Asciminib er et lægemiddel, der bruges til behandling af kronisk myeloid leukæmi. Det virker ved at målrette specifikke proteiner i kræftcellerne, særligt hos patienter med en særlig mutation kaldet T315I. Dette lægemiddel er udviklet som en behandlingsmulighed for patienter, der ikke kan tåle eller ikke har reageret godt på behandling med ponatinib, eller som ikke er egnede til denne behandling.

Ponatinib er et eksisterende lægemiddel til behandling af kronisk myeloid leukæmi, som nævnes i forsøget som et sammenligningsgrundlag. Det er et lægemiddel, som nogle patienter kan være resistente overfor eller ikke kan tåle, hvilket er grunden til, at man undersøger asciminib som et alternativ.

Kronisk Myeloid Leukæmi (CML) – En type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt og har to hovedfaser: kronisk fase (CP) og accelereret fase (AP). Ved CML producerer knoglemarven for mange unormale hvide blodlegemer. Særligt bemærkelsesværdigt er tilstedeværelsen af T315I-mutationen, som er en specifik genetisk ændring i kræftcellerne. Denne tilstand er karakteriseret ved tilstedeværelsen af det såkaldte Philadelphia-kromosom, der dannes når to kromosomer bytter genetisk materiale. Sygdommen påvirker primært voksne og udvikler sig gradvist over tid.