis du allerede tager riluzol eller edaravon til behandling af ALS, vil du fortsætte med disse lægemidler.

Du skal have taget disse lægemidler i en stabil dosis i mindst 14 dage for riluzol eller en fuld behandlingscyklus for edaravon før undersøgelsens start.

Din eksisterende ALS-behandling vil blive holdt uændret gennem hele undersøgelsen.

8 Rapportering af status og bivirkninger

Du skal rapportere om din tilstand og eventuelle ændringer i dine symptomer til dit behandlingsteam.

Det er vigtigt at informere om alle bivirkninger eller bekymringer, du måtte have under behandlingen.

Dit behandlingsteam vil følge din sikkerhed og velbefindende gennem hele undersøgelsesperioden.

9 Afslutning efter 48 uger

Efter 48 uger vil din aktive deltagelse i undersøgelsen være afsluttet.

Dit behandlingsteam vil foretage en final vurdering af din tilstand og sammenligne resultaterne med starten af undersøgelsen.

Du vil modtage information om resultaterne af undersøgelsen, når de er tilgængelige.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen ALS (amyotrofisk lateral sklerose) af en læge med erfaring i behandling af denne sygdom. Diagnosen skal være enten klinisk sikker eller klinisk sandsynlig ifølge internationale kriterier
De første symptomer på ALS skal være opstået for mindre end 24 måneder siden
Hvis du allerede får behandling med medicin som riluzol eller edaravon (lægemidler der kan bruges til behandling af ALS), skal du have fået denne behandling i en stabil dosis i mindst 14 dage for riluzol eller have gennemført en fuld behandlingscyklus for edaravon
Du skal være i stand til at give dit informerede samtykke (det betyder, at du skal kunne forstå og acceptere at deltage i undersøgelsen)
Du skal kunne og være villig til at følge alle procedurer i undersøgelsen, herunder besøg på klinikken, fjernbesøg og rapportering af din tilstand
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under hele undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen
Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller planlægge at blive gravid under undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis
Hvis du er mand, skal du bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis
Hvis du er mand, må du ikke planlægge at blive far eller donere sæd under undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år eller over 80 år
Du kan ikke deltage hvis du har haft symptomer på ALS (amyotrofisk lateral sklerose) i mere end 24 måneder før studiet starter
Du kan ikke deltage hvis du har svære vejrtrækningsproblemer eller har brug for permanent hjælp til at trække vejret
Du kan ikke deltage hvis du har svære synkeproblemer eller har brug for sondeernæring (mad gennem slange direkte til maven)
Du kan ikke deltage hvis du allerede tager medicin kaldet riluzol eller edaravon til behandling af ALS
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har ustabil hjertesygdom eller nylige hjerteproblemer
Du kan ikke deltage hvis du tager andre eksperimentelle mediciner eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage hvis du har demens (hukommelsestab) eller andre tilstande der påvirker din evne til at forstå studiet
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at følge studieplanerne eller kan ikke møde op til de nødvendige besøg
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for AMX0035 eller nogen af stofferne i forsøgsmedicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Bellvitge University Hospital	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
University Hospital Of Clermont-Ferrand	Clermont-Ferrand	Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita’ Degli Studi Della Campania Luigi Vanvitelli	Napoli	Italien
Rostock University Medical Center	Rostock	Tyskland
City Clinic Research Sp. z o.o.	Warszawa	Polen
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena	Modena	Italien
Region Vaesterbotten	Umeå	Sverige
Hospital Del Mar	Barcelona	Spanien
Region Stockholm – SLSO	Stockholm	Sverige
Linden Sp. z o.o. sp.k.	Krakow	Polen
Pia Fondazione Di Culto E Religione Card G Panico	Tricase	Italien
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Beaumont Hospital	Dublin	Irland
Cdgevy Ccjfagz Ntzw	Milan	Italien
Azduvqh Ogjpikkijdj Uwhhizavirbdt Ctvmpqqlvcjz Dinjz Sbiawg E Dzlvt Slkqwgn Dc Ttsjdp	Turin	Italien
Hlgcohsg Ukvaoxavyaido Dlydpwtn	Donostia	Spanien
Hmmqudyc Uldwahemdyoay Szo Rqqooh	Madrid	Spanien
Abislpxvyx Ppnocuab Hdkgyqsz Dw Mxvnjvqod	Marseille	Frankrig
Csdfts Hqkobzpmyqa El Uogaiynzbjgbd Dy Lvvqppj	Limoges	Frankrig
Cgloew Hzenvewphcj Rynubwtf Uttndsmxubuut Dm Tdmmp	Tours	Frankrig
Iflem Oaqxvaso Agdnnpfazr Sgg Lnkn	Milan	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	02.12.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	02.12.2021
Holland	rekrutterer ikke	02.12.2021
Irland	rekrutterer ikke	02.12.2021
Italien	rekrutterer ikke	02.12.2021
Polen	rekrutterer ikke	02.12.2021
Portugal	rekrutterer ikke	02.12.2021
Spanien	rekrutterer ikke	02.12.2021
Sverige	rekrutterer ikke	02.12.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	02.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AMX0035 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for ALS (amyotrofisk lateral sklerose). Dette lægemiddel er designet til at beskytte nerveceller mod skade og død, som er karakteristisk for ALS. AMX0035 består af en kombination af to stoffer, der arbejder sammen for at understøtte nervecellernes sundhed og potentielt bremse sygdommens progression. Lægemidlet gives som et pulver, der blandes med vand og indtages gennem munden. I dette studie undersøges det, om AMX0035 kan hjælpe med at bevare muskelfunktion og bremse forværringen af ALS-symptomer sammenlignet med placebo over en periode på 48 uger.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk lateral sklerose

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) – En sygdom i nervesystemet, der påvirker de nerveceller, som styrer de frivillige muskler i kroppen. Sygdommen medfører gradvis svækkelse og tab af muskelkontrol, da nervecellerne langsomt nedbrydes og dør. I starten oplever patienterne ofte muskelsvaghed i hænder, fødder eller ben, som gradvist spreder sig til andre dele af kroppen. Over tid bliver det sværere at tale, synke og trække vejret, da musklerne, der kontrollerer disse funktioner, bliver påvirket. Sygdommen forværres progressivt og påvirker til sidst de fleste muskler i kroppen. Hjernens evne til at tænke og huske forbliver normalt uændret gennem hele sygdomsforløbet.

Forsøgs-ID:

2023-508511-23-00

Protokolkode:

A35-004

NCT ID:

NCT05021536

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet AMX0035 til behandling af ALS (amyotrofisk lateral sklerose) hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?