Undersøgelse af Botox-behandling sammenlignet med placebo hos personer der ikke kan bøvse (retrograd cricopharyngeal dysfunktion)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en tilstand kaldet retrograd cricopharyngeus dysfunktion, som også kaldes manglende evne til at bøvse. Personer med denne tilstand har svært ved at slippe luft op gennem munden på normal vis, hvilket kan føre til ubehagelige symptomer som oppustethed i maven, kvalme, ekstra luft i tarmen og boblende lyde fra brystet eller halsen. Tilstanden opstår, når en muskel øverst i spiserøret, kaldet den øvre øsofageale sfinkter, ikke fungerer korrekt og forhindrer luft i at slippe ud gennem munden.

Behandlingen, der testes i dette studie, er en indsprøjtning med botulinum toksin direkte i den øvre øsofageale sfinkter. Botulinum toksin er et stof, der midlertidigt kan slappe af muskler og dermed muliggøre, at luft kan slippe ud gennem munden som normalt. Formålet med studiet er at vurdere effekten af botulinum toksin indsprøjtning sammenlignet med placebo på symptomer relateret til manglende evne til at bøvse.

Studiet er designet som et dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den rigtige behandling, og hvem der får placebo. Deltagerne vil få foretaget forskellige undersøgelser før behandlingen, herunder specialiserede målinger af, hvordan musklerne i spiserøret fungerer. Efter indsprøjtningen vil deltagerne blive fulgt i op til 48 uger med regelmæssige kontroller for at vurdere, om symptomerne forbedres, og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Effekten af behandlingen vurderes hovedsageligt gennem spørgeskemaer, hvor deltagerne beskriver deres symptomer og, i hvor høj grad de oplever forbedring.

1 Indledende undersøgelser og baseline målinger

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse, der inkluderer spørgeskemaer om dine symptomer, herunder spørgeskemaet ‘Difficulties with belching’ (vanskeligheder med at bøvse).

Der vil blive foretaget en high resolution impedance manometry med belch provocation test. Denne undersøgelse måler trykket og bevægelserne i din spiserør og den øvre del af spiserøret, når du forsøger at bøvse.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet ved hjælp af EQ-5D VAS score, som måler, hvordan du vurderer dit generelle helbred.

2 Behandling med injektion

Du vil modtage en injektion i den øvre esophageale sphincter (musklen øverst i spiserøret). Denne muskel kontrollerer passagen mellem svælget og spiserøret.

Injektionen indeholder enten botulinum toxin type A (BOTOX 100 Allergan Units) eller natriumchlorid (saltvandsopløsning) som placebo. Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da studiet er dobbeltblindet.

Hvis du får botulinum toxin, vil det virke ved at slappe af i musklen, hvilket kan hjælpe med at forbedre din evne til at bøvse.

3 Opfølgning efter 1 uge

Du vil udfylde SSQ (Safety and Side effects Questionnaire), som spørger om eventuelle bivirkninger eller problemer efter behandlingen.

Du vil også udfylde spørgeskemaer om din oplevelse og tilfredshed med behandlingen ved hjælp af OTE og OSS scorer.

Der vil blive spurgt til dine gastrointestinale symptomer som oppustethed, ubehag, luft i maven og gurglende lyde.

4 Opfølgning efter 4 uger

Du vil igen udfylde SSQ-spørgeskemaet for at vurdere sikkerheden af behandlingen.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din oplevelse og tilfredshed med behandlingen samt livskvalitetsspørgeskema.

Der vil blive evalueret på eventuelle ændringer i dine gastrointestinale symptomer sammenlignet med før behandlingen.

5 Opfølgning efter 12 uger

Dette er den primære slutpunkt for studiet. Du vil udfylde spørgeskemaet ‘Difficulties with belching’ igen.

Der vil blive vurderet, om du har haft mindst 50% forbedring i spørgsmål 6A: ‘I hvilken grad er symptomerne på ‘vanskeligheder med at bøvse luft’ blevet reduceret efter behandlingen?’

Du vil udfylde SSQ-spørgeskemaet, livskvalitetsspørgeskema og spørgeskemaer om din oplevelse af behandlingen.

Dine gastrointestinale symptomer vil blive evalueret igen.

6 Opfølgning efter 20 uger

Du vil gennemgå en ny high resolution impedance manometry undersøgelse for at måle eventuelle objektive ændringer i funktionen af den øvre esophageale sphincter sammenlignet med baseline.

