Duchenne muskeldystrofi er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne og forårsager gradvis muskelsvækkelse og -nedbrydning. Denne tilstand rammer hovedsageligt drenge og begynder typisk i den tidlige barndom. Undersøgelsen tester lægemidlet givinostat, som gives i tabletform, hos drenge i alderen 2 til under 6 år, der har denne sygdom.
Formålet med undersøgelsen er at måle, hvordan kroppen optager og behandler givinostat, samt at vurdere lægemidlets sikkerhed hos yngre drenge med Duchenne muskeldystrofi. Undersøgelsen er opdelt i to faser: en kernefase på 48 uger efterfulgt af en forlængelsefase, der fortsætter indtil uge 144. I kernefasen vil forskerne tage blodprøver for at måle mængden af lægemidlet i blodet og overvåge eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil også blive testet for deres fysiske funktioner ved hjælp af forskellige undersøgelser, der måler bevægelse og motoriske færdigheder.
Under hele forløbet vil læger nøje overvåge deltagernes sundhed gennem regelmæssige besøg, hvor de vil tage blodprøver, måle vitale tegn som puls og blodtryk, og foretage hjerteundersøgelser kaldet EKG. Mange af drengene tager allerede kortikosteroider, som er lægemidler, der hjælper med at bevare muskelfunktionen, og de kan fortsætte med denne behandling under undersøgelsen. Undersøgelsen omfatter to grupper af deltagere baseret på deres alder og andre faktorer, og alle vil modtage den aktive behandling med givinostat.
Belgien 
Holland 
Italien 
