Test af lægemidlet Narsoplimab til behandling af blodpropper hos børn og unge efter stamcelletransplantation

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet hæmatopoietisk stamcelletransplantation trombotisk mikroangiopati, som er en alvorlig komplikation der kan opstå hos børn efter en stamcelletransplantation. Denne tilstand påvirker de små blodkar i kroppen og kan skade organer som nyrerne, hjernen og lungerne. Sygdommen opstår når det transplanterede immunsystem reagerer på en måde, der får blodkarrene til at blive blokeret af små blodpropper, hvilket kan være livstruende.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt et nyt lægemiddel kaldet narsoplimab er til behandling af denne tilstand hos børn. Narsoplimab er et lægemiddel, der virker ved at blokere en bestemt del af immunsystemet, som man tror bidrager til udviklingen af denne sygdom. Lægemidlet gives som en indsprøjtning i en blodåre.

Under studiet vil børnene modtage narsoplimab behandling, og lægerne vil følge deres tilstand tæt i op til 52 uger. Lægerne vil måle hvor mange børn der overlever, hvordan deres organer fungerer, og om lægemidlet hjælper med at forbedre deres tilstand. De vil også overvåge for bivirkninger og måle niveauerne af lægemidlet i blodet for at sikre, at børnene får den rigtige dosis. Alle deltagere i studiet vil modtage det aktive lægemiddel, så der bruges ingen placebo.

1 første undersøgelse og behandlingsstart

Du vil få foretaget en grundig lægeundersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet.

Lægen vil kontrollere dine blodprøver, herunder blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne), LDH-niveau (et enzym der viser cellebeskadigelse) og nyrefunktion.

Du vil få taget blodprøver for at måle baseline-værdier, som senere vil blive sammenlignet med resultaterne under behandlingen.

Du vil få den første dosis narsoplimab, som er et lægemiddel, der gives som en injektion i en blodåre.

2 regelmæssig behandling med narsoplimab

Du vil modtage narsoplimab som en injektion direkte i blodårerne på hospitalet.

Behandlingen vil blive givet med regelmæssige mellemrum i henhold til den plan, som lægen har fastsat for dit tilfælde.

Under hver behandling vil hospitalspersonalet overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller reaktioner på medicinen.

Du skal blive på hospitalet under hver behandling for at sikre din sikkerhed.

3 løbende overvågning og blodprøver

Du vil få taget blodprøver før og efter hver behandling for at måle, hvordan medicinen påvirker din krop.

Lægen vil kontrollere dit blodpladetal, LDH-niveau og andre vigtige værdier for at se, om behandlingen virker.

Du vil også få målt niveauet af narsoplimab i dit blod for at sikre, at du får den rigtige mængde medicin.

Lægen vil undersøge dig for tegn på forbedring af din HSCT-TMA (en alvorlig komplikation efter stamcelletransplantation, der påvirker små blodkar).

4 overvågning af bivirkninger

Under hele studiet vil lægen følge dig nøje for eventuelle bivirkninger ved medicinen.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller ændringer i, hvordan du har det, uanset hvor små de måtte virke.

Lægen vil regelmæssigt kontrollere din nyrefunktion, da HSCT-TMA ofte påvirker nyrerne.

Du vil blive undersøgt for tegn på graft versus host-sygdom (en tilstand, hvor donorcellerne angriber din krop) og infektioner.

5 evaluering af behandlingsrespons

Lægen vil vurdere, om du reagerer positivt på behandlingen ved at kontrollere specifikke kriterier.

Dette omfatter forbedring af dit blodpladetal og reduktion af tegn på mikroangiopatisk hæmolyse (ødelæggelse af røde blodlegemer i små blodkar).

Du vil få målt blodprøver for at kontrollere, om din krop danner antistoffer mod narsoplimab (naturlige forsvarsreaktioner, der kan påvirke medicinens virkning).

Lægen vil dokumentere alle ændringer i din helbredstilstand og symptomer.

6 100-dages opfølgning

I 100 dage efter diagnosen af din HSCT-TMA vil lægen følge dit overlevelsesforløb nøje.

Du vil have regelmæssige aftaler på hospitalet for at kontrollere dit helbred og eventuelle komplikationer.

Lægen vil dokumentere, hvordan det går med dig, og om behandlingen har haft den ønskede effekt.

Alle hospitalsindlæggelser, medicinjusteringer og sundhedsmæssige ændringer vil blive registreret.

7 langtidsopfølgning op til 52 uger

Efter den indledende 100-dages periode vil du fortsætte med at blive fulgt i op til 52 uger (omkring et år) fra tidspunktet for din TMA-diagnose.

Du vil have mindre hyppige aftaler på hospitalet, men lægen vil stadig overvåge dit helbred.

Lægen vil registrere dit langsigtede overlevelsesforløb og eventuelle sene komplikationer.

Alle vigtige sundhedsmæssige begivenheder vil blive dokumenteret som en del af studiet.

8 afslutning af studieperioden

Ved afslutningen af studieperioden vil lægen foretage en samlet evaluering af dit forløb.

Du vil få en afsluttende undersøgelse, der omfatter blodprøver og helbredscheck.

Lægen vil diskutere resultaterne med dig og planlægge din fremtidige behandling uden for studiet.

