Undersøgelse af behandling med metreleptin hos personer med partiel lipodystrofi – et 12 måneders studie med sammenligningsbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Partial lipodystrofi er en sjælden sygdom, hvor kroppen mister fedtvæv under huden i visse områder, hvilket kan føre til alvorlige problemer med kroppens evne til at kontrollere blodsukker og fedtstoffer i blodet. Denne tilstand kan være arvelig og påvirker kroppens normale fordeling af fedtvæv. Undersøgelsen tester behandling med metreleptin, som er en kunstigt fremstillet version af et hormon kaldet leptin, der normalt produceres af fedtvævet og hjælper med at regulere kroppens stofskifte og appetit.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om daglig behandling med metreleptin givet som indsprøjtning under huden kan forbedre blodsukkerkontrol og sænke fedtstoffer i blodet hos personer med partial lipodystrofi. Undersøgelsen sammenligner metreleptin med placebo over en periode på 12 måneder. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i grupper, hvor nogle får det aktive lægemiddel og andre får placebo, uden at deltagerne eller lægerne ved, hvem der får hvad.

Under undersøgelsen vil deltagerne komme til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor der vil blive taget blodprøver for at måle HbA1c, som viser det gennemsnitlige blodsukker over de sidste 2-3 måneder, samt fedtstoffer i blodet. Deltagerne skal fortsætte med deres sædvanlige behandling for diabetes og høje fedtstoffer i blodet og følge de kostråd, som lægen anbefaler. Alle deltagere vil blive nøje overvåget for at sikre deres sikkerhed gennem hele undersøgelsen.

1 Baseline måling og forberedelse

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at måle dit HbA1c (langtidsblodsukker) og triglycerider (fedtstoffer i blodet). Disse målinger vil blive brugt som udgangspunkt for at vurdere effekten af behandlingen.

Du vil få foretaget en DXA-skanning (røntgenundersøgelse der måler kropssammensætning) for at vurdere fordelingen af fedt på din krop.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit leptin-niveau (et hormon der regulerer appetit og stofskifte).

2 Start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage metreleptin eller placebo (virkningsløs behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil få udleveret Myalepta 11.3 mg pulver som skal blandes med væske før indsprøjtning.

Du skal give dig selv en daglig indsprøjtning under huden (subkutan injektion) i 12 måneder.

Du vil blive trænet i, hvordan du skal forberede og indsprøjte medicinen korrekt.

3 Månedlige kontrolbesøg

Du skal møde op til kontrol hver måned i de første 6 måneder for at blive overvåget for bivirkninger og effekt.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit blodsukker, triglycerider og andre vigtige værdier.

Dit behandlingsteam vil gennemgå eventuelle bivirkninger eller problemer du måtte have oplevet.

Din medicin og dosering vil blive justeret hvis nødvendigt.

4 6-måneders evaluering

Efter 6 måneder vil der blive foretaget en grundig evaluering af behandlingens effekt.

Der vil blive taget omfattende blodprøver for at måle ændringer i dit HbA1c og triglycerider sammenlignet med baseline.

Din fastende blodglukose (blodsukker målt på tom mave) vil blive målt.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine baseline-værdier for at vurdere om behandlingen virker.

5 Fortsættelse af behandling

Du skal fortsætte med den daglige indsprøjtning i yderligere 6 måneder.

Kontrolbesøgene kan blive mindre hyppige i denne periode, men du vil stadig blive overvåget regelmæssigt.

Du skal fortsætte med at overholde eventuelle diætanbefalinger fra dit behandlingsteam.

Hvis du tager andre lægemidler for diabetes eller forhøjede fedtstoffer, skal disse holdes stabile gennem hele studieperioden.

6 12-måneders afsluttende evaluering

Efter 12 måneders behandling vil der blive foretaget en komplet afsluttende evaluering.

Der vil blive taget omfattende blodprøver og andre tests for at måle den samlede effekt af behandlingen.

Alle resultater vil blive sammenlignet med dine baseline-værdier fra starten af studiet.

Du vil få information om resultaterne af din deltagelse i studiet.

7 Opfølgning efter behandling

Efter at have fået din sidste dosis vil du blive fulgt i yderligere 4 uger.

Dette er for at overvåge eventuelle eftervirkninger eller ændringer efter stop af behandlingen.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med sikker prævention i disse 4 uger.

