Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af subkutan nomlabofusp hos voksne og børn med Friedreichs ataxi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet undersøger Friedreich’s ataxia, en sjælden arvelig sygdom der gør det svært at gå, holde balancen og udføre daglige aktiviteter på grund af en mangel på et vigtigt protein i cellerne. Deltagerne får enten nomlabofusp som en subcutaneous injection eller et placebo. Medikamentet er designet til at øge niveauet af det manglende protein og dermed forbedre muskelfunktionen.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om medicinen kan forbedre bevægelsesfærdighederne sammenlignet med placebo. Deltagerne fordeles tilfældigt til de to grupper og får behandling i omkring 72 uger. Undervejs måles resultaterne med forskellige tests, herunder Modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale som vurderer samlede bevægelsesevner, og Clinical Global Impression of Severity hvor lægen giver en samlet vurdering af sygdommens sværhedsgrad. Derudover foretages enkle fysiske tests, en ultralyd af hjertet og målinger af energi i hud og mund, mens eventuelle bivirkninger overvåges hele perioden.

1 join the study

after signing the consent form you become a participant in a phase 3 trial that compares nomlabofusp with placebo.

2 randomization

the study staff assigns you to either the nomlabofusp group or the placebo group without you knowing which one you receive.

3 baseline assessments

initial tests are performed to record your current condition, including the modified friedreich’s ataxia rating scale (mFARS), clinical global impression of severity, physical function tests, heart ultrasound, and laboratory measurements.

4 medication administration

if assigned to the nomlabofusp group you receive a subcutaneous injection of a solution containing 50 mg/ml of the drug. the injection is given according to the study schedule and continues until week 72. if assigned to the placebo group you receive an injection that looks the same but contains no active substance.

5 regular study visits

you attend scheduled visits throughout the trial, typically every few weeks, during which the injection is given and safety checks are performed.

at each visit the study team monitors for side effects, measures antidrug antibodies, and records any changes in your condition.

6 week 72 assessments

at the end of week 72 a series of evaluations is repeated, including the mFARS score, clinical global impression of severity, upright stability score, 9‑hole peg test, 25‑foot walk test, activities‑of‑daily‑living rating, fatigue rating, heart ultrasound, and laboratory measurements of frataxin in skin and cheek tissue.

7 study completion and safety follow‑up

after the final assessments you remain under safety observation for the remainder of the study period to record any late‑appearing side effects.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 12 og 40 år gammel, uanset om du er dreng eller pige.
Du skal have fået diagnosen Friedreich’s ataxi, en sjælden arvelig sygdom der påvirker balance og bevægelse.
Du skal kunne forstå information om studiet og selv underskrive en informeret samtykke, samt kunne udføre de fysiske tests som forskerne kræver.
Du skal kunne give dig selv (eller med hjælp fra en pårørende) underhudsinjektioner i hjemmet.
Hvis du kan blive gravid, skal du bruge en form for prævention (fx p-piller eller kondom) under hele forsøget.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har allerede modtaget behandling med nomlabofusp før.
Du er allergisk over for ingredienserne i nomlabofusp eller over for lægemidlerne cetirizin eller famotidin. (Allergi betyder en overfølsom reaktion, hvor kroppen reagerer skadeligt på et stof.)
Du er gravid (du bærer et barn) under studiet.
Du har svær diabetes (en sygdom hvor kroppen har svært ved at regulere blodsukker), lever sygdom (nedsat funktion i leveren) eller hjerte sygdom (problemer med hjertets funktion).
Du har andre helbredsproblemer, som kan gøre deltagelse farligt eller gøre det svært at forstå resultatet af undersøgelsen.
Du har et misbrug af lægemidler eller alkohol (du har svært ved at holde op med at bruge dem).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	31.05.2026

Forsøgssteder

Nomlabofusp er et nyt lægemiddel, der testes i denne undersøgelse. Det gives som en opløsning til injektion under huden (subkutan injektion). Lægemidlet er markeret som et såkaldt “orphan drug”, hvilket betyder, at det er udviklet til en sjælden sygdom – i dette tilfælde Friedreich’s Ataxia. Formålet med at bruge Nomlabofusp i forsøget er at undersøge, om det kan forbedre patienternes evne til at bevæge sig og gøre deres motoriske funktioner bedre sammenlignet med en inaktiv behandlingsgruppe.

Undersøgte sygdomme:

Friedreichs ataksi

Friedreich’s ataxia – Friedreich’s ataxia er en arvelig sygdom, der påvirker koordinationen og balancen, fordi den forårsager svækkelse af nerver og muskler. Den skyldes en mangel på det mitochondriale protein frataxin, som fører til energiproblemer i cellerne. Sygdommen udvikler sig gradvist, så gangfunktionen forværres, hænderne mister præcision, og der kan opstå problemer med tale og syn. Ud over nervesystemet kan også hjerte og andre organer påvirkes, men symptomerne udvider sig typisk over flere år.

Forsøgs-ID:

2025-521628-31-00

Protokolkode:

CLIN-1601-301

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af subkutan nomlabofusp hos voksne og børn med Friedreichs ataxi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?