Glykogenoplagringssygdom type 1a (GSD1a) er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen mangler et vigtigt enzym kaldet G6Pase-α, som hjælper med at frigive sukker fra leveren til blodet. Dette betyder, at personer med denne sygdom har svært ved at opretholde normale blodsukkerniveauer, især når de faster eller ikke spiser i længere tid. Sygdommen kan føre til hypoglykæmi, som betyder lavt blodsukker, og andre komplikationer som forhøjede niveauer af urinsyre, triglycerider og laktat i blodet.
Dette studie undersøger sikkerheden og virkningen af et nyt lægemiddel kaldet mRNA-3745, som er designet til at hjælpe kroppen med at producere det manglende enzym. Lægemidlet indeholder mRNA, som er genetisk materiale, der instruerer kroppens celler i at lave det ønskede protein. mRNA-3745 gives gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder direkte i blodbanen gennem en vene. Studiet er opdelt i flere faser, hvor deltagerne først får en enkelt dosis af lægemidlet, og hvis det viser sig sikkert, får de derefter flere doser over tid.
Under studiet vil deltagerne blive nøje overvåget for bivirkninger og deres krops respons på behandlingen. Dette inkluderer regelmæssige blodprøver og fasteudfordringer, hvor deltagerne ikke spiser i en bestemt periode, mens deres blodsukker og andre stoffer i blodet måles. Studiet har også en forlængelsesdel, hvor deltagere kan fortsætte med at modtage behandlingen for at vurdere de langsigtede virkninger. Målet er at finde ud af, om mRNA-3745 kan hjælpe med at stabilisere blodsukkerniveauerne og reducere andre symptomer forbundet med GSD1a.
Frankrig 
Holland 
Polen 
Spanien 
