Spinocerebellar ataxia type-3 er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker hjernen og får muskler til at blive svage og ukoordinerede. Dette medfører problemer med balance, gang og bevægelse af arme og ben. Sygdommen bliver gradvist værre over tid og påvirker personens evne til at udføre daglige aktiviteter. Undersøgelsen tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet SLS-005, som er en trehalose opløsning, der gives direkte i blodet gennem en vene. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om SLS-005 kan hjælpe med at forbedre symptomerne hos voksne med spinocerebellar ataxia type-3.
Dette er en dobbeltblind undersøgelse, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det rigtige lægemiddel og hvem der får placebo. Deltagerne bliver tilfældigt opdelt i to grupper – en gruppe får SLS-005 og den anden gruppe får placebo. Behandlingen gives gennem en intravenøs infusion, hvor medicinen løber langsomt ind i blodet gennem et drop i armen. Undersøgelsen varer i 52 uger, og deltagerne skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet for at få behandlingen og blive undersøgt.
Under undersøgelsen vil lægerne bruge forskellige tests til at måle, hvor godt deltagerne kan bevæge sig og klare daglige aktiviteter. En af disse tests kaldes m-SARA, som måler balance, koordination og bevægelse. Deltagerne vil også blive bedt om at vurdere, hvordan de har det, og lægerne vil vurdere sygdommens sværhedsgrad. Gennem hele forløbet vil lægerne holde øje med deltagernes helbred og eventuelle bivirkninger fra behandlingen.
Portugal 
Spanien 
Tyskland 
