Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Maribavir

Der findes kliniske forsøg, som undersøger Maribavir hos børn, unge og voksne efter transplantation. Forsøgene ser især på sikkerhed, effekt og hvilke patienter der kan have gavn af behandlingen ved cytomegalovirus (CMV) og Epstein-Barr virus (EBV).

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data beskriver tre kliniske forsøg med Maribavir hos patienter efter transplantation.[1][2][3] Forsøgene undersøger især, om behandlingen kan reducere virusmængden, og om den er sikker og tålelig i forskellige patientgrupper.[1][2][3]

Patientgrupperne er børn og unge med CMV efter stamcelle- eller organtransplantation, voksne med CMV efter allogen stamcelletransplantation, og unge voksne nyretransplanterede med vedvarende EBV-aktivitet.[1][2][3]

Børn og unge med CMV efter transplantation

Det første forsøg er et fase 3-forsøg, som er autoriseret, og det omfatter børn og unge under 18 år med cytomegalovirus (CMV) efter enten hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller solid organ-transplantation (SOT).[1] Forsøget har 67 deltagere og undersøger Maribavir som behandling for CMV-infektion i denne aldersgruppe.[1]

Hovedmålet er at karakterisere farmakokinetik, som betyder, hvordan lægemidlet bevæger sig gennem kroppen, og at finde passende doseringsregimer til børn og unge med CMV efter transplantation.[1] Forskerne vurderer også sikkerhed og tålelighed hos børn og unge.[1]

De vigtigste målte data er blandt andet maksimal plasmakoncentration, tidspunkt for maksimal koncentration, laveste koncentration før næste dosis, samlet eksponering over doseringsintervallet, halveringstid og andre mål for, hvordan kroppen håndterer lægemidlet.[1] Derudover ser man på alvorlige bivirkninger, andre bivirkninger, vitale tegn, laboratorieprøver, EKG og om patienter må stoppe behandlingen.[1]

Voksne HSCT-modtagere med CMV og begrænset standardbehandling

Det andet forsøg er et fase 2-forsøg og er også autoriseret.[2] Det undersøger Maribavir hos personer med allogen perifer stamcelletransplantation og CMV-infektion, især hvis de har en tilstand, der gør, at ganciclovir, valganciclovir eller foscarnet ikke kan gives, eller hvis de måtte stoppe førstelinjebehandling på grund af toksicitet eller intolerance.[2]

Forsøget omfatter 81 deltagere og ser på, om behandlingen virker efter 8 uger.[2] Et svar på behandlingen er defineret som, at CMV-DNA i plasma er under den laveste grænse, der kan måles sikkert, bekræftet i mindst to på hinanden følgende tests.[2]

Forskerne vurderer også sikkerheden ved at registrere bivirkninger, som opstår eller forværres under behandlingen og fører til, at Maribavir må stoppes.[2] Studiet ser dermed både på effekt og på, om behandlingen kan gennemføres i en gruppe med få andre behandlingsmuligheder.[2]

Unge voksne nyretransplanterede med EBV

Det tredje forsøg er et fase 3-forsøg, men beskrives også som et fase IV pilotstudie i en proof-of-concept-model, hvor man vil se, om ideen virker i praksis.[3] Det omfatter 10 unge voksne nyretransplanterede med vedvarende høj Epstein-Barr virus (EBV)-aktivitet, trods standardstrategier som skift til mTor-hæmmere.[3]

Forsøget undersøger sikkerhed og effekt af en indledende 6-måneders behandling med Maribavir for at udrydde virus eller reducere den høje virusmængde med mere end 50 procent.[3] Hvis en patient kun opnår en reduktion på 25-50 procent i den første del af studiet, kan behandlingen fortsætte i yderligere 3 måneder.[3]

Det primære mål er andelen af patienter, der opnår fuldstændig virusfrihed efter behandling.[3] Det gør dette forsøg særligt relevant for patienter med langvarig og svært kontrollerbar EBV-aktivitet efter transplantation.[3]

Hvad måler forskerne?

Et endepunkt er det vigtigste resultat, som forskerne bruger til at vurdere et forsøg.[1][2][3] I disse forsøg måler man både effekt og sikkerhed, så man kan forstå, om Maribavir hjælper den rigtige patientgruppe på en acceptabel måde.[1][2][3]

  • Virusrespons: I CMV-forsøget hos HSCT-modtagere ser man på, om CMV-DNA falder under målegrænsen i plasma.[2]

  • Virusfrihed: I EBV-forsøget ser man på, om patienterne opnår fuldstændig fjernelse af virus.[3]

  • Farmakokinetik: I børne- og ungdomsforsøget måler man, hvordan lægemidlet optages, fordeles og udskilles i kroppen.[1]

  • Sikkerhed: Alle tre forsøg vurderer bivirkninger og om behandlingen må stoppes på grund af uønskede hændelser.[1][2][3]

  • Tålelighed: Forskerne ser på, om patienterne kan gennemføre behandlingen uden, at bivirkninger bliver for belastende.[1][2]

Vigtige begreber i forsøgene

Interventionsstudie betyder, at forskerne giver en behandling og følger resultaterne systematisk.[1][2][3]

Autoriseret betyder her, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1][2][3]

Allogen betyder, at stamcellerne kommer fra en donor og ikke fra patienten selv.[2]

Toksicitet betyder skadelige virkninger af en behandling, som kan gøre, at den må stoppes.[2]

Intolerance betyder, at patienten ikke kan tåle behandlingen godt nok til at fortsætte.[2]

Proof-of-concept betyder et tidligt forsøg, hvor man tester, om en idé ser ud til at virke i praksis.[3]

mTor-hæmmere er en anden type behandling, som nævnes i EBV-forsøget som en del af standardstrategierne.[3]

Trial IDPhaseCondition studiedStatusEnrollment
NCT05319353Phase 3CMV-infektion hos børn og unge efter HSCT eller SOTAuthorised67
2025-521074-34-00Phase 2CMV-infektion hos allogene HSCT-modtagere med begrænsninger for standardbehandlingAuthorised81
2025-524786-25-00Phase 3EBV hos unge voksne nyretransplanterede / transplantationspatienter med høj tilbagevendende EBVAuthorised10

FAQ

  • Hvilke patienter undersøger forsøgene med Maribavir? Forsøgene omfatter børn og unge med CMV-infektion efter stamcelle- eller organtransplantation samt voksne nyretransplanterede og andre transplantationspatienter med høj eller tilbagevendende virusaktivitet. Ét forsøg fokuserer også på patienter, hvor standardbehandling ikke kan bruges.
  • Hvad er hovedmålet med forsøgene? Hovedmålet er at se, om Maribavir kan reducere virusmængden og være sikker og tålelig. Nogle forsøg måler også, hvor mange der får virus under en bestemt grænse eller helt får fjernet virus fra blodet.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Forsøgene undersøger CMV-infektion efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller solid organ-transplantation. Et andet forsøg undersøger EBV hos unge voksne nyretransplanterede.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Der er både fase 2 og fase 3 forsøg, og ét forsøg beskrives som et fase IV pilotstudie. Fasen fortæller, hvor langt et forsøg er i udviklingen og hvor meget man allerede ved om behandlingen.
  • Hvad måler forskerne i disse forsøg? Forskerne måler blandt andet virusniveau i blodet, hvor mange der responderer på behandling, og om der opstår bivirkninger, der gør, at behandlingen må stoppes. I børneforsøget måles også lægemidlets niveauer i kroppen over tid.

Igangværende kliniske forsøg for Maribavir

  • Undersøgelse af maribavir til behandling af cytomegalovirus-infektion hos patienter efter knoglemarvstransplantation, som ikke kan tåle standardbehandling

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

  • Maribavir til unge voksne nyretransplanterede med høj Epstein-Barr-virusinfektion

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

  • Test af lægemidlet maribavir til behandling af CMV-infektion hos børn og unge efter transplantation

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Spanien

Ordliste

  • Cytomegalovirus (CMV): Et virus, som kan give infektion hos personer med svækket immunforsvar, især efter transplantation.
  • Epstein-Barr virus (EBV): Et virus, som også kan give problemer efter transplantation, især hvis virus bliver ved med at være aktivt i kroppen.
  • Stamcelletransplantation: En behandling, hvor en patient får nye blodstamceller, ofte efter meget intensiv behandling.
  • Solid organ-transplantation: En transplantation af et fast organ, for eksempel nyre.
  • Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT): En transplantation af bloddannende stamceller.
  • Fase 2: Et forsøgstrin, hvor man især ser på, om behandlingen virker, og om den er sikker.
  • Fase 3: Et større forsøgstrin, hvor man sammenligner effekt og sikkerhed i flere patienter.
  • Fase IV: Et forsøg, der typisk sker efter, at en behandling allerede er blevet brugt mere bredt, for at samle mere viden.
  • Virus-DNA: Arvemateriale fra virus i blodet, som kan måles for at se, hvor meget virus der er til stede.
  • Kvantifikationsgrænse: Den laveste mængde, som en test sikkert kan måle og rapportere.
  • Tålelighed: Hvor godt en behandling kan bruges uden, at bivirkninger bliver for generende.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-maribavir-til-behandling-af-cmv-infektion-hos-born-og-unge-efter-transplantation/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2025-521074-34-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2025-524786-25-00