Undersøgelse af blinatumomab givet under huden til børn med tilbagefaldende eller behandlingsresistent akut lymfoblastisk leukæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om B-celle precursor akut lymfoblastisk leukæmi, som er en form for kræft i blodet og knoglemarven. Undersøgelsen omfatter børn, hvis sygdom er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på behandling, samt børn som har minimal restsygdom, hvilket betyder at der stadig er en lille mængde kræftceller tilbage i kroppen efter behandling. Det lægemiddel der anvendes hedder blinatumomab, som også kan omtales med kodenavnet AMG103 SC2. Medicinen gives som en indsprøjtning under huden i stedet for gennem en slange ind i en blodåre, hvilket er en nyere måde at give behandlingen på.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af om blinatumomab givet under huden er sikkert og virker godt hos børn under 12 år. Undersøgelsen er opdelt i forskellige dele, hvor den første del ser på sikkerheden af medicinen og de senere dele undersøger hvor godt medicinen virker til at fjerne kræftcellerne fra kroppen. Medicinen virker ved at hjælpe kroppens eget immunforsvar med at finde og ødelægge kræftcellerne.

I løbet af undersøgelsen vil deltagerne få behandling med blinatumomab i flere behandlingsperioder kaldet cyklusser. Læger vil undersøge om medicinen kan få sygdommen til at forsvinde fuldstændigt eller delvist, og om kræftcellerne forsvinder fra knoglemarven. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i blodet og for at se om kroppen danner antistoffer mod medicinen. Læger vil også følge deltagerne for at se om der opstår bivirkninger og hvor længe sygdommen holder sig væk efter behandlingen.

1 Start af behandling med blinatumomab

Behandlingen startes med blinatumomab, som er et lægemiddel til behandling af din type leukæmi.

Medicinen gives som en indsprøjtning under huden (subkutan indsprøjtning).

Behandlingen er opdelt i cyklusser, hvor hver cyklus varer en bestemt periode.

2 De første 2 behandlingscyklusser

I løbet af de første 2 cyklusser vil lægen vurdere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Der vil blive taget knoglemarvsprøver for at undersøge, om behandlingen virker.

Lægen vil kontrollere for minimal restsygdom, som betyder meget små mængder af sygdomsceller, der kan være tilbage i kroppen.

Målet er at opnå komplet remission, hvilket betyder, at sygdommen ikke længere kan påvises, eller at antallet af abnorme celler i knoglemarven er meget lavt.

3 Blodprøver og undersøgelser

Der vil regelmæssigt blive taget blodprøver for at måle niveauet af medicin i blodet.

Lægen vil undersøge, om kroppen danner antistoffer mod medicinen.

Din blodtælling vil blive kontrolleret, herunder antallet af neutrofiler (en type hvide blodlegemer) og blodplader.

Der vil blive foretaget en arkiveret knoglemarvsprøve fra tidspunktet for den oprindelige diagnose eller tilbagefald til særlige analyser, hvis du er i gruppen med minimal restsygdom.

4 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger under hele behandlingen.

Der vil blive lagt særlig vægt på alvorlige bivirkninger og bivirkninger, der er relateret til behandlingen.

I den indledende fase af undersøgelsen vil der være ekstra fokus på at identificere dosisbegrænsende toksiciteter, som er alvorlige bivirkninger, der kan kræve justering af medicindosis.

5 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil vurdere, om du har opnået komplet remission, hvilket betyder, at der ikke er tegn på sygdom.

Der kan også være tale om komplet remission med delvis hæmatologisk bedring, hvor blodtællingerne ikke er helt normale, men sygdommen er væk.

For nogle patienter vil målet være at opnå en negativ minimal restsygdom, hvilket betyder, at der er mindre end 0,01% sygdomsceller tilbage.

Lægen vil også vurdere andre former for respons, såsom knoglemarv uden sygdomsceller, men med lave blodtal.

6 Opfølgning efter behandling

Efter de første 2 cyklusser vil lægen fortsætte med at følge dit helbred.

Der vil blive målt varighed af respons, som er tiden fra, at behandlingen virkede, til sygdommen eventuelt kommer tilbage.

Lægen vil overvåge, om sygdommen vender tilbage i knoglemarven eller andre steder i kroppen.

Din overlevelse vil blive fulgt som en del af undersøgelsen.

7 Fortsættelse af behandlingen

Afhængigt af, hvordan du reagerer på behandlingen, kan der gives flere cyklusser med blinatumomab.

Lægen vil beslutte, hvor mange behandlingscyklusser der er nødvendige baseret på din respons og eventuelle bivirkninger.

