Dette kliniske forsøg omhandler Niemann-Picks sygdom, som også kaldes acid sphingomyelinase deficiency eller ASMD. Dette er en sjælden sygdom hvor kroppen mangler et bestemt enzym, hvilket fører til ophobning af fedtstoffer i forskellige organer. I denne undersøgelse vil deltagerne modtage behandling med olipudase alfa, som også har kodenavnet GZ402665. Dette lægemiddel gives som Xenpozyme, der er et pulver som blandes til en opløsning og gives direkte i blodbanen gennem en blodåre. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af olipudase alfa hos patienter med ASMD.
Undersøgelsen er et opfølgningsstudie for patienter i Frankrig, som allerede har deltaget i tidligere undersøgelser kaldet DFI12712 eller LTS13632. Deltagerne vil fortsætte med at modtage olipudase alfa behandling, og læger vil følge dem nøje for at registrere eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger. Behandlingen gives i en dosis på op til 3 milligram pr. kilogram kropsvægt, og den samlede behandlingsperiode kan vare op til 60 måneder.
Under hele undersøgelsen vil deltagernes sundhedstilstand blive overvåget regelmæssigt. Undersøgelsen fortsætter indtil lægemidlet bliver godkendt til refusion i Frankrig, eller i op til 5 år, afhængigt af hvad der sker først. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før de kan fortsætte i undersøgelsen, og både kvinder og mænd der er seksuelt aktive skal bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 28 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen.
Frankrig 
