Undersøgelse af lægemidlet alpelisib til behandling af lymfekar-misdannelser med PIK3CA-genfejl

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af lymfatiske misdannelser forbundet med en PIK3CA-mutation. Lymfatiske misdannelser er unormale vævsstrukturer i kroppens lymfesystem, som er en del af immunsystemet og hjælper med at dræne væske fra vævene. Disse misdannelser kan forårsage hævelse, smerter og andre symptomer. En PIK3CA-mutation er en ændring i et bestemt gen, som kan føre til udvikling af disse misdannelser. Medicinen som testes hedder alpelisib og er udviklet til at målrette celler med denne specifikke genmutation.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektiv og sikker alpelisib er til behandling af disse misdannelser. Studiet er opdelt i to dele og sammenligner alpelisib med placebo hos både børn og voksne patienter. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten den aktive medicin eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling de får før studiet er færdigt. Dette kaldes et dobbelt-blindet studie.

Under studiet vil deltagerne tage medicinen gennem munden enten som tabletter eller som en væske. Behandlingens effekt vil blive målt ved hjælp af MRI-scanninger efter 24 uger for at se, om misdannelserne er blevet mindre. MRI er en type billedscanning som bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppens indre strukturer. Deltagerne vil også blive bedt om at vurdere deres symptomer ved hjælp af et spørgeskema for at måle, om de føler sig bedre tilpas efter behandlingen.

1 Opstart af behandling

Du vil få tildelt enten alpelisib eller placebo (en inaktiv tablet, der ligner det rigtige lægemiddel). Ingen ved, hvad du får, før undersøgelsen er færdig.

Du skal tage medicinen som filmovertrukne tabletter eller som granulat, alt efter din aldersgruppe. Medicinen kan også gives som en væske, hvis du har svært ved at sluge tabletter.

Hvis du ikke kan sluge medicinen normalt, kan den gives gennem en sondeernæring (et tyndt rør, der går ned i maven).

2 Daglig medicinindtagelse

Du skal tage din tildelte medicin hver dag. Medicinen kommer i forskellige styrker: 50 mg, 125 mg eller 200 mg.

Den nøjagtige dosis vil afhænge af din alder og vægt. Lægen vil fortælle dig præcis, hvor meget du skal tage og hvornår.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tid hver dag og følger lægens anvisninger nøje.

3 Regelmæssige kontroller

Du skal komme til regelmæssige kontroller på hospitalet gennem hele undersøgelsesperioden.

Under disse besøg vil lægen undersøge dig og tage blodprøver for at se, hvordan medicinen virker, og om du har bivirkninger.

Du skal overholde alle planlagte aftaler og følge de restriktioner, som undersøgelsen kræver.

4 Vurdering efter 24 uger

Efter 24 uger med behandling vil du få lavet en MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) for at se, om dine lymfatiske misdannelser (unormale vævsklumper fyldt med lymfevæske) er blevet mindre.

En gruppe uafhængige eksperter vil vurdere dine scanninger for at se, om behandlingen har virket.

Du vil også blive bedt om at vurdere, hvordan du har det generelt sammenlignet med før behandlingen startede.

5 Fortsættelse af undersøgelsen

Undersøgelsen fortsætter efter de første 24 uger for at følge dine fremskridt over længere tid.

Du skal fortsætte med at tage din tildelte medicin og komme til regelmæssige kontroller.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

6 Begrænsninger under undersøgelsen

Under de første 24 uger af undersøgelsen må du ikke få andre behandlinger for dine lymfatiske misdannelser som sklerotherapy (indsprøjtning af et stof for at lukke unormale blodkar), embolisering (blokering af blodkar) eller operation.

Denne begrænsning gælder, medmindre lægen vurderer, at det er absolut nødvendigt for din sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal underskrive et informeret samtykke, som betyder at du forstår og accepterer at deltage i studiet. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også underskrive
Du skal være villig til at blive på hospitalet så længe som nødvendigt ifølge planen for studiet, og du skal følge alle regler og møde op til alle undersøgelser
En læge skal have bekræftet og skrevet i din journal, at du har en lymfatisk misdannelse (en unormal udvikling af lymfekar) som giver dig symptomer. Lymfekar er små rør i kroppen som hjælper med at transportere væske og bekæmpe infektioner
Du må ikke være egnet til eller villig til at få andre behandlinger som skleroterapi (indsprøjtning af medicin for at lukke unormale kar), embolisering (blokering af blodkar) eller operation før uge 24 i studiet er færdig
Du skal have bevis for at have en somatisk mutation i PIK3CA-genet. En mutation er en ændring i dine gener, og somatisk betyder at ændringen kun findes i nogle af kroppens celler, ikke alle
Du skal have mindst én målbar lymfatisk misdannelse, som kan måles og følges under studiet, bekræftet af specialister
Du skal kunne tage studiemedicinen enten som tabletter eller som væske gennem munden. Medicinen kan også gives gennem et sondemad-rør hvis nødvendigt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 6 år gammel
Du har ikke en lymfatisk malformation (en unormal udvikling af lymfekar, som er de små rør der transporterer væske i kroppen)
Din lymfatiske malformation er ikke forbundet med en PIK3CA mutation (en ændring i et specifikt gen i dine celler)
Du har ikke givet dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har ukontrolleret diabetes
Du tager medicin, der kan påvirke undersøgelsesmedicinen på en farlig måde
Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
Du har andre alvorlige sygdomme, der kan gøre det farligt for dig at deltage
Du kan ikke følge undersøgelsesplanen eller komme til de nødvendige besøg
Du deltager allerede i en anden medicinsk undersøgelse
Du har haft kræft inden for de sidste 3 år (bortset fra visse hudkræftformer)
Du har problemer med dit immunsystem
Du har alvorlige hjerteproblemer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Bellvitge University Hospital	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
L’Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale Santobono-Pausilipon	Napoli	Italien
Servei De Salut De Les Illes Balears	Palma de Mallorca	Spanien
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Pellegrin Hospital	Bordeaux	Frankrig
Heidelberg University	Mannheim	Tyskland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Stichting Radboud University Medical Center	Nijmegen	Holland
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig
Hopital Saint Eloi	Montpellier	Frankrig
Cohiruvok Ubwwazrrijjeom Stwssplpl	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Ckpant Hrqzowubrvu Rljgzgqw Uqtjaxkmfvqwo Ds Ttjbr	Tours	Frankrig
Anpdqopkdw Pcwhwcre Hosxctsk Dt Mizvgevbc	Marseille	Frankrig
Cjmxdp Hnrtedlatuw Umcuenzfjstum Di Dkiql	Dijon	Frankrig
Arxrbbpkzy Pydbmfzs Hewjqifv Dk Ppmig	Paris	Frankrig
Atetesm Ovnuvpxmxdl Uqdhffosfcogb Cyxjnesuauom Doycz Sohrfl E Dxvay Sdejhch Do Tuottk	Turin	Italien
Avndlkx Uzfgq Szqcmgypd Laicio Di Bisivyo	Bologna	Italien
Cysfxr Hquaufhosdw Rcuxygpg Dnwxdlxnmowguv	Angers	Frankrig
Fsfxducfu Pmbg Ls Icnehsutyuqou Brkwifqsq Dhy Hkhudanh Uaybonspfbwhi Ls Pyt	Madrid	Spanien
Ujbafadkdn Hvzsfdeo Cymikkk	Köln	Tyskland
Ettdwly Usahugovjipg Mpetrab Cjbktgi Rtysaqmwg (mbrimib Mzg	Rotterdam	Holland
Hhkzhxlx Vqli dxwoohgb	Barcelona	Spanien
Hrjebule Uwxnbxnmimcax dx A Cfrawm	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	19.12.2023
Frankrig	rekrutterer	19.12.2023
Holland	rekrutterer	19.12.2023
Italien	rekrutterer	19.12.2023
Spanien	rekrutterer	19.12.2023
Tjekkiet	rekrutterer endnu ikke	19.12.2023
Tyskland	rekrutterer	19.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Alpelisib

Alpelisib er et lægemiddel, der blokerer et specifikt protein kaldet PIK3CA, som kan forårsage unormal vækst af lymfatiske kar (de kar, der hjælper med at dræne væske fra kroppen). Dette lægemiddel er designet til at reducere størrelsen af lymfatiske misdannelser ved at målrette den genetiske mutation, der forårsager problemet. Alpelisib tages som tabletter og arbejder ved at stoppe de signaler, der får de unormale lymfatiske kar til at vokse og udvide sig.

Placebo er en inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel i udseende og smag, men som ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges i dette studie for at sammenligne effekten af alpelisib med ingen behandling. Deltagere, der får placebo, vil ikke vide, at de ikke får den aktive behandling, hvilket hjælper forskerne med at måle den sande effekt af alpelisib.

Undersøgte sygdomme:

Lymfangiom

Lymfatiske misdannelser associeret med PIK3CA-mutation – Dette er en sjælden medfødt tilstand, hvor der opstår unormale vækster i kroppens lymfesystem på grund af mutationer i PIK3CA-genet. Tilstanden påvirker lymfekarrene, som normalt transporterer lymfevæske rundt i kroppen for at hjælpe immunsystemet. Misdannelserne kan opstå forskellige steder i kroppen og vise sig som væskefyldte cyster eller svulstlignende læsioner. Disse abnorme områder kan vokse over tid og forårsage problemer ved at presse på omgivende væv og organer. Tilstanden er til stede fra fødslen, men symptomerne kan udvikle sig gradvist gennem livet. Størrelsen og placeringen af misdannelserne kan variere betydeligt fra person til person.

Forsøgs-ID:

2023-504146-60-00

Protokolkode:

CBYL719P12201

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet alpelisib til behandling af lymfekar-misdannelser med PIK3CA-genfejl

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?