Behandlingen fortsætter, så længe det vurderes at være til gavn for dig, og så længe bivirkningerne er acceptable.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltagerens værge eller forælder skal have givet skriftligt samtykke, og deltageren skal selv have givet skriftlig tilsagn i overensstemmelse med lokale regler, før nogen aktiviteter i undersøgelsen påbegyndes.
  • Deltageren skal være mellem 28 dage og under 12 år gammel på tidspunktet for samtykke.
  • Deltageren skal have en Lansky Performance Status på mindst 50%. Dette er en måling af, hvor godt barnet kan udføre daglige aktiviteter, hvor 100% betyder fuldt aktiv og 0% betyder sengeliggende.
  • Tidligere behandling med CD19-rettet terapi som blinatumomab eller CAR-T celler (særlige immunceller) er tilladt, hvis behandlingen sluttede mere end 4 uger før start af denne undersøgelse, der stadig er CD19+ udtryk (en markør på kræftcellerne), og der ikke har været komplikationer i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven).
  • Deltagere med Philadelphia-kromosom-positiv sygdom (en bestemt genetisk ændring i kræftcellerne), som ikke tåler eller ikke reagerer på tidligere behandling med tyrosinkinasehæmmere (en type medicin), kan deltage.
  • For deltagere med tilbagevendende eller behandlingsresistent B-ALL: Deltageren skal have sygdom, der er vendt tilbage efter eller ikke har reageret på nogen tidligere behandling, herunder allogen stamcelletransplantation (knoglemarvstransplantation fra en donor). Behandlingsresistent sygdom betyder, at man ikke har opnået komplet remission (ingen tegn på kræft). Tilbagevendende sygdom betyder, at sygdommen er kommet tilbage i blodet eller knoglemarven eller begge steder efter at have opnået komplet remission. Mindst 5% blaster (umodne kræftceller) i knoglemarven betragtes som tilbagefald.
  • For deltagere med MRD-positiv B-ALL (minimal restsygdom, hvilket betyder meget små mængder kræftceller, der stadig er til stede): Deltageren skal have mellem 0,1% og under 5% blaster i knoglemarven. Deltageren skal også have følgende blodtal: Neutrofiltal (en type hvide blodlegemer) på mindst 500 per mikroliter; Blodplader på mindst 50.000 per mikroliter (blodpladetransfusion er tilladt).
  • For deltagere med MRD-positiv B-ALL: Der skal indsendes en arkiveret knoglemarvsprøve fra den første diagnose eller tilbagefald for at kunne måle restsygdom specifikt for deltagerens sygdom. For deltagere i USA og Canada, der tidligere har fået foretaget en specifik test kaldet Adaptive clonoSEQ, kan dette resultat muligvis bruges i stedet for arkivprøven efter godkendelse. Deltageren skal også give samtykke til brugen af det tidligere testresultat.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • For at vide om du kan deltage i undersøgelsen, skal lægen vurdere din specifikke situation og sygdomsforløb.
  • Undersøgelsen er designet til børn under 12 år med en bestemt type blodkræft (B-celle akut lymfatisk leukæmi), som enten er kommet tilbage efter behandling eller ikke har reageret på tidligere behandling.
  • Lægen vil kontrollere om du opfylder betingelserne for at kunne være med i forsøget.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon Napoli Italien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Aefnipg Uzppp Slehwujzf Laymcl Df Bnstdts Bologna Italien
Cwyx De Nbvml Vandoeuvre lès Nancy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
22.12.2025
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
22.12.2025
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
22.12.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Blinatumomab er en medicin, der gives som en indsprøjtning under huden. Den bruges til at behandle en type blodkræft kaldet akut lymfoblastisk leukæmi hos børn. Medicinen virker ved at hjælpe kroppens eget immunforsvar med at finde og bekæmpe kræftcellerne. I dette forsøg undersøger man, om medicinen er sikker og effektiv, når den gives til børn, hvis sygdom er kommet tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling.

Acute Lymphoblastic Leukemia – Akut lymfoblastisk leukæmi er en kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven og blodet. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer, kaldet lymfoblaster, begynder at dele sig ukontrolleret. Disse unormale celler ophobes i knoglemarven og fortrænger de raske blodceller. Når sygdommen udvikler sig, spreder de unormale celler sig gennem blodbanen til andre organer. B-celle typen af sygdommen starter i de tidlige former af B-lymfocytter. Sygdommen kan vende tilbage efter behandling, hvilket kaldes recidiv, eller der kan være tilbageværende syge celler, selv når patienten ser ud til at være i remission.

Forsøgs-ID:
2025-521671-31-00
Protokolkode:
20220107
NCT ID:
NCT07134088
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Test af ruxolitinib og venetoclax hos børn med tilbagevendende eller behandlingsresistent leukæmi eller lymfom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Danmark Finland Frankrig Tyskland +5
  • Undersøgelse af blinatumomab og en lægemiddelkombination til ældre voksne med nydiagnosticeret Philadelphia-negativ B-celle forstadie akut lymfoblastær leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Estland +11