Dette studie undersøger Duchenne muskeldystrofi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker muskler og forårsager gradvis muskelsvækkelse. Sygdommen rammer primært drenge og fører til, at de over tid mister evnen til at gå og bliver kørestolsafhængige. Studiet tester et lægemiddel kaldet givinostat, som gives som tabletter, der skal synkes. Formålet med studiet er at undersøge, om givinostat kan bremse muskelforringelsen hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, som ikke længere kan gå.
Studiet er et randomiseret og dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt bliver tildelt enten det aktive lægemiddel givinostat eller placebo, og hverken patienten, familien eller lægerne ved, hvilken behandling der gives. Studiet varer i 18 måneder, hvor deltagerne tager deres tildelte behandling dagligt. Under hele forløbet vil der blive gennemført regelmæssige undersøgelser for at måle muskelstyrke og -funktion, især i overarmene og hænderne, samt lungefunktion gennem åndedrætstest.
Deltagerne vil blive fulgt tæt med lægebesøg, hvor der tages blodprøver, gennemføres hjerteundersøgelser og andre sikkerhedstest for at overvåge, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Målet er at finde ud af, om givinostat kan hjælpe med at bevare muskelstyrke og -funktion i længere tid sammenlignet med placebo hos drenge og unge mænd med Duchenne muskeldystrofi, som er kørestolsafhængige.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland