Dette studie undersøger pulmonal arteriel hypertension (PAH) hos børn og unge. Pulmonal arteriel hypertension er en sygdom, hvor blodtrykket i lungernes blodkar er for højt, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod gennem lungerne. Sygdommen kan opstå af sig selv eller være forbundet med andre tilstande som bindevævssygdomme eller medfødte hjertefejl. Behandlingen i dette studie er medicinen riociguat, som hjælper med at udvide blodkarrene i lungerne og derved sænke blodtrykket.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikkert og godt børn mellem 6 og 18 år kan tåle riociguat, og hvordan medicinen optages og omsættes i deres krop. Under studiet vil deltagerne modtage individuelle doser af riociguat, som justeres baseret på deres respons og tolerance. Børnene vil allerede være i behandling med andre standardmediciner mod PAH og vil få riociguat som tillægsbehandling. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives.
I løbet af studiet vil børnenes tilstand blive fulgt tæt gennem forskellige undersøgelser. Dette inkluderer målinger af blodtryk og puls, hjerteundersøgelser med ekkokardiografi (ultralyd af hjertet), blodprøver og tests af, hvor langt børnene kan gå på seks minutter. Læger vil også vurdere, hvor godt børnene klarer daglige aktiviteter ved hjælp af WHO funktionsklasse, som beskriver graden af begrænsning i fysisk aktivitet. Derudover vil der blive indsamlet information om bivirkninger og livskvalitet gennem spørgeskemaer, og børnenes vurdering af medicinens smag og konsistens vil også blive registreret.
Italien 
Tyskland 