Mænd skal også fortsætte med prævention i denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 12 år gammel
  • Hvis du er kvinde, skal du enten være overgået (overgangsalderen – når menstruationen er stoppet i mindst et år), være opereret så du ikke kan få børn, eller være villig til at bruge sikre former for prævention under hele undersøgelsen og 4 uger efter. Du skal bruge både hormonel prævention og barrieremetode som kondomer
  • Hvis du er mand, skal du enten være opereret så du ikke kan få børn, eller være villig til at bruge sikre former for prævention som kondomer under hele undersøgelsen og 4 uger efter
  • Hvis du donerer blod, æg eller sæd, skal du være villig til at stoppe med det under undersøgelsen og 4 uger efter
  • Du skal være villig til at give dit informerede samtykke (tilladelse til at deltage efter at have forstået undersøgelsen). Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge også give tilladelse
  • Du skal være villig til at følge de kostvejledninger, som lægen anbefaler
  • Du skal have diagnosen FPLD (familial partial lipodystrofi – en sygdom hvor kroppen mangler fedtvæv på visse steder). Dette bekræftes ved undersøgelse af din krop og måling af hudfolders tykkelse på låret. Desuden skal du opfylde mindst et af følgende: have en bekræftet genetisk diagnose, have en nær familie-medlem med samme sygdom, eller opfylde mindst to mindre kriterier
  • De mindre kriterier inkluderer: diabetes (sukkersyge) som kræver høje doser insulin, acanthosis nigricans (mørke hudpletter), historie med PCOS (ovariecyster hos kvinder), tidligere pancreatitis (betændelse i bugspytkirtlen) på grund af høje fedtstoffer i blodet, eller tegn på fedtlever
  • Lægen skal bekræfte at andre lignende sygdomme er udelukket
  • Du skal have dårlig kontrol over dit stofskifte, hvilket betyder: HbA1c (langsigtede blodsukkermål) på 7% eller højere, og/eller triglycerider (fedtstoffer) i blodet på mindst 500 mg/dL
  • Hvis du har diabetes med HbA1c på 7% eller højere, skal du have været i stabil behandling i mindst 3 måneder
  • Hvis du har diabetes med HbA1c under 7%, skal du have været i stabil behandling i mindst 6 uger
  • Hvis du har høje triglycerider, skal du have været i stabil behandling med fedtsænkende medicin i mindst 6 uger
  • Din medicin skal være stabil i mindst 6 uger før du starter i undersøgelsen
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har generaliseret lipodystrofi (en tilstand hvor kroppens fedtvæv er tabt over hele kroppen) i stedet for delvis lipodystrofi
  • Du kan ikke deltage hvis du har erhvervet lipodystrofi (fedtvævstab som er opstået senere i livet på grund af sygdom eller behandling) i stedet for den arvelige form
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer eller nyreproblemer som kan påvirke din evne til at håndtere medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage hvis du har en kendt allergi eller overfølsomhed over for metreleptin eller andre bestanddele i medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret sukkersyge med meget høje blodsukkerniveauer
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme som kan forværres under behandlingen
  • Du kan ikke deltage hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler eller har deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft som i øjeblikket behandles eller er behandlet inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige psykiske lidelser som kan påvirke din evne til at følge undersøgelsesplanen
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller ikke vil følge de nødvendige krav til undersøgelsen, herunder regelmæssige besøg og blodprøver

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Academisch Ziekenhuis Leiden Leiden Holland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Svfrqmbcc Rvcpjll Upxmickaqo Mtbgvgh Cdpojr Nijmegen Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.02.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.02.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.02.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.02.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Metreleptin er et syntetisk hormon, der ligner det naturlige hormon leptin, som normalt produceres af fedtvæv i kroppen. Leptin hjælper med at regulere appetit og stofskifte. Personer med partial lipodystrofi har ofte meget lave niveauer af leptin, fordi de har mindre fedtvæv end normalt. Metreleptin gives som en daglig indsprøjtning under huden for at erstatte det manglende leptin og hjælpe med at forbedre stofskiftet og kontrollere blodsukker hos patienter med denne sygdom.

Familial partial lipodystrophy – En genetisk lidelse, der påvirker kroppens evne til at lagre fedt normalt. Sygdommen forårsager et unormalt tab af fedtvæv fra specifikke områder af kroppen, især arme og ben, mens fedt kan ophobes i andre områder som ansigt, hals og øvre krop. Dette fører til en ujævn fordeling af kroppens fedtvæv og kan give kroppen et karakteristisk udseende. Tilstanden påvirker kroppens stofskifte og kan føre til problemer med blodsukkerkontrol og forhøjede fedtstoffer i blodet. Sygdommen opstår på grund af mutationer i specifikke gener, der er ansvarlige for fedtvævets normale funktion og struktur. Symptomerne kan variere i sværhedsgrad mellem forskellige personer med samme genetiske mutation.

Forsøgs-ID:
2022-501799-24-00
Protokolkode:
APG-20
NCT ID:
NCT05164341
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Test af metreleptin-behandling hos patienter med partiel lipodystrofi: En 24-måneders undersøgelse af virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    1 1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien