Test af SYNB1934 til behandling af PKU (phenylketonuri) – kan det hjælpe med at sænke phenylalanin i blodet?

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger phenylketonuri, en sjælden genetisk sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren phenylalanin ordentligt, hvilket fører til ophobning af dette stof i blodet. Når phenylalanin-niveauet bliver for højt, kan det forårsage alvorlige helbredsproblemer, herunder udviklingsforstyrrelser og intellektuelle handicap. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet SYNB1934, som er designet til at hjælpe kroppen med at nedbryde overskydende phenylalanin og dermed sænke niveauet i blodet.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt og sikkert SYNB1934 er til behandling af patienter med phenylketonuri. Studiet består af tre dele: Først vil deltagerne få stigende doser af medicinen for at finde den bedste dosis for hver person, mens forskerne måler phenylalanin-niveauet i blodet. I anden del vil nogle deltagere fortsætte med at få medicinen, mens andre får placebo, for at sammenligne effekten. Tredje del er en forlængelse hvor alle deltagere kan få medicinen for at undersøge langtidssikkerhed og effekt.

Under hele studiet vil deltagerne skulle fortsætte deres nuværende kost og eventuelle andre behandlinger som sapropterin eller sepiapterin, som er andre lægemidler brugt til at behandle phenylketonuri. Der vil regelmæssigt blive taget blodprøver for at måle phenylalanin-niveauet, og deltagerne vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger. Studiet inkluderer også målinger af vitale tegn og andre laboratorieparametre for at sikre patienternes sikkerhed.

1 Del 1 – Dosisstigning periode (dosis eskalering)

Du vil begynde med den første del af undersøgelsen, som kaldes dosis eskalering perioden. Denne del er åben, hvilket betyder, at både du og lægen ved, at du får den aktive medicin SYNB1934.

SYNB1934 er en modificeret bakterie (escherichia coli, stamme nissle 1917), som er designet til at hjælpe med at nedbryde phenylalanin i din krop. Phenylalanin er et aminosyre, som personer med PKU (phenylketonuri) har svært ved at nedbryde naturligt.

Du vil få medicinen som et pulver til oral suspension, som betyder, at pulveret blandes med væske og drikkes gennem munden.

I denne periode vil lægen gradvist øge din dosis for at finde den rigtige mængde medicin til dig personligt. Dette kaldes din individuelt titrerede dosis.

Under hele denne periode skal du fortsætte med din nuværende diæt og eventuelle andre mediciner som sapropterin eller sepiapterin uden ændringer.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at måle niveauet af phenylalanin i dit blod. Målet er at se, om medicinen kan sænke dit phenylalanin niveau med mindst 20% eller bringe det ned til 360 μmol/L eller derunder.

Du vil også få målt dine vitale tegn som blodtryk og puls, samt få taget andre blodprøver for at overvåge din generelle sundhed.

Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have taget en graviditetstest ved afslutningen af denne periode.

2 Del 2 – Randomiseret tilbagetrækningsperiode

Hvis du har responderet godt på medicinen i del 1 (dit phenylalanin niveau er faldet tilstrækkeligt), vil du fortsætte til del 2.

Denne del er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken du eller lægen ved, om du får den aktive medicin SYNB1934 eller en placebo (en inaktiv behandling, der ligner den rigtige medicin).

Du vil blive randomiseret, hvilket betyder, at det er tilfældigt, om du får den aktive medicin eller placebo.

Denne periode varer 4 uger.

Du skal fortsætte med at tage din normale diæt og eventuelle andre mediciner uden ændringer.

Du vil få taget blodprøver for at måle phenylalanin niveauet, især ved uge 4.

Du vil også få overvåget dine vitale tegn og få taget blodprøver for at tjekke din generelle sundhed.

Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have taget en graviditetstest ved afslutningen af denne periode.

3 Del 3 – Åben forlængelsesperiode

Efter del 2 kan du fortsætte til del 3, som er en åben forlængelsesperiode. I denne del vil alle deltagere få den aktive medicin SYNB1934.

Formålet med denne del er at overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af medicinen over en længere periode.

Du vil fortsætte med at tage SYNB1934 som pulver til oral suspension i den dosis, der blev fundet passende for dig i del 1.

Du vil få regelmæssige blodprøver for at måle phenylalanin niveauet over tid.

Lægen vil overvåge alle bivirkninger (uønskede effekter) og ændringer i dine blodprøver og vitale tegn.

I denne periode kan der muligvis blive foretaget justeringer i dit proteinindtag i kosten, hvis dit phenylalanin niveau forbliver stabilt lavt.

Ændringer i dit diætiske phenylalanin indtag vil blive målt og registreret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel. Deltagere mellem 12 og 17 år kan muligvis deltage på et senere tidspunkt i undersøgelsen
Du skal være i stand til og villig til frivilligt at gennemføre processen med informeret samtykke (dette betyder, at du skal forstå og acceptere at deltage i undersøgelsen)
Du skal have en diagnose af PKU (fenylketonuri – en medfødt sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde et stof kaldet fenylalanin) og ikke kunne holde de anbefalede niveauer af fenylalanin i blodet med din nuværende behandling (sapropterin, sepiapterin og/eller diæt med begrænset fenylalanin)
Dit blodniveau af fenylalanin skal være over 360 μmol/L (dette er en måling af, hvor meget fenylalanin der er i dit blod) på din nuværende behandling både under screeningsperioden og baseret på gennemsnittet af dine 3 seneste blodprøver
Alle screeningsprøver skal være taget med mindst 7 dages mellemrum
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest ved screening og på andre tidspunkter under undersøgelsen
Hvis du er en seksuelt aktiv kvinde, der kan blive gravid, skal du være villig til at bruge en meget effektiv præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 2 uger efter den sidste dosis
Du skal have haft en stabil kost, inklusive stabil medicinsk formula (specialmælk til PKU-patienter), hvis du bruger det, i mindst 1 måned før screening
Hvis du bruger sapropterin eller sepiapterin (medicin til PKU-behandling), skal du have været på en stabil dosis i mindst 3 måneder
Du skal være villig og i stand til at fortsætte din nuværende kost, sapropterin, sepiapterin og store neutrale aminosyrer (særlige proteinstoffer) uændret under screening og undersøgelsesperioderne
Du skal være villig til at deltage i alle undersøgelsesaktiviteter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 70 år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke bruger sikker prævention (gælder både mænd og kvinder)
Du kan ikke deltage, hvis dit fenylalanin-niveau i blodet er for lavt eller for højt – fenylalanin er et stof som personer med fenylketonuri har svært ved at nedbryde
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fulgt din nuværende proteinbegrænsede kost stabilt i mindst 3 måneder – dette betyder en kost med meget få proteiner
Du kan ikke deltage, hvis du har skiftet din medicin mod fenylketonuri inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller problemer med hjerterytmen
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis dit immunsystem er svækket – dette er kroppens forsvar mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der påvirker immunsystemet
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige mave-tarm problemer inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har inflammatorisk tarmsygdom – dette er betændelse i tarmen som for eksempel Crohns sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har taget antibiotika inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet medicinsk forsøg inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme eller misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Roskilde University	Roskilde	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	15.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

SYNB1934 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med PKU (phenylketonuri). PKU er en sjælden genetisk sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde et stof kaldet phenylalanin ordentligt. Dette medicinske produkt er designet til at hjælpe med at reducere niveauet af phenylalanin i blodet hos patienter med denne tilstand. Lægemidlet testes for at se, om det kan være en sikker og effektiv behandlingsmulighed for personer, der lever med PKU.

Phenylketonuria – Phenylketonuria er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde aminosyren fenylalanin på normal vis. Dette skyldes mangel på eller defekt i enzymet fenylalanin-hydroxylase, som er nødvendigt for at omdanne fenylalanin til tyrosin. Når fenylalanin ikke kan nedbrydes, ophobes det i blodet og andre væv i kroppen. De høje niveauer af fenylalanin kan påvirke hjernens normale udvikling og funktion. Sygdommen er til stede fra fødslen og kræver livslang håndtering gennem streng diætkontrol. Uden behandling kan tilstanden føre til intellektuelle handicap og andre neurologiske problemer.

Forsøgs-ID:

2022-502932-37-00

Protokolkode:

SYNB1934-CP-003

NCT ID:

NCT05764239

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af SYNB1934 til behandling af PKU (phenylketonuri) – kan det hjælpe med at sænke phenylalanin i blodet?

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?