Test af SMART101-behandling hos patienter med blodkræft efter stamcelletransplantation

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger patienter med blodkræft, herunder akut myeloid leukæmi, akut lymfoid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom. Disse er alvorlige sygdomme i knoglemarven, hvor de normale blodceller erstattes af kræftceller. Studiet evaluerer et nyt behandlingsmiddel kaldet SMART101, som gives i forbindelse med en stamcelletransplantation. Stamcelletransplantation er en behandling, hvor patientens syge knoglemarv erstattes med sunde stamceller fra en donor, der ikke er genetisk identisk. Efter transplantationen får patienterne også medicinen cyclophosphamid, som hjælper med at forhindre, at de transplanterede celler angriber patientens krop.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af SMART101 hos patienter, der gennemgår denne type transplantation. Studiet er opdelt i to dele: først skal forskerne finde den rigtige dosis af SMART101, og derefter undersøge om behandlingen er sikker og kan hjælpe immunsystemet med at komme sig hurtigere efter transplantationen. SMART101 forventes at forbedre genopbygningen af specifikke immunceller kaldet CD4+ T-celler, som er vigtige for kroppens evne til at bekæmpe infektioner.

Under studiet vil patienterne gennemgå den sædvanlige transplantationsprocedure og modtage SMART101 som en tilføjelse til standardbehandlingen. Forskerne vil følge patienterne tæt og tage regelmæssige blodprøver for at måle, hvor godt immunsystemet kommer sig. De vil også bruge MRI-scanning til at se på en kirtlen kaldet thymus, som producerer vigtige immunceller. Patienterne bliver fulgt i op til to år efter transplantationen for at vurdere behandlingens langsigtede effekter og for at se, om kræften kommer tilbage.

1 indledende forberedelse og transplantation

Du vil modtage en stamcelletransplantation fra en donor, der ikke har helt samme vævstype som dig. Dette kaldes en HLA-mismatched transplantation.

Før transplantationen får du konditioneringsbehandling – dette er kemoterapi og eventuelt strålebehandling, der forbereder din krop til at modtage de nye stamceller.

Efter transplantationen får du cyclophosphamid som forebyggende behandling mod afstødning.

2 SMART101 behandling

Du vil få SMART101, som er specialbehandlede immunceller, der gives som en indsprøjtning direkte i blodet.

SMART101 gives som en enkelt infusion efter din stamcelletransplantation.

Formålet med SMART101 er at hjælpe dit immunsystem med at komme sig hurtigere efter transplantationen.

3 intensiv overvågning – første 28 dage

I de første 28 dage efter SMART101-infusionen vil du blive overvåget tæt for bivirkninger og uventede reaktioner.

Lægen vil være særligt opmærksom på tegn på uacceptable toksiciteter – alvorlige bivirkninger, der ikke var forventet.

Du vil få regelmæssige blodprøver og undersøgelser i denne periode.

4 opfølgning dag 30

dag 30 efter transplantationen får du taget blodprøver til måling af forskellige typer immunceller.

Lægen vil undersøge, hvordan dine T-celler, B-celler og NK-celler udvikler sig – disse er alle forskellige typer af immunceller.

Der tages også prøver til at måle TREC – dette fortæller, hvor godt dit immunsystem regenererer.

5 opfølgning dag 60

dag 60 gentages blodprøverne fra dag 30.

Lægen vurderer fortsat udviklingen af dine immunceller og immunsystemets funktion.

Der tages prøver til TREC-analyse for at følge immunsystemets genopbygning.

6 vigtig evaluering dag 100

dag 100 foretages en omfattende evaluering af behandlingens virkning.

Det primære mål er at se, om antallet af naive CD4+ T-celler er steget til mindst 50 per mikroliter blod – dette viser, at dit immunsystem kommer sig godt.

Lægen vil også vurdere, om du har udviklet infektioner eller andre komplikationer.

Der foretages blodprøver til måling af alle immuncelltyper og TREC-analyse.

7 opfølgning måned 4

Fire måneder efter transplantationen fortsætter den regelmæssige overvågning.

Du får taget blodprøver til måling af T-celler, B-celler, NK-celler og TREC.

Lægen vurderer dit immunsystems fortsatte udvikling og eventuelle komplikationer.

8 opfølgning måned 5

I den femte måned gentages blodprøverne fra tidligere opfølgninger.

Overvågningen fokuserer på immunsystemets fortsatte genopbygning og funktion.

9 vigtig evaluering måned 6

Efter 6 måneder foretages en større evaluering af behandlingens langsigtede effekt.

Du får foretaget en MRI-skanning af thymus – dette er en kirtler bag brystbenet, som producerer T-celler.

Der tages omfattende blodprøver til måling af alle immuncelltyper og TREC-analyse.

Lægen vurderer, om du har haft infektioner, og hvordan din sygdom har udviklet sig.

10 opfølgning måned 9

Ni måneder efter transplantationen fortsætter overvågningen med blodprøver.

Fokus er fortsat på immunsystemets funktion og eventuelle komplikationer.

11 evaluering måned 12

Et år efter transplantationen foretages en omfattende evaluering.

Der tages blodprøver til måling af alle immuncelltyper og TREC-analyse.

Lægen vurderer samlet overlevelse, sygdomsfrihed og eventuelle komplikationer som infektioner eller graft-versus-host sygdom.

12 langsgående opfølgning måned 24

To år efter transplantationen foretages den sidste planlagte evaluering i studiet.

Lægen vurderer langsigtede resultater som overlevelse, sygdomsfrihed og eventuelle senkomplikationer.

Dette afslutter din deltagelse i det kliniske studie, selvom din almindelige lægelige opfølgning fortsætter.

13 prævention under studiet

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention i mindst 1 år efter sidste dosis cyclophosphamid.

Du må ikke blive gravid, amme eller donere æg i denne periode.

Hvis du er mand, skal du bruge sikker prævention i mindst 6 måneder efter sidste dosis cyclophosphamid eller 1 år hvis du også får thiotepa.

Du må ikke gøre nogen gravid eller donere sæd i denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du og din donor skal have underskrevet et informeret samtykke (et dokument der bekræfter, at I forstår og accepterer at deltage i studiet) før eventuelle undersøgelser påbegyndes
  • Du skal have en af følgende blodsygdomme: AML (akut myeloid leukæmi), ALL (akut lymfatisk leukæmi) eller MDS (myelodysplastisk syndrom), og være egnet til en stamcelletransplantation fra en donor, der ikke er fuldstændig matchende
  • Du skal være mindst 18 år gammel, når du underskriver samtykkeerklæringen
  • Du skal have en Karnofsky score på mindst 70% (en måling af din evne til at klare daglige aktiviteter – 70% betyder, at du kan passe dig selv, men ikke kan arbejde normalt)
  • Dit hjerte skal fungere tilstrækkeligt godt med en venstre ventrikel ejektionsfraktion på mindst 40% (en måling af hvor godt dit hjerte pumper blod)
  • Dine lunger skal fungere tilstrækkeligt godt med en DLCO på mindst 45% af det forventede (en test der måler hvor godt dine lunger kan optage ilt)
  • Din lever og dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt, målt gennem blodprøver der viser: bilirubin (et stof fra nedbrudte røde blodlegemer) må højst være 1,5 gange den normale øvre grænse, leverenzymer (AST og ALT) må højst være 2,5 gange normalen, alkalisk fosfatase må være under 5 gange normalen, og kreatinin (et mål for nyrefunktion) skal være under 1,5 gange normalen
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du: have en negativ graviditetstest, bruge sikker prævention i mindst 1 år efter sidste behandling, ikke donere æg i mindst 1 år efter sidste behandling, ikke amme i mindst 100 dage efter behandlingen, og ikke planlægge graviditet i mindst 1 år efter sidste behandling
  • Hvis du er en mand, der er seksuelt aktiv, skal du: bruge sikker prævention med din partner i mindst 6 måneder efter sidste behandling (eller 1 år hvis du får Thiotepa), ikke donere sæd i mindst 6 måneder efter sidste behandling (eller 1 år hvis du får Thiotepa), og ikke planlægge at få børn i mindst 6 måneder efter sidste behandling (eller 1 år hvis du får Thiotepa)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år eller over 70 år gammel
  • Du har ikke givet dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har en aktiv infektion, som ikke er under kontrol
  • Du har problemer med dit hjerte, som gør det risikabelt at deltage
  • Du har alvorlige problemer med dine nyrer eller din lever
  • Du har tidligere haft en stamcelletransplantation (en behandling hvor du får nye blodceller fra en donor)
  • Du får i øjeblikket andre eksperimentelle behandlinger
  • Du har en anden type kræft, som ikke er den sygdom, undersøgelsen handler om
  • Du har en autoimmun sygdom (en sygdom hvor kroppens forsvar angriber raske celler)
  • Du er blevet behandlet med immunsuppressive lægemidler (medicin der svækker kroppens forsvar) inden for de sidste 4 uger
  • Du har en psykisk sygdom, som gør det svært for dig at forstå og følge behandlingen
  • Du har problemer med at synke eller kan ikke tage medicin gennem munden
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Azjjeyxnyo Piqitqgw Hxuuzbcj Dl Pepzc Paris Frankrig
Cgds Dj Njeec Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Iotdjgvz Pyvlzcrbpsbkhsu Cmpvbs Cirdib Marseille Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.06.2023
Italien Italien
rekrutterer
01.06.2023

Forsøgssteder

SMART101 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges i dette studie. Det er designet til at hjælpe patienters immunsystem med at komme sig efter en stamcelletransplantation. Når patienter får en stamcelletransplantation fra en donor, hvis væv ikke matcher perfekt, kan deres immunsystem blive svækket. SMART101 har til formål at hjælpe med at genopbygge specifikke immunceller kaldet CD4+ T-celler, som er vigtige for kroppens forsvar mod infektioner og sygdomme.

Cyclophosphamid er et kemoterapilægemiddel, der bruges efter stamcelletransplantationen. Det hjælper med at forhindre, at de nye donorceller angriber patientens krop, hvilket kaldes transplantat-mod-vært sygdom. Dette lægemiddel undertrykker midlertidigt immunsystemet for at give de nye celler tid til at etablere sig på en sikker måde i patientens krop.

Graft-versus-host-sygdom – En tilstand hvor donerede immunceller fra en stamcelletransplantation angriber modtagerens raske væv. Sygdommen opstår, når donorens T-celler ikke genkender modtagerens celler som egne og derfor starter et immunangreb. Den akutte form udvikler sig typisk inden for de første 100 dage efter transplantationen og påvirker primært hud, lever og tarmsystem. Den kroniske form kan opstå måneder eller år efter transplantationen og ligner autoimmune sygdomme. Symptomerne kan variere fra milde hudforandringer til alvorlige organskader. Tilstanden kan påvirke patientens livskvalitet betydeligt og kræver løbende medicinsk overvågning.

Transplantationsfejl – En komplikation hvor de transplanterede stamceller ikke etablerer sig korrekt i modtagerens knoglemarv. Tilstanden opstår, når donorcellerne ikke formår at producere tilstrækkeligt med nye blodceller eller når modtagerens immunsystem afstøder de transplanterede celler. Fejlen kan være primær, hvor cellerne aldrig etablerer sig, eller sekundær, hvor de oprindeligt fungerende celler ophører med at producere blodceller. Patienten vil opleve vedvarende lave blodtal og manglende immunfunktion. Tilstanden kræver ofte en ny stamcelletransplantation for at genoprette normal blodcelleproduktion.

Forsøgs-ID:
2024-517953-28-00
Protokolkode:
SI101-02
NCT ID:
NCT05768035
Forsøgsfase:
Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af maribavir til behandling af cytomegalovirus-infektion hos patienter efter knoglemarvstransplantation, som ikke kan tåle standardbehandling

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Undersøgelse af knoglemarvstransplantation med lægemiddelkombination hos børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi for at mindske bivirkninger

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +3