Undersøgelse af sikkerhed og effekt af urokinase, katalytisk domæne, fusioneret med et enkeltkædet antistof mod von Willebrand-faktor hos patienter med immunmedieret trombocytopenisk purpura

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger anvendelsen af det eksperimentelle lægemiddel TGD001 til behandling af sygdomme, hvor der dannes små blodpropper i de mindste blodkar. De primære sygdomme, der undersøges, er Immunmedieret Trombocytopenisk Purpura, som er en sjælden tilstand, hvor immunsystemet angriber de celler i blodet, der hjælper med at størkne, samt andre former for Trombotisk Mikroangiopati. Ved disse tilstande opstår der små blodpropper, hvilket kan føre til et lavt antal blodplader, som er de små celler i blodet, der er ansvarlige for at stoppe blødninger.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og hvordan kroppen reagerer på medicinen. Lægemidlet TGD001 gives som en intravenøs indsprøjtning, hvilket betyder, at medicinen føres direkte ind i en blodåre via et drop. Under forløbet vil der blive holdt øje med, hvordan medicinen påvirker kroppen, og om den kan hjælpe med at genoprette det normale niveau af blodplader og mindske risikoen for skader på de indre organer.

1 <b>behandling</b> med testlægemiddel

der gives en indsprøjtning i en åre (intravenøst) med det undersøgte lægemiddel kaldet tgd001.

tgd001 er en injektionsvæske, der indeholder et stof, som er designet til at påvirke blodets evne til at danne små blodpropper.

2 <b>opfølgning</b> og observation

der foretages løbende målinger af blodplader, som er de celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger.

der undersøges for organpåvirkning og niveauer af et enzym kaldet ldh for at se, hvordan kroppen har det efter behandlingen.

der holdes øje med eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser, der opstår som følge af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en voksen person, hvilket betyder, at du skal være fyldt 18 år eller ældre, når du skriver under på, at du vil deltage.
Du skal være villig og i stand til at forstå og skrive under på et informeret samtykke, som er et dokument, der forklarer alle detaljer om undersøgelsen, før du deltager.
Kvinder, der er i den alder, hvor de kan blive gravide, skal enten undgå samleje eller bruge en meget effektiv form for prævention (forebyggelse af graviditet), som har en fejlrate på under 1 % om året. Dette skal gøres under hele undersøgelsen og i mindst 90 dage efter den sidste behandling.
Du skal have et akut tilfælde af TMA, som er en tilstand, hvor der dannes små blodpropper i de mindste blodkar i kroppen.
Du skal have en mistanke om eller en diagnose af iTTP, som er en sjælden sygdom, hvor blodet danner små blodpropper og samtidig har et meget lavt antal af de celler, der hjælper med at stoppe blødninger.
Du skal være tilgængelig for de planlagte opfølgningsbesøg, som er de kontroller, hvor lægerne holder øje med, hvordan du har det undervejs.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis du har en anden diagnose end TMA (en tilstand, hvor der dannes små blodpropper i de små blodkar), som kan forklare lave blodplader eller nedbrydning af røde blodlegemer, såsom DIC (en alvorlig forstyrrelse af blodets evne til at størkne) eller Evans syndrom (en tilstand, hvor immunforsvaret angriber blodcellerne).
Hvis du har en alvorlig eksisterende medicinsk, neurologisk (om nervesystemet) eller psykiatrisk sygdom, som kan gøre det svært for lægerne at vurdere, hvordan behandlingen virker.
Hvis du ved, at du er overfølsom (allergisk) over for de behandlinger, der gives i forsøget, eller over for de stoffer, som medicinen er lavet af.
Hvis du har deltaget i et andet forsøg med medicin eller medicinsk udstyr inden for de sidste 30 dage, som kan påvirke dette forsøg.
Hvis du ikke er i stand til at følge de regler og procedurer, som er fastlagt for undersøgelsen.
Hvis du har en alvorlig og aktiv infektion, der har ført til sepsis (en livsfarlig kropslig reaktion på en infektion, der kræver medicin til at holde blodtrykket oppe).
Hvis du er gravid eller ammer.
Hvis du har en historik med blødningsdisatesi (en medfødt eller erhvervet tendens til at bløde meget) eller tegn på aktiv, unormal blødning inden for de sidste 30 dage.
Hvis du har en aktiv indre blødning.
Hvis der er tegn på symptomatisk intrakraniel blødning (en blødning inde i kraniet, som giver symptomer).
Hvis du har meget højt og ukontrolleret blodtryk (hvor det øverste tal er over 180, eller det nederste tal er over 110).
Hvis du har spredt kræft (malignitet) eller andre sygdomme, der gør, at din forventede levetid er under 3 måneder, uafhængigt af din blodkar-sygdom.
Hvis du for nylig har gennemgået en større operation, som vurderes af lægen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Uxmnkbwjpf Hkgvjfte Czmytwm	Köln	Tyskland
Axcefcgwxp Pecyfpqi Hvffipko Dc Pvnsq	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.03.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	01.03.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.03.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.03.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

UROKINASE, CATALYTIC DOMAIN, FUSED WITH A SINGLE-CHAIN ANTIBODY AGAINST VON WILLEBRAND FACTOR

TGD001 er et lægemiddel, der gives direkte ind i en blodåre. Det er designet til at hjælpe med at behandle tilstande, hvor der dannes små blodpropper i kroppen, ved målrettet at påvirke de processer, der styrer blodets evne til at størkne.

Undersøgte sygdomme:

Immune-Mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura – Denne tilstand opstår, når kroppens eget immunforsvar angriber nogle af de proteiner, der hjælper blodet med at størkne. Dette fører til dannelsen af små blodpropper i de mindre blodkar rundt omkring i kroppen. Samtidig medstøttes tilstanden af et lavt antal blodplader, da de bliver forbrugt i dannelsen af disse små propper. Sygdommen udvikler sig ofte hurtigt og påvirker kredsløbet i hele kroppen.
Thrombotic microangiopathy – Dette er en gruppe af sygdomme, der er karakteriseret ved dannelsen af små blodpropper i kroppens mindste blodkar. Processen medfører, at blodgennemstrømningen bliver hæmmet, og at antallet af blodplader i blodet falder drastisk. Tilstanden kan påvirke flere forskellige organer, efterhånden som de små kar bliver blokeret. Sygdommen kan optræde i forskellige former med varierende hastighed i udviklingen.

Forsøgs-ID:

2025-523802-34-00

Protokolkode:

TG1-CL-301

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerhed og effekt af urokinase, katalytisk domæne, fusioneret med et enkeltkædet antistof mod von Willebrand-faktor hos patienter med immunmedieret trombocytopenisk purpura

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?