BMN 351 er en behandling, der gives som en væske direkte ind i en blodåre gennem et drop. Formålet med denne behandling er at hjælpe kroppen med at springe over en fejl i generne (kaldet exon 51), så kroppen bedre kan danne det protein, som musklerne har brug for for at fungere korrekt.

Duchenne Muscular Dystrophy – Dette er en arvelig sygdom, der medfører, at musklerne gradvist bliver svagere. Sygdommen skyldes en fejl i et gen, som er nødvendigt for at producere et protein, der beskytter musklerne. Uden dette protein bliver muskelcellerne skadet over tid. Processen starter ofte i de hurtigst bevægende muskler, hvilket påvirker evnen til at bevæge sig. Som sygdommen skrider frem, påvirkes flere muskelgrupper i kroppen. Dette fører til en tiltagende svækkelse af den fysiske styrke.