Alle data fra dit studieforløb vil blive anvendt til at vurdere medicinens virkning og sikkerhed hos børn med din tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være mindst 28 dage gammel og under 18 år på tidspunktet for samtykke til at deltage i studiet
Mindst én forælder eller værge (en person der har lovligt ansvar for barnet) skal give skriftligt samtykke til deltagelse, som krævet af danske love. Hvis patienten har nået den lovlige myndighedsalder, skal patienten selv også give samtykke
Patienten skal give sit eget samtykke hvis dette kræves af danske love
Patienten skal have modtaget en allogen stamcelletransplantation (stamceller fra en donor) for at behandle enten kræft eller andre sygdomme. Alle typer donorceller er tilladt, uanset om de kommer fra familie eller fremmede, og uanset kilden til stamcellerne
Patienten skal have fået diagnosen HSCT-TMA (en komplikation efter stamcelletransplantation der påvirker små blodkar), hvilket betyder at patienten skal have begge følgende tilstande:
- Antal blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) under 50.000 per mikroliter, eller et fald i blodplader på over 50% fra den højeste værdi efter transplantationen, eller skal have regelmæssige transfusioner af blodplader
- Tegn på at røde blodlegemer ødelægges i de små blodkar, hvilket kan ses ved tilstedeværelse af beskadigede røde blodlegemer, forhøjede værdier af et enzym kaldet LDH, eller lave værdier af et protein kaldet haptoglobin
Patienten skal have mindst ét af følgende høj-risiko kendetegn:
- Protein i urinen målt ved en bestemt test skal være over 1 mg/mg
- Kreatinin (et stof der viser nyrefunktion) i blodet skal være mere end dobbelt så høj som før TMA udviklede sig, eller nyrefunktionen skal være faldet med mindst 50%
- En biopsi (væveprøve) der viser TMA i fordøjelsesorganerne
- Neurologiske problemer relateret til TMA såsom forvirring, slagtilfælde, TIA (lille blodprop i hjernen), eller krampeanfald
- Væskeophobning omkring hjertet eller lungerne uden anden forklaring
- Pulmonalt hypertension (for højt tryk i lungens blodkar) uden anden forklaring
- Samtidig graft-versus-host sygdom (når donorcellerne angriber patientens egen krop) af grad II, III eller IV
- Samtidig bakterie- eller virusinfektion
- Samtidig blødning i fordøjelsessystemet
- Samtidig blødning i lungerne eller behov for respiratorbehandling (åndedrætsstøtte) i mindst 24 timer uden anden klar årsag
- Forhøjede værdier af et protein kaldet C5b-9 i blodet
- Den højeste værdi af LDH skal være mindst dobbelt så høj som normalt
Hvis patienten er seksuelt aktiv og kan blive gravid (for piger betyder dette fra første menstruation), skal hun acceptere at bruge meget sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under hele behandlingen og i mindst 12 uger efter den sidste dosis. Dette kan være implantater, indsprøjtninger, p-piller, visse spiraler, fuldstændig seksuelt afholdenhed, eller partner med sterilisation
Mandlige patienter skal være villige til at undgå at blive far under behandlingen og i mindst 12 uger efter den sidste dosis af studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en blodsygdom (sygdom i blodet eller knoglemarven) som ikke er blevet behandlet med en stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde celler)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået diagnosen HSCT-TMA (en alvorlig komplikation efter stamcelletransplantation hvor små blodkar bliver blokeret)
Du kan ikke deltage, hvis din HSCT-TMA ikke er klassificeret som høj-risiko (den mest alvorlige form af denne komplikation)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har overlevet mindst 100 dage efter diagnosen blev stillet
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en anden type mikroangiopati (sygdom hvor små blodkar bliver beskadiget) som ikke er relateret til din stamcelletransplantation
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige medicinske tilstande som kan påvirke undersøgelsesresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller ikke vil give dit informerede samtykke (din tilladelse til at deltage efter at have forstået hvad undersøgelsen indebærer)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Justus-Liebig-Universitaet Giessen	Gießen	Tyskland
Podxvcsy Mqwrtz Crznmb Uvjngnj	Utrecht	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer	03.05.2023
Spanien	rekrutterer	03.05.2023
Tyskland	rekrutterer	03.05.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Narsoplimab

Narsoplimab

Narsoplimab er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at hjælpe med at behandle en alvorlig komplikation kaldet trombotisk mikroangiopati, som kan opstå efter stamcelletransplantation hos børn og unge. Dette lægemiddel virker ved at blokere et specifikt protein i kroppen, der kan forårsage skade på små blodkar. Når dette protein blokeres, kan det hjælpe med at beskytte nyrerne og andre vigtige organer mod skade. Narsoplimab gives som en indsprøjtning i en vene og er udviklet til at reducere de alvorlige komplikationer, der kan opstå efter stamcelletransplantation hos børnepatienter.

Undersøgte sygdomme:

Trombotisk mikroangiopati

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation trombotisk mikroangiopati – Dette er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter stamcelletransplantation. Sygdommen påvirker de små blodkar i kroppen, hvor der dannes små blodpropper, som blokerer blodgennemstrømningen. Dette fører til beskadigelse af forskellige organer, især nyrerne, hjernen og fordøjelsessystemet. Tilstanden udvikler sig typisk inden for de første måneder efter transplantationen. Patienter oplever ofte symptomer som træthed, forvirring, mavesmerter og ændringer i urinproduktionen. Sygdommen kræver hurtig behandling for at forhindre yderligere organskade.

Forsøgs-ID:

2023-509710-11-00

Protokolkode:

OMS721-HCT-002

NCT ID:

NCT05855083

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet Narsoplimab til behandling af blodpropper hos børn og unge efter stamcelletransplantation

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?