Undersøgelse af det nye lægemiddel ralinepag til behandling af forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger pulmonal arteriel hypertension (PAH), som er en sjælden sygdom hvor blodtrykket i lungernes pulsårer bliver unormalt højt. PAH medfører, at hjertets højre side skal arbejde hårdere for at pumpe blod gennem lungerne, hvilket kan føre til åndenød, træthed og andre symptomer. Sygdommen kan opstå af forskellige årsager, herunder genetiske faktorer, visse lægemidler eller toksiner, eller i forbindelse med andre tilstande som bindevævssygdomme eller medfødte hjertesygdomme.

Studiet undersøger virkningen og sikkerheden af lægemidlet ralinepag hos patienter med PAH. Formålet med studiet er at undersøge, om ralinepag kan forlænge tiden til første forværring af sygdommen sammenlignet med placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i grupper, hvor nogle vil modtage ralinepag og andre vil modtage placebo, mens de fortsætter med deres sædvanlige PAH-behandling. Under studiet vil deltagerne blive undersøgt regelmæssigt for at overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger.

Studiet vil følge deltagerne over tid og måle forskellige aspekter af deres helbred, herunder gangtests hvor deltagerne går så langt som muligt på seks minutter, blodprøver for at måle niveauer af stoffer der indikerer hjertebelastning, samt vurdering af deres funktionsniveau og livskvalitet. Læger vil også holde øje med, om deltagernes tilstand forværres, hvilket kan omfatte behov for hospitalisering, forværring af symptomer eller behov for yderligere behandling.

1 Randomisering og start af behandling

Du vil blive randomiseret, hvilket betyder, at du ved tilfældighed bliver tildelt enten ralinepag medicin eller en placebo (dummy-pille uden aktiv medicin).

Du vil modtage ralinepag tabletter med forlænget udløsning eller tilsvarende placebo-tabletter.

Behandlingen vil blive givet i tillæg til din nuværende stabile PAH-behandling med enten en endothelin receptor antagonist og/eller en PDE5-hæmmer eller en sGC-stimulator.

2 Løbende behandling og overvågning

Du skal tage din tildelte medicin regelmæssigt gennem hele studieperioden.

Din nuværende PAH-specifikke behandling skal forblive uændret i dosis og regime gennem hele studiet.

Hvis du tager andre mediciner, der kan påvirke PAH (som kalciumkanalblokkere, vanddrivende medicin, digoxin eller blodtrykssænkende medicin), skal disse også forblive på stabil dosis.

3 Regelmæssige besøg og undersøgelser

Du skal møde op til planlagte besøg i klinikken på fastsatte tidspunkter.

Ved hvert besøg vil du få taget blodprøver til måling af NT-proBNP, som er en markør for hjertepåvirkning.

Du vil gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor din gangdistance måles.

Din WHO/NYHA funktionsklasse vil blive vurderet, hvilket beskriver, hvor alvorlige dine symptomer er.

Din puls efter hvile vil blive målt efter gangstesten.

4 Vurdering af livskvalitet og risiko

Du vil udfylde SF-36 spørgeskemaer om din livskvalitet og sundhedsrelaterede trivsel.

Din REVEAL score vil blive beregnet, hvilket er et værktøj til at vurdere risikoen ved din sygdom.

Lægen vil løbende overvåge dig for tegn på klinisk forværring af din tilstand.

5 Sikkerhedsovervågning

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser gennem hele studieperioden.

Alle hospitalsindlæggelser og deres årsager vil blive registreret.

Hvis du oplever en forværring af din tilstand, vil dette blive nøje dokumenteret og vurderet.

6 Afslutning af behandling

Behandlingen vil fortsætte indtil studiet afsluttes eller du oplever en protokol-defineret klinisk forværringshændelse.

Efter din sidste dosis af studiemedicin vil du blive fulgt i yderligere 30 dage.

Dit endelige besøg vil inkludere alle standardundersøgelser og vurderinger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungernes blodkar) med symptomer
Din sygdom skal tilhøre en af disse typer:
• Idiopatisk (ukendt årsag)
• Arvelig (genetisk betinget)
• Forårsaget af medicin eller giftstoffer
• Forbundet med andre sygdomme som bindevævssygdom, HIV-infektion eller medfødte hjertefejl
Du skal have gennemgået en højre hjertekateterundersøgelse inden for de sidste 3 år, som viser specifikke målinger der bekræfter diagnosen
Dine symptomer skal være klassificeret som WHO/NYHA funktionsklasse II til IV (dette beskriver hvor alvorlige dine symptomer er i dagligdagen)
Du skal kunne gå mindst 150 meter på 6 minutter i en gangtest
Hvis du tager PAH-specifik medicin (medicin specielt til din lungesygdom), skal dosen have været stabil i mindst 30 dage
Hvis du tager anden medicin der kan påvirke din tilstand (som vanddrivende medicin, hjertemedicin eller blodtryksmedicin), skal dosen have været stabil i mindst 30 dage. For vanddrivende medicin skal dosen have været stabil i mindst 10 dage
Du skal være villig til at bruge sikker prævention under hele studiet og i 30 dage efter sidste dosis, hvis der er risiko for graviditet
Mænd må ikke donere sæd i 90 dage efter sidste dosis
Du skal have underskrevet et informeret samtykke, som viser at du forstår studiet
Du skal være villig og i stand til at overholde alle studiebesøg og procedurer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har haft et hjerteanfald inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har ustabil hjertekrampe (angina) – det vil sige brystsmerter, der kommer uforudsigeligt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerterytmeforstyrrelser, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har meget lavt blodtryk (hypotension) – under 90/50 mmHg
Du kan ikke deltage hvis du tager andre forsøgsmedicin samtidig eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig psykisk sygdom, der kan påvirke din evne til at følge studieplanerne
Du kan ikke deltage hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage hvis du har en forventet levetid på mindre end 6 måneder på grund af andre sygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har haft en lungeemboli (blodprop i lungerne) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har været indlagt på hospitalet på grund af forværring af din lungesygdom inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller lignende stoffer
Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke studiemedicinen farligt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Hospitais da Universidade de Coimbra	Coimbra	Portugal
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig
University Medicine Greifswald	Greifswald	Tyskland
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Frankrig
MHAT National Heart Hospital EAD	Sofia	Bulgarien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Gottsegen National Cardiovascular Center	Budapest	Ungarn
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E.	Guimarães	Portugal
Onassis Cardiac Surgery Center	Kallithea	Grækenland
Institutul De Urgenta Pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C. C. Iliescu	Bukarest	Rumænien
Institutul Inimii De Urgenta Pentru Boli Cardiovasculare Niculae Stancioiu	Cluj-Napoca	Rumænien
Schwarzwald-Baar Klinikum Villingen-Schwenningen GmbH	Villingen Schwenningen	Tyskland
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa	Thessaloniki	Grækenland
Hospital of Infectious Diseases and Pneumology Victor Babes, Timisoara	Timisoara	Rumænien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku	Białystok	Polen
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Saarland University Hospital	Homburg	Tyskland
Institutul De Pneumoftiziologie Marius Nasta	Bukarest	Rumænien
Istituto Mediterraneo Per I Trapianti E Terapie Ad Alta Specializzazione S.r.l.	Palermo	Italien
Thoraxklinik Heidelberg gGmbH	Heidelberg	Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Rigshospitalet	København	Danmark
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
University Of Szeged	Szeged	Ungarn
Usupdqxvlg Mmhcamo Cwnahm Heaaajesmghqzyghh	Hamborg	Tyskland
Occstuqguzovmt Ljqs Gzvi	Linz	Østrig
Uycttecffa Dvqzj Scqis Di Roku Ld Sqqmwgkc	Rom	Italien
Dgxathqqnt Cepmhwrjgafc Cdwxyw (cssp &qeysmsawdzf Aowzjodjgcb Erkh	Sofia	Bulgarien
Abuchv Ukigwhnlaq Hyfeixrw	Aarhus	Danmark
Ahwqwgmok Uyv	Amsterdam	Holland
Cdcb Dr Nmjel	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Izykcgxa do Cfnmxkwnmhya Hyqqszyezzw Uokodibnwseoe db Sqrdu Esngcua (jplutuv	Saint-Priest-en-Jarez	Frankrig
Phbdxst Cvslxh Wrxazfs sgp z oaem	Wrocław	Polen
Huwbxaqb Uvbkiojkrabovk Stcnrlxlyl &jltasx Htgqwoa dg Hehhslymqcy	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	19.07.2019
Bulgarien	rekrutterer ikke	19.07.2019
Danmark	rekrutterer ikke	19.07.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	19.07.2019
Grækenland	rekrutterer ikke	19.07.2019
Holland	rekrutterer ikke	19.07.2019
Italien	rekrutterer ikke	19.07.2019
Polen	rekrutterer ikke	19.07.2019
Portugal	rekrutterer ikke	19.07.2019
Rumænien	rekrutterer ikke	19.07.2019
Spanien	rekrutterer ikke	19.07.2019
Tjekkiet	rekrutterer ikke	19.07.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	19.07.2019
Ungarn	rekrutterer ikke	19.07.2019
Østrig	rekrutterer ikke	19.07.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ralinepag

Ralinepag er et lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med pulmonal arteriel hypertension (PAH). PAH er en alvorlig sygdom, hvor blodtrykket i lungernes blodårer bliver for højt. Ralinepag virker ved at hjælpe blodårerne i lungerne med at slappe af og udvide sig, hvilket kan gøre det lettere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne. I dette studie testes ralinepag for at se, om det kan forbedre behandlingsresultaterne og forhindre forværring af sygdommen hos patienter med PAH.

Pulmonal arteriel hypertension – Dette er en tilstand hvor blodtrykket i lungernes arterier bliver unormalt højt. Sygdommen opstår når de små blodkar i lungerne bliver forsnævrede, blokerede eller ødelagte. Dette gør det sværere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne. Over tid bliver højre side af hjertet overanstrengt på grund af det øgede arbejde med at pumpe blod gennem de forsnævrede lungekar. Symptomerne udvikler sig gradvist og omfatter åndenød, træthed og nedsat fysisk ydeevne. Tilstanden forværres langsomt og påvirker patientens evne til at udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:

2023-509304-16-00

Protokolkode:

ROR-PH-301

NCT ID:

NCT03626688

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af det nye lægemiddel ralinepag til behandling af forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?