RTA 408 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af Friedreichs ataksi, som er en sjælden arvelig neurologisk sygdom. Dette lægemiddel testes for at se, om det kan forbedre patienternes fysiske funktion og deres evne til at udføre daglige aktiviteter. Det undersøges specifikt, hvordan medicinen påvirker patienternes arbejdskapacitet under fysisk aktivitet og deres neurologiske symptomer målt på en særlig skala for Friedreichs ataksi. Medicinen evalueres både for dens effektivitet og sikkerhed hos patienter med denne tilstand.

Friedreich’s ataxia – En arvelig neurologisk sygdom, der påvirker nervesystemet og muskelfunktionen. Sygdommen udvikler sig gradvist og påvirker primært koordinationsevnen og balancen. Det begynder typisk i barndom eller tidlig ungdom og karakteriseres ved tiltagende problemer med at gå, tale og udføre finmotoriske bevægelser. Tilstanden skyldes en genetisk mutation, der påvirker produktionen af proteinet frataxin, hvilket fører til skader på nerveceller. Sygdommen medfører også ofte problemer med rygholdningen og kan påvirke hjertefunktionen.