Dette studie undersøger en sygdom kaldet histiocytær celleproliferation, som er en tilstand hvor bestemte celler i kroppen vokser og formerer sig unormalt. Sygdommen kan påvirke forskellige organer og kan være svær at behandle med almindelige terapier. Studiet fokuserer på patienter under 18 år, hvis sygdom ikke har reageret på tidligere behandlinger, eller som ikke har mutationer i BRAF-genet, eller som ikke har haft gavn af behandling med et lægemiddel kaldet vemurafenib.
Formålet med studiet er at teste sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af et lægemiddel kaldet trametinib og bestemme den optimale varighed af behandlingen hos børn med denne sygdom. Trametinib er et lægemiddel, der kan hjælpe med at stoppe eller bremse væksten af de unormale celler. Studiet vil også hjælpe med at finde den rigtige dosis til patienter under 18 år, så de får samme fordel som voksne patienter.
Under studiet vil patienterne modtage trametinib behandling, og læger vil nøje overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser som blodprøver, hjerteundersøgelser med ekkokardiografi og EKG, samt andre tests for at sikre patientens sikkerhed. Læger vil også måle, hvor godt behandlingen virker ved at se på, om sygdommen forbedres, forbliver stabil eller bliver værre. Studiet kræver deltagelse i et andet studie kaldet HISTIOGEN, og patienter i den fertile alder skal bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst et år efter behandlingen er afsluttet.
Polen