Undersøgelse af venetoclax og azacitidin til behandling af voksne patienter med akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation, som oplever molekylært tilbagefald

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation, som er en type blodkræft. Undersøgelsen fokuserer på patienter, hvor sygdommen viser tegn på at vende tilbage på molekylært niveau, selv efter tidligere behandling med kemoterapi. Formålet med studiet er at vurdere effektiviteten af en kombinationsbehandling med to lægemidler: venetoclax, som gives som tabletter, og azacitidin, som gives som indsprøjtning under huden.

Behandlingen består af en kombination af disse to lægemidler, hvor venetoclax tages dagligt gennem munden med en maksimal daglig dosis på 400 mg, mens azacitidin gives under huden med en dosis baseret på patientens kropsstørrelse. Behandlingen kan fortsætte i op til 168 dage for venetoclax og 42 dage for azacitidin, eller indtil patienten er klar til at modtage en knoglemarvstransplantation.

Studiet vil følge patienterne for at se, om denne behandlingskombination kan forhindre, at sygdommen udvikler sig til et fuldt tilbagefald, og om den kan hjælpe med at fjerne de tilbageværende kræftceller, som kan måles på molekylært niveau. Dette er særligt vigtigt for patienter, der senere skal gennemgå en knoglemarvstransplantation.

1 Indledende screening

Der vil blive udført en knoglemarvsprøve for at bekræfte tilstedeværelsen af NPM1-mutation

Der udføres test af nyre- og leverfunktion samt generelle helbredsundersøgelser

For kvinder i den fødedygtige alder udføres en graviditetstest

2 Behandlingsstart

Venetoclax gives som tablet til indtagelse gennem munden

Azacitidin gives som indsprøjtning under huden

Behandlingen fortsætter indtil stamcelletransplantation eller i op til 6 måneder

3 Opfølgning efter 3 måneder

Ny knoglemarvsprøve for at vurdere behandlingens effekt

Vurdering af eventuelle bivirkninger

Kontrol af blodprøver for at overvåge nyre- og leverfunktion

4 Opfølgning efter 6 måneder

Afsluttende knoglemarvsprøve før eventuel stamcelletransplantation

Samlet vurdering af behandlingseffekt

Beslutning om videre forløb med stamcelletransplantation

5 Langtidsopfølgning

Regelmæssig kontrol i op til 12 måneder

Overvågning for tegn på tilbagefald af sygdommen

Vurdering af overlevelse og sygdomsfri periode

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest ved screening
  • Hvis du er fertil (både mænd og kvinder), skal du bruge effektiv prævention under studiet og i 3 måneder efter behandlingen er afsluttet
  • Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet
  • Du skal tidligere have fået diagnosticeret AML med NPM1-mutation med eller uden FLT3-mutationer
  • Ved screening skal du have bekræftet NPM1-mutation type A, B eller D
  • Du skal være egnet til stamcelletransplantation ifølge transplantationscentrets politik
  • Du skal have gennemgået mindst to behandlingsforløb med kemoterapi og have opnået første komplette remission
  • Du skal være i komplet remission men have målbar minimal restsygdom i knoglemarven
  • Din forventede levetid skal være mindst 12 uger
  • Din fysiske funktionsevne skal være god (ECOG-score under 2)
  • Du skal have tilstrækkelig nyre- og leverfunktion målt ved forskellige blodprøver:
    • Levertal (AST og ALT) under 3 gange øvre normalgrænse
    • Bilirubin under 1,5 gange øvre normalgrænse
    • Nyrefunktion med kreatinin-clearance på mindst 30 ml/min

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter under 18 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer med aktiv infektion eller ukontrolleret medicinsk tilstand
  • Patienter der modtager anden eksperimentel behandling eller deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med kendt overfølsomhed over for forsøgsmedicinen eller nogle af hjælpestofferne
  • Patienter med alvorlig lever- eller nyredysfunktion (nedsat organ-funktion)
  • Gravide eller ammende kvinder, samt kvinder der planlægger graviditet under studieperioden
  • Personer med ukontrollerede hjerte-kar-sygdomme eller andre alvorlige medicinske tilstande
  • Patienter der ikke er i stand til at følge studiets protokol eller give informeret samtykke
  • Personer med andre former for kræft inden for de seneste 2 år, bortset fra visse former for hudkræft
  • Patienter med psykiske lidelser der kan påvirke deres evne til at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italien
Hospital Santa Maria Della Misericordia Perugia Italien
AORN San Giuseppe Moscati Avellino Avellino Italien
Azienda Sanitaria Locale Di Pescara Pescara Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti Umberto I G M Lancisi G Salesi Ancona Italien
Istituto Europeo Di Oncologia S.r.l. Milan Italien
Universita’ Degli Studi Di Ferrara Ferrara Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale S. Eugenio, ASL Roma 2 Rom Italien
Amwchmr Ovwvvetgzag S Gkullqza Agfxlkahzb Rom Italien
Abat Vvrnr Onfeq Italien
Aavrtor Oeeiczmcdcr Olbeoeuo Ruwyhvh Vmsyk Swfox Ccvgprgc Palermo Italien
Uhnhhtjeuo Dwbpu Sraak Db Rjer Lv Shaizsyo Rom Italien
Aqazgnh Oagbmbrqtro Ubrabkfidxfcl Cwkanrjcmsch Dksvx Sjcbfs E Diuye Shhgzos Dp Tckqth Turin Italien
Iixathou Rbmohbpdu Psp La Ssconv Dnf Tpvwrq Deis Agvizrs Iwve Skhojl Meldola Italien
Azwygze Uat Imquk Du Rpfkce Ewgtna Reggio Emilia Italien
Afrrifo Udvnj Swrqxibsn Lhcfen Dt Bkgmxpl Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Venetoclax er et lægemiddel, der bruges til behandling af blodkræft. Det virker ved at blokere et protein, der hedder BCL-2, som hjælper kræftceller med at overleve. Ved at blokere dette protein kan medicinen få kræftcellerne til at dø.

Azacitidin er et lægemiddel, der bruges til behandling af forskellige typer blodkræft. Det virker ved at påvirke, hvordan cellernes DNA fungerer. Dette kan hjælpe med at stoppe kræftcellerne i at vokse og dele sig, og det kan også få dem til at dø. Det gives ofte i kombination med andre kræftmediciner for at opnå en bedre behandlingseffekt.

Når disse to lægemidler kombineres, arbejder de sammen for at bekæmpe leukæmi (blodkræft) på forskellige måder, hvilket kan gøre behandlingen mere effektiv end hvis lægemidlerne bruges hver for sig.

Undersøgte sygdomme:

Akut Myeloid Leukæmi med NPM1-mutation – En type blodkræft der påvirker knoglemarven og udvikler sig hurtigt. Sygdommen opstår når de umodne blodceller (myeloide celler) i knoglemarven udvikler sig unormalt på grund af en specifik mutation i NPM1-genet. Disse unormale celler formerer sig hurtigt og hober sig op i knoglemarven, hvilket forhindrer produktionen af normale blodceller. Tilstanden påvirker primært voksne og kan medføre træthed, let ved at få blå mærker, hyppige infektioner og blødninger. De unormale celler kan også spredes til andre dele af kroppen via blodbanen.

Forsøgs-ID:
2023-510432-36-00
Protokolkode:
AML2521
NCT ID:
NCT04867928
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien