Dette kliniske forsøg undersøger sigdcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der kan forårsage forskellige helbredsproblemer og smerter. I forsøget vil deltagerne modtage enten lægemidlet AG-946 (også kaldet tebapivat) eller placebo. AG-946 er et lægemiddel, der virker ved at aktivere et bestemt enzym i de røde blodlegemer, hvilket kan hjælpe med at forbedre deres funktion. Forsøget har til formål at undersøge, om AG-946 kan forbedre blodmangel hos personer med sigdcelleanæmi, og at finde den bedste dosis af lægemidlet.
Forsøget er opdelt i to dele. I den første del, som varer 12 uger, vil deltagerne blive tilfældigt tildelt enten AG-946 i forskellige doser eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives. Under denne periode vil der blive taget blodprøver for at måle hæmoglobin, som er det stof i blodet der transporterer ilt, samt andre markører der viser, hvordan de røde blodlegemer fungerer. Der vil også blive indsamlet information om, hvordan deltagerne har det gennem spørgeskemaer om træthed, smerter og livskvalitet. Efter de første 12 uger kan deltagerne vælge at fortsætte i en forlængelsesperiode, hvor alle vil modtage AG-946 i op til 52 uger. I løbet af hele forsøget vil der blive foretaget regelmæssige undersøgelser og blodprøver for at overvåge sikkerheden og virkningen af behandlingen.
Forsøget vil undersøge, hvor mange deltagere der oplever en stigning i deres hæmoglobin-niveau på mindst 1,0 gram per deciliter efter behandling med AG-946 sammenlignet med placebo. Derudover vil forsøget også se på bivirkninger, ændringer i forskellige blodmålinger, og om behandlingen påvirker deltagernes træthed, smerter og evne til at udføre daglige aktiviteter. Der vil også blive målt på, hvor mange gange deltagerne oplever smertefulde episoder relateret til deres sygdom, samt ændringer i deres fysiske ydeevne gennem en gåtest.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Irland 
