Frontotemporal demens er en sygdom, der påvirker hjernens forreste og tindingeflige områder og fører til ændringer i adfærd, personlighed og sprogfunktioner. Denne sygdom kan opstå hos personer, der bærer særlige forandringer i progranulin-genet, som er en arvelig mutation, der øger risikoen for at udvikle sygdommen. Studiet undersøger et eksperimentelt lægemiddel kaldet AL001, som gives som injektion og sammenlignes med placebo for at vurdere, om det kan hjælpe personer med eller i risiko for at udvikle frontotemporal demens på grund af disse genetiske forandringer.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt AL001 virker sammenlignet med placebo hos personer med symptomer på sygdommen. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt enten AL001 eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives. Studiet er planlagt til at vare omkring to år, hvor deltagerne vil modtage regelmæssige injektioner og deltage i undersøgelser, der måler deres kognitive funktioner, adfærd og generelle tilstand.
Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige test og vurderinger for at følge sygdommens forløb og behandlingens effekt. Dette inkluderer CDR plus NACC FTLD-SB, som er en standardiseret metode til at vurdere demens-symptomer, samt andre kognitive og adfærdsmæssige evalueringer. Deltagerne skal have en studiepartner – en person, der har regelmæssig kontakt med dem og kan give nøjagtige oplysninger om deres daglige funktioner og adfærd til forskningsteamet. Studiet overvåger også sikkerheden af behandlingen gennem hele forløbet.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 