Undersøgelse af Navenibart til forebyggelse af anfald hos voksne og unge med hereditært angioødem

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling for personer med Hereditært Angioødem (HAE), som er en arvelig sygdom, der forårsager hævelser i forskellige dele af kroppen. Disse hævelser kan være smertefulde og nogle gange farlige, særligt hvis de påvirker luftvejene. Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet Navenibart, som gives som en indsprøjtning under huden.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt Navenibart kan forebygge anfald af hævelser hos personer med hereditært angioødem sammenlignet med placebo. Behandlingen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder, at medicinen sprøjtes ind under huden. Studiet vil vare i seks måneder, og deltagerne vil blive fulgt nøje for at se, hvor mange anfald de får i løbet af denne periode.

Under studiet vil nogle deltagere modtage Navenibart, mens andre vil modtage placebo. Lægemidlet er designet til at forhindre de hævelser, der er karakteristiske for sygdommen, ved at påvirke de proteiner i blodet, der er involveret i udviklingen af anfald. Deltagerne vil blive bedt om at rapportere alle anfald og deres sværhedsgrad, og deres livskvalitet vil blive vurderet gennem hele studieperioden.

1 Indledende fase

Du vil gennemgå en observationsperiode, hvor dine arveligt angioødem (HAE) anfald bliver registreret. Du skal have mindst 2 bekræftede anfald i denne periode for at fortsætte i studiet.

Din diagnose af HAE type 1 eller 2 skal være dokumenteret gennem laboratorieprøver og din sygdomshistorie.

2 Behandlingsperiode

Behandlingsperioden varer 6 måneder.

Du vil modtage enten Navenibart eller placebo (uvirksom medicin) som injektion under huden.

Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du modtager.

3 Opfølgning og vurdering

Lægen vil registrere antallet af HAE-anfald du oplever.

Din livskvalitet vil blive vurderet gennem et spørgeskema.

Eventuelle bivirkninger vil blive overvåget og registreret.

Særlig opmærksomhed vil være rettet mod anfald der er moderate eller svære, samt anfald der kræver akut behandling.

4 Afsluttende evaluering

Ved studiets afslutning vil der blive foretaget en samlet vurdering af behandlingens effekt.

Der vil blive set på, om antallet af anfald er reduceret med 50%, 70% eller 90% sammenlignet med observationsperioden.

Studiet forventes at løbe fra august 2025 til marts 2027.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en dokumenteret diagnose af arveligt angioødem (HAE type 1 eller 2), hvilket betyder:
    • Du skal have en dokumenteret sygdomshistorie der passer med HAE
    • Dine laboratorieresultater skal bekræfte HAE type 1 eller 2
  • Du skal have oplevet mindst 2 HAE-anfald i løbet af den indledende observationsperiode. Disse anfald skal være bekræftet af en læge og opfylde studiets definition af et HAE-anfald
  • Du kan være enten mand eller kvinde
  • Du skal være ung (12-17 år) eller voksen (18 år eller ældre)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for de sidste 30 dage, kan ikke deltage
  • Personer med svær leversvigt (nedsat leverfunktion) kan ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret forhøjet blodtryk (hypertension) er udelukket
  • Personer med alvorlig nyresygdom (nedsat nyrefunktion) kan ikke deltage
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage
  • Personer med kendt overfølsomhed over for studiemedicinen eller nogle af dens bestanddele
  • Personer med aktiv kræftsygdom inden for de sidste 5 år (undtagen hudkræft, der ikke er melanom)
  • Personer med alvorlig psykisk sygdom som kan påvirke deres evne til at følge studiets protokol
  • Personer som ikke kan give informeret samtykke
  • Personer med akut infektion eller anden alvorlig sygdom, der kan påvirke deres sikkerhed under studiet
  • Personer som ikke kan eller vil følge studiets krav om prøvetagning og opfølgning

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Hospitais da Universidade de Coimbra Coimbra Portugal
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Medical University Of Graz Graz Østrig
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgarien
ASST Fatebenefratelli Sacco Milan Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Wojskowy Instytut Medyczny Panstwowy Instytut Badawczy Warszawa Polen
Azienda Ospedaliera Universitaria Di Cagliari Monserrato Italien
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Tjekkiet
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Semmelweis University Budapest Ungarn
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy Bydgoszcz Polen
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Nuestra Senora De Candelaria Santa Cruz De Tenerife Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italien
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Turin Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Upiv Cexxplmj Tzcekh Sjx z ongd Łódź Polen
Pukydnwvhsxy Mipkxcfino Prwjhcfa Ggzmxto Lmafozhi Rzeszów Polen
Fmlwepyz ndhgyqsxh Mtvjc a Huciazg Prag Tjekkiet
Anitqotqsp Phtxfdah Hpdmmnod Dn Meoevbatg Marseille Frankrig
Alqhhvhir Uyg Amsterdam Holland
Gzcgcn Uxbginvxhn Fhtistwcr Frankfurt am Main Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
30.08.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
30.08.2025
Holland Holland
rekrutterer
30.08.2025
Italien Italien
rekrutterer
30.08.2025
Polen Polen
rekrutterer
30.08.2025
Portugal Portugal
rekrutterer
30.08.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
30.08.2025
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
30.08.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
30.08.2025
Ungarn Ungarn
rekrutterer
30.08.2025
Østrig Østrig
rekrutterer
30.08.2025

Forsøgssteder

Navenibart er et lægemiddel, der undersøges til forebyggelse af anfald hos personer med hereditært angioødem (HAE). Dette er en sjælden genetisk tilstand, hvor personer oplever hævelser i forskellige dele af kroppen. Lægemidlet tages regelmæssigt for at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af disse anfald. Det er designet til at hjælpe både voksne og unge patienter med at kontrollere deres HAE-symptomer og forbedre deres livskvalitet.

En placebo bruges som sammenligningsgrundlag i denne undersøgelse. Det er en inaktiv substans, der ligner det aktive lægemiddel, men ikke indeholder nogen medicinsk virkning. Dette hjælper forskerne med at afgøre, hvor effektivt det aktive lægemiddel er.

Undersøgte sygdomme:

Hereditary Angioedema – En sjælden, arvelig tilstand hvor kroppen oplever pludselige hævelser i forskellige dele af kroppen. Disse hævelser kan opstå i huden, mave-tarm-kanalen og de øvre luftveje. Tilstanden skyldes en genetisk defekt, der påvirker produktionen eller funktionen af et protein kaldet C1-inhibitor. Anfaldene kan udløses af forskellige faktorer som stress, trauma eller hormonelle ændringer. Hævelserne udvikler sig typisk over 24 timer og kan vare i flere dage. Mellem anfaldene har personer med denne tilstand ingen synlige symptomer.

Forsøgs-ID:
2025-521660-35-00
Protokolkode:
STAR-0215-301
NCT ID:
NCT06842823
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5