Dette studie undersøger systemisk mastocytose, en sjælden sygdom hvor kroppen producerer for mange mastceller (specielle immunceller). Mastceller frigiver stoffer der kan forårsage symptomer som hudproblemer, mavesmerter, diarré og allergiske reaktioner. Studiet fokuserer på tre undertyper af sygdommen: indolent systemisk mastocytose, ulmeformig systemisk mastocytose og knoglemarvssmastocytose. Det medicinske præparat der undersøges hedder bezuclastinib (også kaldet CGT9486), som tages som tabletter gennem munden.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt bezuclastinib virker til at behandle symptomer fra systemisk mastocytose sammenlignet med placebo, og hvor sikkert medicinen er at bruge. Studiet er opdelt i tre dele hvor forskerne først finder den rigtige dosis af medicinen, derefter sammenligner virkningen med placebo, og til sidst undersøger sikkerheden ved længerevarende behandling. Deltagerne får enten den aktive medicin eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne ved hvilken behandling der gives.
Under studiet bliver deltagerne undersøgt regelmæssigt med blodprøver, elektrokardiogram (hjerterytmeundersøgelse) og andre tests for at følge hvordan medicinen virker og om der opstår bivirkninger. Forskerne måler også specielle stoffer i blodet som tryptase, der er forhøjet ved denne sygdom. Deltagerne udfylder spørgeskemaer om deres symptomer for at vurdere om behandlingen hjælper med at forbedre deres livskvalitet og reducere sygdomssymptomerne.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Norge 
Polen 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig