Test af metreleptin-behandling hos patienter med partiel lipodystrofi: En 24-måneders undersøgelse af virkning og sikkerhed

1 1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Partiel lipodystrofi er en sjælden sygdom, hvor kroppen mister fedtvæv i bestemte områder, hvilket kan føre til alvorlige problemer med blodsukkeret og fedtstofferne i blodet. Dette studie undersøger behandlingen med metreleptin, som er et kunstigt fremstillet hormon, der gives som en daglig indsprøjtning under huden. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt metreleptin virker hos patienter med partiel lipodystrofi.

Under studiet vil deltagerne få metreleptin hver dag i 24 måneder. Lægen vil følge patienternes tilstand ved at måle forskellige værdier i blodet, herunder HbA1c, som viser det gennemsnitlige blodsukkerniveau over de seneste 2-3 måneder, og triglycerider, som er en type fedtstoffer i blodet. Deltagerne vil også få taget billeder af leveren for at se, om behandlingen påvirker leverens størrelse. Gennem hele studiet vil lægen overvåge patienternes sikkerhed og justere deres andre mediciner efter behov, såsom medicin mod diabetes og forhøjede fedtstoffer i blodet.

Studiet er åbent, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil komme til regelmæssige kontrolbesøg, hvor lægen vil tjekke deres helbred og tage blodprøver for at se, hvordan behandlingen virker. Målet er at finde ud af, om metreleptin kan hjælpe med at forbedre blodsukkerkontrol og sænke fedtstofferne i blodet hos mennesker med partiel lipodystrofi.

1 Indledende screeningsbesøg

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver til måling af HbA1c (et mål for blodsukkerniveau over de seneste 2-3 måneder) og triglycerider (fedtstoffer i blodet).

Lægen vil bekræfte din diagnose af delvis lipodystrofi og sikre, at andre lignende tilstande er udelukket.

Din nuværende medicin for diabetes og/eller forhøjede fedtstoffer i blodet skal have været stabil i mindst 90 dage for diabetesmedicin eller 6 uger for fedtsænkende medicin.

2 Start af behandling – Baseline besøg

Du vil starte behandlingen med metreleptin, som gives som en daglig indsprøjtning under huden.

Medicinen fås som Myalepta i forskellige styrker: 3 mg, 5,8 mg eller 11,3 mg pulver, som blandes med væske før indsprøjtning.

Lægen vil bestemme den rette dosis baseret på din vægt og tilstand.

Du vil få instruktioner i, hvordan du selv giver indsprøjtningerne derhjemme.

3 Månedlige opfølgningsbesøg – Måned 1-11

Du skal fortsætte med daglige indsprøjtninger af metreleptin under huden.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at overvåge dit HbA1c-niveau og triglycerider.

Lægen vil kontrollere for eventuelle bivirkninger og justere din dosis om nødvendigt.

Din nuværende diabetes- og fedtsænkende medicin vil blive holdt stabil, medmindre lægen vurderer, at ændringer er nødvendige.

Du skal fortsætte med at følge de kostanbefalinger, som lægen har givet dig.

4 Primært evalueringsbesøg – Måned 12

Du fortsætter med daglige metreleptin-indsprøjtninger.

Der vil blive foretaget omfattende blodprøver for at måle ændringer i HbA1c og triglycerider sammenlignet med starten af studiet.

Lægen vil evaluere, om behandlingen har været effektiv ved at se på, om dit HbA1c er faldet med mindst 0,5% eller er under 6,5%.

For patienter med høje triglycerider vil lægen kontrollere, om niveauet er faldet med mindst 30%.

Der vil blive foretaget scanning for at måle ændringer i leverstørrelse.

Lægen vil vurdere eventuelle ændringer i din diabetes- og fedtsænkende medicin.

5 Fortsættelse af behandling – Måned 13-23

Du fortsætter med daglige metreleptin-indsprøjtninger i den samme dosis som før.

Der vil være månedlige besøg med blodprøver for at overvåge din tilstand.

Lægen vil fortsætte med at justere din anden medicin efter behov og overvåge for bivirkninger.

Du skal fortsat følge de anbefalede kostråd.

6 Afsluttende evalueringsbesøg – Måned 24

Dette er det sidste besøg i studiet efter 24 måneder med behandling.

Der vil blive foretaget omfattende blodprøver for at måle langsigtede ændringer i HbA1c og triglycerider.

Lægen vil evaluere den samlede effekt af behandlingen over de to år.

Der vil blive foretaget en ny scanning for at måle ændringer i leverstørrelse.

Lægen vil vurdere, om der har været ændringer i dine insulin-behov, hvis du bruger insulin.

Efter dette besøg afsluttes din deltagelse i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 12 år gammel, når du skriver under på samtykkeerklæringen
  • Du og/eller din værge skal have læst og forstået informationsmaterialet og være villig til at følge studieforløbet
  • Du skal have en bekræftet diagnose af familiebestemt eller erhvervet delvis lipodystrofi – en sygdom hvor kroppen mister fedtvæv fra visse områder
  • Lægen skal have bekræftet, at du ikke har andre lignende sygdomme som for eksempel Cushings syndrom, anoreksi, eller andre tilstande der kan ligne lipodystrofi
  • Du skal have mindst ét af følgende: HbA1c-niveau på 6,5% eller højere (et mål for langtidsblodsukker) og/eller fastende triglyceridniveau på 500 mg/dL eller højere (et mål for fedtstoffer i blodet)
  • Standardbehandlinger skal have vist sig utilstrækkelige til at kontrollere dit stofskifte
  • Hvis du har forhøjet HbA1c, skal du have været på stabil diabetes-behandling i mindst 90 dage før undersøgelsen og følge en stabil kost som anbefalet af lægen
  • Hvis du har forhøjede triglycerider, skal du have været på stabil fedtstof-sænkende behandling i mindst 6 uger før undersøgelsen og følge en stabil kost som anbefalet af lægen
  • Din nuværende behandling skal holdes stabil gennem undersøgelsesperioden – for insulin betyder det ikke mere end 20% ændring i den daglige dosis
  • Du skal være villig til at følge de kostanbefalinger som lægen giver
  • Du skal enten være ny til metreleptin-behandling (studielægemidlet) eller allerede i behandling med det kommercielle præparat under specifikke betingelser
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under hele studiet og i 4 uger efter den sidste dosis af studiemedicin
  • Hormonel prævention alene er ikke tilstrækkelig – du skal også bruge en barrieremetode som kondomer
  • Du må ikke starte p-piller mens du deltager i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har en alvorlig allergi over for metreleptin (det lægemiddel, der undersøges) eller andre stoffer i medicinen
  • Du er gravid eller ammer – graviditet betyder, at du venter barn, og amning betyder, at du giver dit barn brystmælk
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har ukontrolleret diabetes – det betyder, at dit blodsukker ikke er godt reguleret med medicin
  • Du har alvorlige problemer med dine nyrer, som kaldes nyresvigt – det betyder, at dine nyrer ikke kan rense dit blod ordentligt
  • Du har alvorlige problemer med din lever, som kaldes leversvigt – det betyder, at din lever ikke fungerer, som den skal
  • Du har en aktiv kræftform, som får behandling lige nu
  • Du har en alvorlig hjertelidelse, der ikke er stabil – det betyder problemer med dit hjerte, som ikke er under kontrol
  • Du tager medicin, der kan påvirke dit immunforsvar kraftigt – immunforsvar er kroppens naturlige beskyttelse mod sygdomme
  • Du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du har mental retardering eller andre tilstande, der gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav
  • Du har problemer med at indtage medicin gennem munden
  • Du har psykiatriske lidelser, som ikke er stabile – det betyder mentale helbredsproblemer, der ikke er godt behandlet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Charite Research Organisation GmbH Berlin Tyskland
Hopital Saint Antoine Paris Frankrig
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italien
Universitaetsklinikum Ulm AöR Ulm Tyskland
Akbgwel Uuueo Spfgoznku Libhli Dt Bxtspjc Bologna Italien
Uggzupwufv Mlset Ghjqmvl Ob Cvmcdgemq Catanzaro Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
04.12.2023
Italien Italien
rekrutterer
04.12.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer
04.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Metreleptin er et syntetisk hormon, der ligner det naturlige hormon leptin, som normalt produceres af fedtceller i kroppen. Leptin hjælper med at regulere appetitten og stofskiftet. Hos patienter med delvis lipodystrofi producerer kroppen ikke nok leptin, fordi de har for få fedtceller. Metreleptin gives som en daglig indsprøjtning under huden for at erstatte det manglende leptin og hjælpe med at kontrollere blodsukkeret og andre stofskifteproblemer, der er forbundet med denne tilstand.

Partiel Lipodystrofi – En sjælden sygdom hvor kroppens evne til at lagre fedt er delvist forstyrret. Tilstanden påvirker kun visse områder af kroppen, hvilket skaber en ujævn fordeling af fedtvæv. Personer med denne sygdom har ofte for lidt fedtvæv nogle steder og normalt eller øget fedtvæv andre steder. Manglen på fedtvæv i visse områder fører til, at fedtet i stedet oplagres i organer som lever og muskler, hvor det normalt ikke hører til. Dette kan resultere i forhøjet blodsukkerniveau og problemer med fedtindholdet i blodet. Sygdommen kan være medfødt eller udvikle sig senere i livet på grund af forskellige faktorer.

Forsøgs-ID:
2022-502950-14-00
Protokolkode:
APL-22
NCT ID:
NCT06484868
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af behandling med metreleptin hos personer med partiel lipodystrofi – et 12 måneders studie med sammenligningsbehandling

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Holland Polen Spanien