Du vil udfylde SSQ-spørgeskemaet for sikkerhedsevaluering.

Der vil blive spurgt til din oplevelse og tilfredshed med behandlingen samt gastrointestinale symptomer.

7 Langvarig opfølgning (30-48 uger)

I perioden fra uge 30 til uge 48 vil du udfylde spørgeskemaer om livskvalitet ved hjælp af EQ-5D VAS score.

Du vil blive spurgt om din oplevelse og tilfredshed med behandlingen gennem OTE og OSS scorer.

Dine gastrointestinale symptomer vil blive evalueret løbende i denne periode.

8 Afsluttende evaluering efter 48 uger

Du vil udfylde spørgeskemaet ‘Difficulties with belching’ for sidste gang som del af det sekundære slutpunkt.

Der vil blive vurderet, om du har haft mindst 50% forbedring i spørgsmål 6A sammenlignet med før behandlingen.

Du vil udfylde det endelige SSQ-spørgeskema for at evaluere eventuelle langvarige bivirkninger.

Dette markerer afslutningen af studiet for dit vedkommende.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
  • Du skal have givet dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen, før der bliver lavet nogen undersøgelser
  • Du skal have problemer med at ikke at kunne bøvse, som har været til stede i mindst 6 måneder før du kan deltage i undersøgelsen
  • Dine problemer med at bøvse skal være så generende, at du overvejer behandling – det betyder, at problemerne skal påvirke dine daglige aktiviteter
  • Du skal have andre mavesymptomer sammen med problemerne med at bøvse, såsom oppustet mave, ubehag eller kvalme, tarmluft, eller gurglende lyde fra brystet eller den nederste del af halsen
  • Du må ikke have andre sygdomme i svælget (den øverste del af halsen) eller spiserøret (røret der fører mad ned til maven) – dette bliver undersøgt gennem samtale og forskellige tests
  • Du skal have specielle fund på en undersøgelse kaldet højopløselig impedans manometri – denne test måler, hvordan musklerne i dit spiserør fungerer, og hvordan luft bevæger sig gennem dit spiserør
  • Hvis du er kvinde, skal du bruge meget sikker prævention – dette inkluderer metoder som præventionsimplantater, sprøjter, p-piller, nogle spiraler, eller at undgå sex helt, eller at have en partner som er steriliseret

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer, da behandlingen kan være skadelig for dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for botulinumtoksin (et stof der bruges til at slappe af i muskler) eller andre dele af medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig muskelsvaghedslidelse som myasthenia gravis (en sygdom hvor musklerne bliver svage og trætte hurtigt)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der påvirker muskelsammentrækninger, såsom visse antibiotika eller muskelafslappende medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion i halsen eller svælget
  • Du kan ikke deltage, hvis du har gennemgået operation i halsen eller spiserøret (det rør der fører mad ned til maven) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft i halsen, spiserøret eller andre organer i nærheden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået botulinumtoksin injektioner i halsen eller svælget inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke mad eller væske på grund af andre årsager end dem, undersøgelsen handler om
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne til undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
05.08.2024

Forsøgssteder

Botulinum toksin er et protein, der fremstilles fra en bakterie. Det virker ved at blokere nervesignaler til musklerne, hvilket får musklerne til at slappe af. I dette forsøg indsprøjtes botulinum toksin i den øvre spiserørssfincter, som er en muskelring øverst i spiserøret. Når denne muskel slapper af, kan det hjælpe patienter, der har svært ved at bøvse eller få luft op fra maven. Indsprøjtningen gives for at forbedre patienternes evne til at bøvse normalt.

Retrograd cricopharyngeus dysfunktion – Dette er en tilstand hvor cricopharyngeus-musklen, som er den øverste lukkemuskler i spiserøret, ikke fungerer korrekt i den modsatte retning af normal funktion. Musklen er normalt ansvarlig for at kontrollere passage af mad og væske ned gennem spiserøret, men ved denne tilstand påvirkes dens evne til at slappe af og tillade passage af luft opad. Dette resulterer i vanskeligheder med at bøvse eller få luft op fra maven. Patienter oplever typisk en følelse af, at luft er fanget i maven eller den øvre del af spiserøret. Tilstanden kan føre til ubehag, oppustethed og en følelse af tryk i brystet. Symptomerne kan variere i intensitet og hyppighed blandt forskellige patienter.

Forsøgs-ID:
2024-512546-42-00
Protokolkode:
52082
NCT ID:
NCT06356025
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland