Erytrocyt membranpatier er sjældne arvelige sygdomme, der påvirker de røde blodlegemers ydre hinde. Disse sygdomme medfører, at de røde blodlegemer bliver ødelagt hurtigere end normalt, hvilket kan føre til blodmangel og træthed. Studiet undersøger et lægemiddel kaldet mitapivat sulfat, som er designet til at hjælpe de røde blodlegemer med at fungere bedre og leve længere. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden ved mitapivat.
Under studiet vil deltagerne modtage mitapivat i tableform over en længere periode. Studiet er opdelt i flere faser, hvor lægemidlet gives i forskellige doser for at finde den mest passende behandling. Deltagerne vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor der tages blodprøver for at måle hæmoglobin (det stof i blodet, der transporterer ilt) og andre vigtige værdier. Der vil også blive foretaget undersøgelser af hjertet ved hjælp af EKG (elektrokardiogram), som måler hjertets elektriske aktivitet, samt scanninger for at måle knogletætheden.
Lægemidlet sigter mod at forbedre blodværdierne ved at styrke de røde blodlegemer og reducere deres nedbrydning i kroppen. Under behandlingen vil læger også holde øje med miltens størrelse, da denne ofte er forstørret hos personer med disse sygdomme. Deltagerne skal tage folsyre som supplement gennem hele studiet. Sikkerheden af behandlingen bliver nøje overvåget gennem hele forløbet ved at registrere eventuelle bivirkninger og foretage regelmæssige kontroller af organernes funktion.
Danmark 
Holland 
